卡那津单抗是一种全人源化抗白细胞介素-1β单克隆抗体，通过高亲和力、高特异性中和白细胞介素-1β的活性，阻断这一核心促炎细胞因子的信号传导。该药物已获批用于治疗多种由白细胞介素-1过度驱动、既往治疗应答不佳的罕见自身炎症性疾病，包括冷吡啉相关周期性综合征、肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征、高免疫球蛋白D综合征/甲羟戊酸激酶缺乏症，以及系统性特发性关节炎等。作为白细胞介素-1阻断剂的代表，卡那津单抗的上市，为这些致残性甚至危及生命的罕见病提供了革命性的靶向治疗，能迅速控制炎症、缓解症状并预防长期并发症。

　　卡那津单抗的作用机制是精准地靶向自身炎症性疾病的核心炎症通路。白细胞介素-1β是固有免疫系统中的关键细胞因子，在驱动发热、急性期反应和全身性炎症中发挥核心作用。上述罕见自身炎症性疾病均与NLRP3炎症小体等途径的异常激活导致白细胞介素-1β过度产生密切相关。卡那津单抗通过选择性结合并中和游离的白细胞介素-1β，阻止其与受体结合，从而迅速而有效地切断炎症级联反应。这种从源头阻断关键炎症介质的方法，相比传统的非甾体抗炎药或糖皮质激素，具有更强的特异性和更少的全身性副作用。

　　在针对不同适应症的临床研究中，卡那津单抗均显示出快速且显著的疗效。对于冷吡啉相关周期性综合征患者，单次皮下注射后数小时内即可迅速退热、缓解全身炎症症状，长期治疗能持续控制疾病活动，显著降低急性期反应蛋白水平。对于肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征患者，它能有效减少发热发作频率和严重程度。对于系统性特发性关节炎患者，卡那津单抗能快速控制全身炎症症状，改善关节症状和生活质量。这些疗效转变了许多患者的生活轨迹，使他们从周期性、致残性的疾病发作中解脱出来。

　　卡那津单抗的给药方式为皮下注射。剂量和给药频率根据所治疗的疾病而有所不同。例如，对于冷吡啉相关周期性综合征成人患者，推荐起始剂量为每日一次150毫克（体重>40公斤）或每日一次2毫克/千克（体重≤40公斤），后续可根据反应调整至每8周一次。最常见的不良反应是注射部位反应，通常为轻微的红肿或疼痛。由于白细胞介素-1在抗感染免疫中的作用，使用卡那津单抗可能增加感染风险，尤其是呼吸道感染。因此，活动性感染期间不应开始治疗。治疗前需进行结核感染筛查。

　　卡那津单抗代表了罕见自身炎症性疾病治疗模式的转变。在此之前，许多这类疾病缺乏特异有效的治疗，患者饱受反复发作的炎症之苦，并面临淀粉样变等严重长期并发症的风险。卡那津单抗通过精准靶向白细胞介素-1β，实现了对疾病根本病理生理机制的干预，疗效远超传统对症治疗。它不仅是冷吡啉相关周期性综合征等疾病的标准治疗，其成功也极大地促进了对其他白细胞介素-1介导的自身炎症性疾病的识别和治疗探索。卡那津单抗的应用，使许多罕见病患者获得了近乎正常的生命质量，是转化医学在免疫学领域的杰出典范。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：卡那津单抗/卡那单抗(Ilaris/Canakinumab)为周期性发热综合征患者提供精准抗炎治疗

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