去纤苷钠是一种具有多种药理作用的单链寡核苷酸混合物，其获批用于治疗接受造血干细胞移植后发生的肝静脉闭塞病并伴有肾或肺功能异常的成年和儿童患者，成为了这一致命并发症的首个且目前唯一被专门批准的治疗药物，填补了该领域长期无针对性疗法的空白。肝静脉闭塞病是由于移植前大剂量化疗/放疗损伤肝脏血管内皮细胞，引发凝血、炎症和纤维化，最终堵塞肝内小静脉，导致肝功能衰竭。去纤核苷的作用原理正是多靶点地针对这一病理过程：它通过保护内皮细胞、减少其凋亡、增强纤溶活性、抑制凝血以及具有抗炎和抗血栓形成特性，从而修复血管损伤，恢复肝脏血流。

　　在关键临床试验中，去纤核苷治疗组的患者在第100天后的生存率显著优于历史对照组。在一项主要研究中，接受去纤核苷治疗的严重肝静脉闭塞病患者第100天后的完全缓解率达到25.5%，而历史对照组仅为12.5%。该药物通过静脉输注给药，通常每6小时一次，连续治疗至少21天，具体疗程需根据患者的反应和耐受性决定。其获批基于的是一种“历史对照”研究设计，这本身也反映了该疾病的危重性和在伦理上难以进行传统随机对照试验的困境，凸显了该药在临床需求上的紧迫性。

　　在去纤苷钠问世之前，对肝静脉闭塞病的治疗主要以支持治疗为主，如使用利尿剂、止痛药以及针对凝血障碍的措施，但效果有限，重度患者的死亡率极高。去纤核苷是第一种直接针对疾病核心病理环节——内皮损伤的药物。与其他可能用于改善微循环或抗凝的药物（如肝素、前列腺素E1等）相比，去纤核苷在临床研究中显示了更明确的生存获益和相对可管理的安全性。其主要不良反应包括出血、低血压和过敏反应，这与它的抗血栓和血管活性有关，因此在有活动性出血的患者中需禁用。

　　去纤核苷的应用显著改善了造血干细胞移植领域中这一最凶险并发症的预后。它的使用不仅在于治疗已发生的严重肝静脉闭塞病，也有研究探索其作为高危患者预防用药的潜力。实际临床案例表明，及时启动去纤核苷治疗，能够逆转部分患者的肝功能恶化，并使其有机会从多器官功能衰竭中恢复过来。对于从事造血干细胞移植的医疗团队而言，去纤核苷的可用性犹如提供了一件关键“武器”，使得他们在面对肝静脉闭塞病时不再束手无策，为患者争取了宝贵的生存机会，是支持移植患者度过危险期的重要保障。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤苷钠/去纤苷(DEFIBROTIDE)帮助肝静脉阻塞患者缓解腹痛困扰

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