氨己烯酸片是一种口服抗癫痫药物，用于治疗一个月至两岁婴幼儿的婴儿痉挛症，以及作为成人耐药性复杂部分性发作的辅助治疗，该药物通过不可逆地抑制γ-氨基丁酸转氨酶，显著提高大脑抑制性神经递质γ-氨基丁酸的水平，从而发挥强效抗惊厥作用，尤其对婴儿痉挛症这类癫痫性脑病具有重要的治疗地位。其治疗机制独特且强效，它能与γ-氨基丁酸转氨酶形成不可逆结合，永久性灭活该酶。γ-氨基丁酸转氨酶是分解γ-氨基丁酸的关键酶，其被抑制后，大脑内γ-氨基丁酸浓度可显著升高数倍，从而增强中枢神经系统的抑制功能，控制异常放电和癫痫发作。

　　婴儿痉挛症是一种与年龄相关的灾难性癫痫综合征，典型表现为成串的点头样痉挛，常伴脑电图高度失律和发育停滞或倒退，需尽快控制发作以改善预后。氨己烯酸是婴儿痉挛症的一线治疗药物之一，临床研究显示其能有效控制痉挛发作，尤其对于结节性硬化症相关的婴儿痉挛症效果更佳。在成人耐药性局灶性发作中，它也能作为有效的添加治疗。患者每日分一到两次口服。其核心药效在于快速、强效地提高脑内γ-氨基丁酸水平，从而控制难治性发作。与促肾上腺皮质激素治疗婴儿痉挛症相比，氨己烯酸口服方便，无激素相关全身性副作用，但各有其适应人群。与其他通过不同机制（如钠通道阻滞）起作用的抗癫痫药相比，氨己烯酸的作用途径非常特异。

　　氨己烯酸片最严重且需重点警示的风险是不可逆的双侧向心性视野缺损，发生率可高达30%-40%，通常为无症状性、进行性，且与剂量和疗程相关。因此，所有使用氨己烯酸的患者（包括婴幼儿）都必须定期进行规范、定量的视野检查。此外，在接受氨己烯酸治疗的婴幼儿中，有报告发生与药物相关的脑磁共振成像信号异常，需注意监测。其他常见不良反应包括嗜睡、疲劳、头痛、头晕、体重增加和周围性水肿。尽管存在视野损伤这一重大风险，但对于药物难治性婴儿痉挛症，快速控制发作以保护神经发育的获益可能大于风险，需在充分知情和严密监测下使用。氨己烯酸的临床应用，尤其是在婴儿痉挛症治疗中的地位，体现了在严重神经系统疾病中平衡疗效与特殊风险的复杂决策过程。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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