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诺西那生钠用于治疗5q SMA的疗效性和安全性怎么样？

　　SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000，是婴儿期最常见的致死性遗传性的罕见病。SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由 ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-07-05 10:49:12

鲁比卡丁/卢比卡丁(ZEPZELCA)二线治疗小细胞肺癌的安全性如何？

　　鲁比卡丁（lurbinectedin）是一种烷基化药物，可结合DNA小沟中的鸟嘌呤残基，形成加合物，并导致DNA螺旋向大沟弯曲。加合物的形成会触发一系列事件，这些事件可能会影响DNA结合蛋白（包括某些转录因子）和DNA修复途径的后续活性，从而导致细胞周期紊乱 ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-07-05 10:46:17

格拉吉布(GLASDEGIB)联合低剂量阿糖胞苷治疗AML的安全性如何？

　　近年AML治疗出现较大进展，诞生了许多新的靶向药物，然而这些药物目前尚未在国内上市，目前国内AML治疗仍以化疗为主。自上世纪70年代以来，AML化疗的疗效不断提高。疗效的提高源于化疗方案的不断改进，其中包括支持治疗的改进、新抗生素品种的出现、血制 ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-07-05 10:42:47

帕拉西替尼/普拉西替尼(Gavreto)能靶向治疗非小细胞肺癌吗？

　　肺癌仍然是导致死亡的主要癌症类型，每年的新增病例最多。据美国癌症协会（的预测），2021年将会有235，760例新增病例，其中84%为非小细胞肺癌（NSCLC）。　　非小细胞肺癌患者的临床疗效较差。超过半数的NSCLC患者在诊断时就已经出现了转移性疾病，并 ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-07-05 10:38:58

喜保宁(vigabatrin)片剂适用于CPS的一线治疗吗？

　　CPS也称颞叶发作、精神运动性发作，表现部分性发作伴不同程度意识障碍。痫性放电起源于颞叶或额叶内侧，起源、扩散途径及速度不同，临床表现可差异较大，可先出现单纯部分性发作（时间可长可短），再出现意识障碍。特殊感觉或单纯自主神经性症状常为先兆 ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-07-05 10:34:35

阿那格雷/安归宁(XAGRID)长期用药的安全性高吗？

　　阿那格雷选择性作用于巨核细胞系，主要通过影响巨核细胞的成熟（表现为降低巨核细胞的大小和倍性）来降低血小板数目；同时可抑制环磷腺苷磷酸二酯酶的活性，从而抑制血小板的聚集，减少血栓情况的发生。　　血栓形成及出血是骨髓增值性疾病患者发病和 ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-07-05 10:30:48

米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)可明显提高白血病患者的EFS？

对于携带FLT3内部串联重复序列（ITD）的急性髓系白血病患者，多靶向激酶抑制剂米哚妥林与历史对照对比可明显提高无进展存活期（EFS）。携带FLT3内部串联重复序列（ITD）的急性髓系白血病（AML）患者预后差、易复发。Richard F. Schlenk等人开展一II期的假 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-07-05 10:25:59

万赛维(Valcyte)在感染CMV视网膜炎患者中的注意事项有哪些？

　　万赛维是瑞士罗氏公司生产的一种抗病毒药物，于治疗获得性免疫缺陷综合征(AIDS)合并巨细胞病毒(CMV)视网膜炎的病人，以及预防高危实体器官移植患者的CMV感染。　　在感染CMV视网膜炎的艾滋病（AIDS）病人中进行的万赛维的临床研究表明，万赛维和静脉 ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-07-05 10:25:16

FDA批准他拉唑帕尼(Talzenna)治疗HER2阴性的局部晚期或转移性乳

　　美国食品和药物管理局(FDA)批准了辉瑞公司的靶向抗癌药他拉唑帕尼 (TALZENNA)，他拉唑帕尼是一种PARP抑制剂，用以治疗携带有害或怀疑有害的生殖系BRCA突变，HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者。FDA还批准了BRACAnalysis CDx检测(Myriad genetics ge ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-07-05 10:21:27

他拉唑帕尼(Talzenna/Talazoparib)是晚期或转移性乳腺癌的特效药

　　他拉唑帕尼是一种聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制剂。临床前研究表明，他拉唑帕尼高度有效，具有双重作用机制，可以通过阻断PARP酶活性以及将PARP捕获在DNA损伤位点上来诱导肿瘤细胞死亡。目前，他拉唑帕尼正被评估用于gBRCAm乳腺癌及早期TNBC以及DNA损 ...

阅读量：2355

作者：康必行-小喆时间：2021-07-05 10:18:28

米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)可用于治疗急性髓系白血病？

耗时13年以后，根据米哚妥林在RATIFY试验中的结果，FDA于2017年4月批准米哚妥林可与化疗药物联用治疗FLT3阳性的AML初治患者。这是该适应症15年来的首款新药，也是第一款与化疗药联用的靶向疗法。　　米哚妥林是一种口服多靶酪氨酸激酶抑制剂，可抑制多种 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-07-05 10:16:27

阿培利司/阿博利布(Alpelisib)一线治疗乳腺癌的安全性如何？

　　2019年5月24日，阿培利司获得美国FDA批准，用于治疗携带PIK3CA突变、激素受体阳性(HR+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)的晚期乳腺癌患者。　　阿培利司的获批基于SOLAR-1临床试验结果，它与氟维司群联合的中位无进展生存期，从氟维司群单药治疗的5. ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-07-05 10:14:43

伊布替尼/依鲁替尼(IBRUTINIB)是什么药？可以治疗什么病症？

伊布替尼是一种每日口服一次的首创布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，由艾伯维旗下公司Pharmacyclics与强生旗下杨森生物技术公司联合开发和商业化。该药主要通过阻断癌细胞增殖和转移所需的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）发挥抗癌作用。BTK是B细胞受体信号复合物中 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-07-05 10:11:18

BCL-2抑制剂维奈克拉/维奈托克(VENETOCLAX)治疗白血病的效果如何

维奈克拉被批准的适应症为：联合阿扎胞苷，或地西他滨，或低剂量阿糖胞苷用于治疗年龄75岁及以上或因合并症不适于接受强诱导化疗的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。维奈克拉是由艾伯维和基因泰克共同研发的一款选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-07-05 10:09:46

普纳替尼/帕纳替尼(ponatinib)已获批准治疗急性淋巴细胞白血病？

　　白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结 ...

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作者：康必行-小喆时间：2021-07-05 10:09:35

维奈托克(VENETOCLAX)联合Imbruvica一线治疗白血病的效果如何？

艾伯维（AbbVie）近日在第62届美国血液学会（ASH）年会上公布了II期CAPTIVATE（PCYC-1142）研究的新数据。该研究在164例年龄18-70岁、先前没有接受过治疗（naive,初治）的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小细胞淋巴瘤（SLL）患者中开展，正在评估Imbruvica（ibr ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-07-05 09:55:37