氘可来昔替尼（Deucravacitinib）是一种口服高选择性酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂，于2023年10月19日获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。该药物是全球首个且唯一获批的口服选择性TYK2抑制剂， ...
瑞替珠单抗 （Reslizumab），是一种人源化单克隆抗体，通过特异性中和白细胞介素-5（IL-5）发挥治疗作用，已被批准用于特定类型重度哮喘患者的附加维持治疗。该药适用于18岁及以上、嗜酸性粒细胞升高且经标准吸入性糖皮质激素联合长效β2受体激动剂仍无 ...
卡介苗（Bacillus Calmette-Guérin，简称BCG）是一种减毒活疫苗，最初用于预防结核病。然而，在泌尿外科领域，经过特殊工艺制备的卡介苗干粉制剂被广泛应用于膀胱内灌注治疗，成为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）术后标准辅助治疗的核心手段之一。该疗法通 ...
格拉吉布 （glasdegib）是一种口服小分子靶向药物，通过特异性抑制Hedgehog信号通路，在特定类型血液系统恶性肿瘤的治疗中展现出独特价值。该药已被批准用于与低剂量阿糖胞苷联合，治疗不适合接受强化诱导化疗的初治成人急性髓系白血病（AML）患者。作 ...
埃拉菲布拉诺 （Elafibranor，商品名Iqirvo）的研发故事，始于对原发性胆汁性胆管炎（PBC）这一罕见自身免疫性肝病治疗困境的深刻反思。当熊去氧胆酸（UDCA）应答不佳或无法耐受的患者面临疾病进展风险时，临床选择曾长期匮乏。2024年6月，这款口服PPAR ...
维罗非尼 （Vemurafenib）是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，于2011年8月获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗经FDA批准的检测方法确定的BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤患者。该药物是全球首个获批的BRAF抑制剂，开创了BRAF突变 ...
佐妥昔单抗（Zolbetuximab），商品名为Vyloy，是一种新型的人源化单克隆抗体药物，专门靶向一种名为CLDN18.2（Claudin 18.2）的蛋白质。2023年底，欧盟委员会率先批准 佐妥昔单抗 联合化疗用于CLDN18.2阳性、HER2阴性的局部晚期不可切除或转移性胃癌或胃 ...
万塞维（缬更昔洛韦，Valganciclovir）是一种口服抗病毒药物，是更昔洛韦的左旋缬氨酰酯前体药物，口服后在体内迅速转化为活性代谢产物更昔洛韦。该药物于2001年获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗获得性免疫缺陷综合征（AIDS）合并巨细胞病 ...
拉泽替尼作为第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，其临床价值在于精准解决非小细胞肺癌靶向治疗中的获得性耐药难题。当患者使用第一代或第二代EGFR抑制剂治疗后，约百分之五十至百分之六十会出现T790M耐药突变，导致疾病进展。拉泽替尼通过不可逆地、高选择性地 ...
匹妥布替尼 （Pirtobrutinib）是一种非共价、可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，于2023年1月27日获得美国食品药品监督管理局加速批准上市，用于治疗既往接受过至少二线系统治疗（包括BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者。2023年12月1日 ...
莫洛替尼（Momelotinib）是一种口服JAK1/JAK2和ACVR1双重抑制剂，于2023年9月15日获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗伴有贫血的中度或高危骨髓纤维化成人患者，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症后和原发性血小板增 ...
非戈替尼作为新型JAK抑制剂，在类风湿关节炎治疗中展现出良好的疗效和安全性。这种小分子药物通过选择性抑制JAK1、JAK2和JAK3的活性，阻断多种细胞因子信号通路，有效控制炎症反应，改善关节症状。在临床试验中，非戈替尼治疗中重度活动性类风湿关节炎的 ...
曲格列汀作为全球首个每周一次口服的DPP-4抑制剂，在2型糖尿病治疗领域开创了新的给药模式。这种药物通过选择性抑制二肽基肽酶-4的活性，提高内源性GLP-1和GIP水平，促进胰岛素分泌并抑制胰高血糖素释放，从而有效降低血糖。与每日一次或多次给药的降糖 ...
阿法替尼作为新一代不可逆性EGFR-TKI，在EGFR罕见突变非小细胞肺癌治疗中展现出独特优势。与第一代EGFR-TKI不同，阿法替尼能够不可逆地结合EGFR、HER2和HER4受体，对T790M耐药突变和罕见突变如G719X、L861Q、S768I等具有更强的抑制活性。在LUX-Lung 2研 ...
依鲁替尼作为全球首个获批的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，在套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病等血液肿瘤治疗中开创了靶向治疗的新纪元。这种小分子药物能够与BTK活性中心的半胱氨酸残基共价结合，不可逆地抑制其活性，从而阻断BCR信号通路的激活，有效阻止 ...
在肺癌治疗领域，色瑞替尼作为第二代ALK抑制剂，为ALK阳性非小细胞肺癌患者带来了新的希望。这种口服靶向药物通过选择性抑制ALK融合蛋白的异常激活，精准阻断下游信号通路，有效抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。与第一代ALK抑制剂相比，色瑞替尼最大的突 ...
沃拉西地尼（Vorasidenib，商品名Voranigo）是一种口服、高选择性、可逆的异柠檬酸脱氢酶1/2（IDH1/2）突变抑制剂，由施维雅公司研发，于2024年8月获得美国FDA加速批准，用于治疗携带IDH1或IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。这 ...
阿那格雷是一种选择性巨核细胞磷酸二酯酶III（PDE3）抑制剂，于1997年获得美国FDA批准，用于治疗原发性血小板增多症和真性红细胞增多症并发血小板增多。该药物通过抑制巨核细胞内的PDE3酶活性，减少环磷酸腺苷（cAMP）降解，干扰巨核细胞从成熟期向血小 ...
贝组替凡（商品名：维利瑞）是一种口服缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，于2021年8月获得美国FDA批准，2024年11月21日在中国获批上市。该药物通过抑制HIF-2α的活性，减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的靶基因表达，从而发挥抗肿瘤作用。在正 ...
卡匹色替片（商品名： 荃科得 ）是一种丝氨酸/苏氨酸激酶AKT所有三种亚型（AKT1、AKT2和AKT3）的抑制剂，于2023年11月16日获得美国FDA批准上市，2025年4月15日在中国获批进口。该药物通过抑制AKT的活性，阻断PI3K/AKT/mTOR信号通路，从而发挥抗肿瘤作用 ...
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