作为全球首个获批用于治疗多种罕见自身炎症性疾病的全人源抗白细胞介素-1β单克隆抗体，卡那津单抗通过其高度选择性的作用机制，为冷吡啉相关周期性综合征、全身型幼年特发性关节炎、肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征、高免疫球蛋白D综合征、家族性地中 ...
喷他脒 （Pentamidine）并非新型药物，而是一种早在20世纪中期就被开发的芳香族双脒化合物。尽管年代久远，它至今仍在特定感染性疾病的防治中占据一席之地，尤其是在免疫功能严重低下的人群中。其最主要适应症是肺孢子菌肺炎（PCP），特别是对磺胺类药 ...
瑞卢戈利是一种口服促性腺激素释放激素(GnRH)受体拮抗剂,2019年1月在日本获批上市,商品名为Relumina,用于子宫肌瘤的治疗和症状缓解;2020年12月在美国获批上市,商品名为Orgovyx,用于治疗晚期前列腺癌患者;2021年5月复方制剂Myfembree获批用于子宫肌瘤相关 ...
在溃疡性结肠炎（UC）的治疗中，许多患者在使用5-ASA或生物制剂后仍无法完全控制症状，如持续腹泻、便血、腹痛和生活质量下降。这些症状不仅影响日常活动，还可能导致营养不良和心理负担。 伊曲莫德 （Etrasimod）是一种口服、选择性JAK1/3抑制剂，通过 ...
玛法凯泰 (商品名迈凡妥)是一种口服心脏肌球蛋白抑制剂,通过选择性结合心肌肌球蛋白的别构位点,调节肌球蛋白头进入肌动蛋白结合状态的数量,从而减少收缩期和舒张期横桥形成的可能性该药于2024年4月24日在中国获批上市,适用于治疗NYHA心功能分级II-III级 ...
胆管癌因其隐匿性生长和早期转移特性，长期面临治疗选择有限的困境。约百分之十五至二十的胆管癌患者携带FGFR2基因融合或重排，导致受体酪氨酸激酶持续激活，驱动肿瘤增殖与转移。英菲格拉替尼（infigratinib）作为高选择性FGFR1-3抑制剂，通过精准阻断 ...
索拉非尼 (商品名多吉美)是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,2005年12月经美国FDA批准作为治疗晚期肾癌的一线药物上市,2007年10月获欧洲药品评价局批准用于治疗肝细胞癌,2007年11月美国FDA批准用于治疗不能切除的肝细胞癌,2009年8月在中国获批用于不能手术的 ...
人体对缺氧的适应性反应由精密的分子传感器调控，其中缺氧诱导因子（HIF）通路在红细胞生成中扮演核心角色。慢性肾病患者因肾小管间质损伤导致HIF-α亚基过度降解，红细胞生成素（EPO）合成不足，传统外源性EPO替代治疗虽能纠正贫血，却无法恢复生理性昼 ...
厄洛替尼(商品名特罗凯)是一种口服的表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂，2004年在美国获批上市，2006年在中国获批进口，2019年国内仿制药获准上市该药是首个选择性作用于EGFR酪氨酸激酶的口服抑制剂,适用于EGFR基因敏感突变的局部晚期或转移性非小 ...
肠道内环境稳态的维持依赖于精密的离子转运系统，其中钠氢交换体3（NHE3）在肠道水分吸收中扮演核心角色。便秘型肠易激综合征（IBS-C）患者常存在NHE3过度活化，导致肠腔水分异常重吸收，形成硬质粪便与排便障碍。替那帕诺（tenapanor）作为首个选择性NH ...
喷他脒是一种抗原虫药物，用于治疗黑热病和卡氏肺孢子虫病，亦用于治疗早期非洲锥虫病，对晚期伴中枢神经系统感染的锥虫病患者则疗效差。该药物通过干扰核苷酸和核酸掺入RNA和DNA，并抑制氧化磷酸化作用，从而影响DNA、RNA、磷脂和蛋白质的生物合成，亦 ...
宫颈癌在标准含铂化疗和免疫治疗后进展，临床治疗进入瓶颈期，客观缓解率通常低于百分之十五，中位总生存期仅为六至九个月。这一现实背景下，组织因子成为具有转化潜力的治疗靶点。该分子在正常组织中表达受限，但在肿瘤血管生成和转移过程中发挥关键作 ...
奥格西韦奥（nirogacestat）是一种口服选择性γ-分泌酶抑制剂，于2023年11月27日获得美国FDA批准，用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者，成为全球首个获批针对该适应症的靶向药物，目前尚未在中国获批上市。该药物通过抑制γ-分泌酶发挥作用， ...
一、背景：HER2突变NSCLC的治疗挑战 非小细胞肺癌（NSCLC）是肺癌的主要类型，其中HER2（ERBB2）基因突变约占2%-4%。HER2突变主要发生在酪氨酸激酶结构域（TKD），特别是外显子20插入突变和点突变，这些突变导致HER2信号通路持续激活，促进肿瘤细胞 ...
儿童低级别胶质瘤（pLGG）是最常见的儿童中枢神经系统肿瘤，尽管整体预后优于高级别胶质瘤，但因肿瘤常位于视神经、脑干或下丘脑等关键区域，手术完全切除往往不可行。长期依赖化疗不仅疗效有限，还可能带来认知发育迟滞、内分泌紊乱等远期毒性。近年来 ...
泽瑞尼（盐酸佐利替尼片）于2024年11月15日获得中国国家药品监督管理局批准上市，是全球首个获批专门针对肺癌脑转移的新一代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，适用于具有表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失或外显子21（L858R）置换突变，并伴中枢神经系统转移 ...
囊性纤维化的根本病因在于CFTR基因突变导致氯离子通道功能异常，其中F508del突变最为普遍，影响全球绝大多数患者。该突变引发CFTR蛋白的双重缺陷：一是蛋白质折叠错误，被细胞内质网识别为“不合格品”而降解，无法抵达细胞膜；二是即便少量蛋白逃逸降解 ...
康奈非尼是一种口服BRAF激酶抑制剂，于2018年获得美国FDA批准用于黑色素瘤，2020年扩展至结直肠癌，2022年获批用于非小细胞肺癌，目前尚未在中国正式上市，但已有相关上市申请获得受理。该药物通过高选择性抑制BRAF V600E/K突变激酶活性，联合MEK抑制剂 ...
囊性纤维化患者的日常，常被黏稠的黏液笼罩——气道像被淤泥堵塞的河道，胰腺功能渐失如齿轮生锈，反复的肺部感染如同挥之不去的阴云。这种多器官受累的根源，藏在基因密码里的一个微小缺陷：CFTR蛋白编码基因突变，让本应调控氯离子跨膜转运的通道“守 ...
佩玛贝特 作为一种新型选择性过氧化物酶体增殖物激活受体α（PPARα）激动剂，于2017年在日本上市，2025年4月14日正式获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗高脂血症，特别是针对高甘油三酯血症和低高密度脂蛋白胆固醇血症患者，为国内高脂血症患者 ...
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