吉泊达星 是首创的三氮杂苊烯类抗菌药物,靶向作用于细菌DNA旋转酶和拓扑异构酶IV。其靶点与氟喹诺酮类抗菌药物(例如环丙沙星)相似,但在结构和药理学上有所不同。通过抑制两种不同的细菌酶,预计吉泊达星产生耐药性的可能性较低。 【适应症】Blu ...
奥鲁他尼布 目前获批的适应症为:治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者,同时也在临床研究中探索对骨髓异常增生综合征(MDS)等其他IDH1突变相关血液肿瘤的治疗效果。该药物尤其适合对传统化疗不耐受或化疗后复发、疗效不 ...
肺孢子菌(Pneumocystis carinii)是一种肺部机会性致病菌,患者感染状态和临床表现与其免疫功能关系密切。研究发现,肺孢子虫基因及其编码的蛋白与真菌特别接近,因此将感染人的肺孢子虫更名为耶氏肺孢子虫,又称为耶氏肺孢子菌,它可在免疫功能低下群体 ...
替那帕诺 片作为全球首创、中国独家的磷吸收抑制剂,以“机制新、达标高、负担低、安全优”的核心优势,填补了透析患者高磷血症未被满足的临床需求。2026年医保落地+全国商业供应,让创新药可及性大幅提升,成为三甲医院肾内科高磷血症规范化管理的核心 ...
伊曲莫德 是一款每日一次口服的一线先进疗法,不仅使用方便、疗效佳,而且具有良好的安全性特征。伊曲莫德已于去年10月和今年2月先后在美国和欧盟获得新药上市批准,并成为欧盟首个且唯一获批用于16岁及以上患者的新一代口服治疗溃疡性结肠炎药物。 ...
英菲格拉替尼 Infigratinib胶囊是一种FGFR1-3选择性ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂,能够抑制伴有FGFR基因扩增、融合和突变驱动的多种类型肿瘤的生长。 截至目前,全球已先后开展13项I期、3项II期和2项III期临床研究,以评估Infigratinib在多种实体肿瘤 ...
伐度司他 /Vadadustat是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI),旨在模拟高海拔条件下身体对缺氧的生理效应。在高海拔情况下,身体对氧气稀缺的反应是提高缺氧诱导因子(HIF)的生成。HIF会调控铁元素的动员和促红细胞生成素(EPO)的产生 ...
季肋发育不全是一种罕见的遗传性骨骼发育不良,其特征是骨骼生长受损,导致身材矮小不协调,并伴有骨骼畸形,可累及长骨、脊柱及其他骨骼部位,进而影响身体机能和整体生活质量。该病临床表现多样,可能包括耳鼻喉科并发症和神经系统并发症,通常在幼儿 ...
慢性荨麻疹是一种以反复发作的瘙痒性风团或血管性水肿为主要表现的皮肤病,持续时间超过6周1,往往需要几个月至数年不等的治疗过程。CSU是其中最常见的类型,我国患者人数超过1000万2,3,4,高发于中青年,其中女性患者是男性的2倍5。除了不可预测且难以 ...
替那帕诺 Tenapanor是一种小分子药物,可选择性抑制胃肠道中的钠/氢交换体3(NHE3),主要用于治疗成人便秘型肠易激综合征(IBS-C),以及降低对磷酸盐结合剂反应不足或不耐受的慢性肾脏病(CKD)透析成人患者的血清磷水平。替那帕诺通过阻断NHE3,减少肠道对 ...
宗艾替尼 的核心优势源于其精妙的分子设计,采用“变构抑制+不可逆共价结合”的双重机制,实现对HER2突变靶点的强效、精准抑制。从分子结构来看,宗艾替尼在疏水区引入(1,2,4)三唑(1,5-a)吡啶的4号位氮原子,可与HER2的Ser783形成特异性氢键,同时难以 ...
宗艾替尼 是一种不可逆酪氨酸激酶抑制剂(TKI),可选择性抑制HER2(ERBB2),同时保留野生型EGFR,从而有助于降低相关毒性反应。宗艾替尼已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,成为首个口服给药、用于HER2(ERBB2)突变晚期非小细胞肺癌成人患者的 ...
托沃非尼 (BIIB-024,DAY-101,MLN-2480,TAK-580,ZN90E4027M,Ojemda,托沃非尼/托沃拉非尼)是一种口服的II型泛RAF激酶抑制剂,由Day One Biopharmaceuticals公司开发。2024年,该药在美国获得加速批准,用于治疗6个月及以上携带BRAF融合或重排或BR ...
托沃拉非尼 由美国Day One Biopharmaceuticals公司研发,2024年4月22日FDA加速批准Ojemda用于治疗6个月及以上年龄携带BRAF融合或重排,或者BRAF V600突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤(pLGG)患者。随着FDA的加速批准,Ojemda成为首款也是唯一一款用 ...
囊性纤维化(CF)是一种罕见的、缩短生命的遗传病,影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病,影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因( ...
苯巴那酯 (西诺氨脂、Ontozry、cenobamate)是一种新型抗癫痫药物,兼具电压门控钠通道抑制作用和γ-氨基丁酸A型(GABA<sub>A</sub>)受体正向变构调节功能。 苯巴那酯 用法用量 用量 成人苯巴那酯推荐起始剂量为每日12.5mg,逐步递增 ...
苯巴那酯 (Cenobamate)属于第三代抗癫痫药物,于2019年11月经美国FDA批准上市,用于部分性发作癫痫的治疗。苯巴那酯(Cenobamate)作用机制主要是两个靶点,一个是钠离子通道阻断剂,可以通过抑制电压门控钠离子电流,以及通过异构作用正向调节GABA(γ- ...
转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)是一种进行性且致命的疾病,其特征是四聚体形式的转甲状腺素蛋白(TTR)结构不稳定,发生错误折叠,从而在心脏中形成淀粉样纤维团块。若不进行治疗,ATTR-CM将导致功能状态下降、生活质量受损以及心力衰竭恶化,最 ...
软骨发育不全是一种骨骼发育异常的遗传病,主要特点是四肢短小、躯干相对正常、头围偏大。它不影响智力和寿命,但可能伴随一些并发症,比如脊柱问题、睡眠呼吸暂停等。四肢短小(尤其是上臂和大腿)、大头、前额突出,多数是基因新发突变,少数为家族遗 ...
慢性自发性荨麻疹是一种常见的皮肤疾病,患者反复出现风团和瘙痒,病程常持续数月甚至数年。对于抗组胺药治疗效果不佳的患者,治疗选择较为有限。2025年9月,美国食品药品监督管理局批准瑞米布替尼上市,用于治疗成人慢性自发性荨麻疹。这是一种新型口服 ...

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