在涉及NTRK基因融合的实体瘤和ROS1融合阳性非小细胞肺癌的治疗中，尽管已有靶向药物，但获得性耐药，特别是守门员突变的发生，限制了长期疗效。 瑞波替尼 作为一种新一代、具有高亲和力和紧凑大环结构的口服酪氨酸激酶抑制剂，旨在有效克服对第一代药物 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的精准治疗历程中，针对表皮生长因子受体（EGFR）突变的第一代、第二代靶向药物曾显著改善了患者的生存，但耐药问题，尤其是T790M耐药突变的出现，成为临床治疗的主要瓶颈。奥希替尼作为第三代、不可逆的口服EGFR-酪氨酸激酶抑制 ...
曲美替尼 （Trametinib）作为MEK1/2选择性抑制剂，在BRAF V600突变驱动型肿瘤的治疗中扮演着关键角色，其核心价值在于通过与BRAF抑制剂的联合策略，实现对MAPK信号通路的“上下游协同阻断”。MAPK通路（RAF-MEK-ERK）是调控细胞增殖、分化的核心信号轴 ...
美替拉酮 作为一种高效的11β-羟化酶抑制剂，通过阻断皮质醇合成的最后一步，可快速降低血清皮质醇水平，同时其引起的独特激素谱变化也使其成为诊断垂体依赖性库欣综合征的重要工具药，在内分泌急症和功能诊断中均扮演着关键角色。在库欣综合征的复杂诊 ...
在骨肉瘤的治疗中，手术切除是核心手段，但术后辅助化疗后仍有部分患者面临复发风险。 米伐木肽 作为一种独特的免疫调节剂，通过激活巨噬细胞等固有免疫细胞，用于非转移性、可完全手术切除的骨肉瘤患儿、青少年和年轻成人患者的术后辅助治疗，旨在与化 ...
泊马度胺（POMALYST/POMALIDOMIDE）作为新一代免疫调节剂，在复发或难治性多发性骨髓瘤及特定淋巴瘤的治疗中占据重要地位，其研发与应用体现了血液肿瘤治疗从传统化疗向免疫微环境调控的进阶。这款药物是沙利度胺的类似物，通过结构优化降低了前代药物的 ...
在血液系统恶性肿瘤的发生与进展中，细胞凋亡程序的失调往往起到关键作用。正常状态下，当细胞出现不可修复的损伤或异常增殖信号时，内在的凋亡通路会启动，清除潜在危险细胞，维持机体稳态。但在慢性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病和部分淋巴瘤中，某 ...
在症状性梗阻性肥厚型心肌病的治疗领域，当药物治疗效果不佳时，患者往往面临侵入性手术或消融等选择， 马瓦卡坦 作为全球首个获批的口服、选择性心肌肌球蛋白变构抑制剂，通过直接作用于心脏收缩的核心分子马达，从病理生理源头降低心肌过度收缩和左心 ...
在急性髓系白血病（AML）的病理图谱中，约三成患者携带FLT三基因突变，这一异常激活的激酶如同细胞内的“错误导航”，持续驱动造血干细胞无序增殖、抑制正常分化，并与不良预后紧密关联。传统化疗虽能杀伤快速分裂的白血病细胞，却难以精准阻断这类突变 ...
许多神经内分泌肿瘤和分泌激素的垂体腺瘤过度表达这些受体，尤其是受体5，帕瑞肽通过与这些肿瘤细胞表面的受体广泛结合，激活下游信号，产生强烈的抑制作用，包括抑制激素的合成与分泌、抑制细胞增殖并促进凋亡。 帕瑞肽 是一种环状六肽生长抑素类似物 ...
在慢性粒细胞白血病及部分急性淋巴细胞白血病的诊疗中，特定基因突变往往影响疾病进展与治疗选择。普纳替尼作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，针对某些耐药突变表现出独特作用，因而受到临床关注。该药物主要针对BCR ABL融合蛋白及其突变型，同时对其他激 ...
在人体精密的凝血网络中，血小板是守护生命的第一道屏障——它们像微小的“修补匠”，在血管破损时迅速聚集形成血栓，阻止血液流失。但当血小板数量因免疫紊乱、放化疗损伤或骨髓造血障碍等原因降至安全线以下，这道屏障便会变得脆弱不堪：轻轻一碰可能 ...
在肿瘤溶解综合征的病理过程中，大量肿瘤细胞在化疗后短时间内被破坏，细胞内核酸等成分迅速释放并代谢，导致血中尿酸、磷酸盐和钾离子浓度急剧升高。尿酸溶解度低，高尿酸血症可导致尿酸结晶在肾小管沉积，引起急性尿酸性肾病和肾功能衰竭。 拉布立酶 ...
部分晚期实体瘤在经历手术、化疗及靶向治疗后仍可能进展，其持续生长往往同时依赖肿瘤内部增殖信号与肿瘤外部血供维持。结直肠癌与胃肠道间质瘤在晚期阶段常出现血管内皮生长因子受体（VEGFR）信号活跃及RAF家族激酶通路异常，前者促使新生血管形成，为 ...
在带状疱疹的病原体水痘-带状疱疹病毒感染宿主细胞后，需要利用其自身的解旋酶-引物酶复合物来解开病毒DNA双链，并启动DNA链的合成，这是病毒基因组复制和扩增的关键步骤。 阿莫奈韦 是一种口服的疱疹病毒解旋酶-引物酶复合物抑制剂，其作用机制具有新颖 ...
在部分晚期实体瘤的发展过程中，肿瘤细胞既依赖异常激活的细胞内信号通路维持增殖，也依赖新生血管获取氧气与养分。肝细胞癌与肾细胞癌常同时存在这两种依赖：RAF激酶通路突变或过表达可驱动癌细胞自主生长，而血管内皮生长因子受体（VEGFR）等信号则促 ...
在子宫内膜异位症患者中，异位的子宫内膜组织在卵巢激素周期性刺激下生长、脱落出血，引发疼痛，艾拉戈克钠是一种口服、非肽类促性腺激素释放激素受体拮抗剂，其作用机理是通过竞争性结合垂体促性腺激素细胞上的促性腺激素释放激素受体，从而阻断内源性 ...
舒尼替尼 （Sunitinib）没有华丽的分子结构，却承载着一个宏大的科学梦想：通过切断肿瘤的血液供应，“饿死”癌症。这一理念源于1970年代福克曼提出的“血管生成假说”，而舒尼替尼，正是首个将该理论大规模转化为临床现实的药物。 它的武器库极为 ...
在晚期肾细胞癌的靶向治疗爆发期，药物竞争一度陷入“谁抑制的靶点更多”的误区。舒尼替尼、索拉非尼等第一代多靶点TKI凭借广谱活性迅速成为标准，但伴随而来的是手足综合征、严重疲劳、甲状腺功能紊乱等脱靶毒性——疗效与耐受性难以兼得。 而 阿西 ...
甲磺酸贝舒地尔片 是一种口服的选择性Rho关联卷曲螺旋蛋白激酶2抑制剂，其作用机制聚焦于调节免疫细胞活性和纤维化进程相关的关键信号通路。在慢性移植物抗宿主病的复杂病理过程中，活化的T细胞、B细胞以及成纤维细胞的异常功能导致靶器官的炎症和纤维 ...
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