艾曲泊帕是一种口服、小分子促血小板生成素受体激动剂，其适应症涵盖对免疫抑制疗法反应不足的严重再生障碍性贫血、慢性免疫性血小板减少症以及对干扰素或核苷类似物治疗应答不佳的慢性丙型肝炎患者的血小板减少症，该药物通过模拟并增强内源性促血小板生成素的信号，从多个层面刺激血小板生成，为上述难治性血液疾病患者提供了重要的治疗选择。其作用机制在于与促血小板生成素受体跨膜结构域结合，激活JAK2/STAT等信号通路，促进骨髓中巨核细胞的增殖、分化和血小板的释放。在再生障碍性贫血中，它还能与造血干细胞上的受体结合，可能促进多系造血恢复。

　　在慢性免疫性血小板减少症中，患者因自身抗体破坏血小板导致出血风险增加，部分患者对一线治疗（如糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白）无效。艾曲泊帕作为二线治疗，能有效提升并维持血小板计数在安全水平。在严重再生障碍性贫血中，它与标准免疫抑制疗法联合，显著提高了血液学反应率和总体生存率。在慢性丙型肝炎相关血小板减少症中，它使得因血小板过低而无法接受抗病毒治疗的患者得以启动治疗。患者通常每日一次空腹口服。其核心药效在于持续、可调地提升血小板计数，降低出血风险，并在再生障碍性贫血中刺激多系造血。与需要注射的促血小板生成素受体激动剂罗米司亭相比，艾曲泊帕为口服给药，使用更为方便。在不同疾病中，它针对的共同病理环节是血小板生成不足。

　　艾曲泊帕的安全性与提升血小板计数的效应相关。常见不良反应包括头痛、贫血、恶心、腹泻、脱发、瘙痒、肌肉疼痛和感觉异常。需要特别关注的风险包括肝毒性（可导致转氨酶升高，治疗期间需监测肝功能）、骨髓网状纤维化风险以及血栓形成/血栓栓塞事件，尤其是在血小板计数过高时。此外，白内障风险也可能增加。艾曲泊帕的广泛应用，为免疫性血小板减少症、再生障碍性贫血等患者提供了高效的口服治疗方案，显著改善了他们的血小板计数、减少了出血事件和对输血的需求，并在再生障碍性贫血中改变了治疗格局，提升了治愈希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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