全身型重症肌无力（gMG）是一种神经免疫罕见病，抗AChR抗体阳性患者常面临症状反复、激素依赖、呼吸肌受累等难题。患者李先生（化名）确诊抗AChR抗体阳性的gMG两年多，先后接受了糖皮质激素、溴吡斯的明、静注人免疫球蛋白等多种方案，然而激素减量始终 ...
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一类严重的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要侵犯视神经和脊髓。超过80%的患者体内存在水通道蛋白4（AQP4）自身抗体，其核心发病机制与补体系统异常激活密切相关：抗体与星形胶质细胞结合后，触发补体级联反应，最终形成 ...
卡介苗BCG膀胱内用灌注干粉 是高危NMIBC患者经尿道最大化切除病灶后的标准治疗手段。然而，自2013年以来，全球持续面临BCG供应短缺的问题。该研究旨在评估，在未接受过BCG治疗的高危NMIBC患者中，与膀胱内单独灌注BCG相比，灌注BCG+MM的疗效与安全性。 ...
格拉吉布 （Daurismo、glasdegib）是一种口服小分子靶向药物，通过特异性抑制异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变酶的活性，阻断2-羟基戊二酸（2-HG）的异常生成，从而逆转突变导致的表观遗传失调和细胞分化阻滞。该药物与低剂量阿糖胞苷联合使用，适用于年龄 ...
原发性胆汁性胆管炎（primary biliary cholangitis，PBC）是一种慢性肝病。许多患者最早出现的症状并非黄疸或腹水，而是难以忍受的皮肤瘙痒。这种瘙痒常在夜间加重，遇热时更为明显，严重影响睡眠与情绪，甚至导致患者出现焦虑、抑郁，不愿出门。遗憾的 ...
拉泽替尼 也是一个三代EGFR靶向药，本质和奥希替尼类似，而埃万妥单抗则是个双特异性抗体，靶点是EGFR和cMET，两个肺癌细胞上经常高表达的蛋白，而且cMET信号通路本身就是导致EGFR耐药的重要原因之一。公布数据显示，奥希替尼单药组中位生存是36.7个月 ...
拉泽替尼 是一种具有中枢神经系统（CNS）穿透性的第三代表皮生长因子受体（EGFR）-酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。因其对野生型EGFR的毒性发生率相对较低，被选用于与埃万妥单抗（amivantamab）联合用药。在3期MARIPOSA研究中，对于既往未经治疗的EGFR突变晚 ...
沃拉西地尼 是一种口服、强效、选择性双重抑制剂，靶向突变的异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）。IDH突变在低级别胶质瘤中极为常见，约80%的2级弥漫性胶质瘤携带IDH1或IDH2突变。沃拉西地尼由施维雅（Servier）公司开发，2024年8月获得 ...
洛莫司汀 属于亚硝脲类烷化剂，是一种口服的细胞周期非特异性药物。它的作用机制可以概括为“两道工序，一把剪刀”。 第一道工序：氯乙胺部分——切割DNA链洛莫司汀进入人体后，从分子中的氨甲酰胺键处发生断裂，产生氯乙胺部分，进而形成乙烯碳正 ...
头孢地尔 是一种新型铁载体头孢菌素，可抑制所有四种Ambler类β-内酰胺酶，包括ESBL、KPC、MBL（NDM、VIM和IMP）和OXA。它对耐碳青霉烯类铜绿假单胞菌、耐碳青霉烯类鲍曼不动杆菌和嗜麦芽窄食单胞菌具有活性。头孢地尔对革兰阳性或厌氧病原体没有活性。 ...
头孢地尔 是一种新型头孢菌素类抗菌药物。头孢地尔的结构与头孢他啶、头孢吡肟和儿茶酚类铁载体结构相关。其3碳端的头孢吡肟结构（吡咯烷鎓环）能防止β内酰胺酶的识别，提高药物抗菌活性和稳定性，7碳端的头孢他啶结构能增强药物穿透细菌外膜进入周质 ...
结核病作为历史悠久的传染病，近年来因耐药性问题再度成为全球公共卫生的重大挑战。随着部分传统药物对耐药菌株效果减弱，患者的治疗过程往往变得漫长而艰难，且伴随着较多副作用和较低的治愈率。新型抗结核药物普托马尼（Dovprela/Pretomanid）的出现， ...
原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis，简称PBC），名字听起来非常拗口。简单来说，这是一种慢性、自身免疫性的肝脏疾病。我们的肝脏内部，有着错综复杂的“下水道系统”，也就是胆管，它们负责将肝脏分泌的胆汁输送到肠道，帮助消化脂肪并 ...
注意缺陷/多动症（ADHD）治疗分为行为治疗和药物治疗，联合使用两种方法通信效果更好。行为治疗聚焦于管理ADHD症状，帮助儿童学习如何控制他们的行为。药物治疗帮助儿童改善注意力的持续时间，更好地执行任务，控制冲动行为。对于患有ADHD的儿童，正确诊 ...
胍法辛 缓释片（Intuniv）是一种口服缓释制剂，其活性成分为盐酸胍法辛。本品的上市为注意缺陷/多动性障碍（ADHD）的治疗提供了一种非中枢兴奋剂类、选择性α2A受体激动剂的新选择，适用于对传统中枢兴奋剂不耐受或疗效不佳的6岁及以上患者。 胍法 ...
婴儿痉挛症也叫West综合征，属于婴幼儿专属的难治性癫痫综合征，同时被纳入罕见病范畴，活产婴儿发病率仅1.7/10000~4.46/10000，男宝患病概率相对更高，发病高峰期集中在4-7个月，在婴儿癫痫发作中占比达13%~45.5%。这种病症的危害性不容小觑，典型表现 ...
德达博妥单抗 是一款靶向TROP2的创新抗体药物偶联物（ADC）。可以简单理解为：相比传统化疗，新一代ADC德达博妥单抗通过精准递送实现更高效、更安全的抗肿瘤治疗，在延缓疾病进展的同时，有助于提升患者生存获益与生活质量。本品用于治疗既往接受过内分 ...
瑞卢戈利 是一种口服促性腺激素释放激素(GnRH)受体拮抗剂，分子式为CHClNO，分子量为494.98。它通过竞争性结合垂体GnRH受体，快速抑制黄体生成素(LH)和卵泡刺激素(FSH)分泌，从而降低性激素水平。与传统的GnRH激动剂相比，瑞卢戈利具有快速起效、可逆抑 ...
吉妥珠单抗 最常见的副作用是出血、感染、发热、恶心、呕吐、便秘、头痛、AST升高、ALT升高、皮疹、粘膜炎、发热性中性粒细胞减少症、食欲下降。在第1、4和7天暴露于MYLOTARG 3 mg/m 2作为单一疗法的成年患者中，所有级别的治疗引起的不良事件(gt;15%) ...
吉妥珠单抗 是一种靶向CD33的单克隆抗体和细胞毒素卡其霉素偶联而成的药物。吉妥珠单抗通过静脉注射进入人体后，会与CD33抗原相结合。之后，CD33会将吉妥珠单抗中的卡其霉素吸收入细胞中溶酶体，然后在白血病细胞内释放卡其霉素，造成单链和双链DNA的断 ...
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