艾伏尼布是一种口服的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，于2018年获得批准用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，后又扩展至新诊断急性髓系白血病适应症。该药物通过抑制突变IDH1酶的活性，诱导白血病细胞分化，实现疾病缓解。
IDH1基因突变会导致肿瘤代谢物2-羟基戊二酸异常积累，抑制组蛋白和DNA去甲基化，阻断造血细胞分化。艾伏尼布能够选择性抑制突变IDH1酶，降低2-羟基戊二酸水平，解除对分化相关基因的抑制，诱导白血病细胞向正常细胞分化。在关键临床试验中，艾伏尼布治疗IDH1突变复发难治急性髓系白血病的完全缓解率为21.6%，完全缓解伴部分血液学恢复率为19.6%，中位缓解持续时间为8.2个月。
该药物的推荐剂量为每日两次口服500毫克，可与食物同服或空腹服用。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、食欲下降、胆红素升高、分化综合征和心电图QT间期延长等。分化综合征是艾伏尼布治疗的特有不良反应，需及时识别和处理，使用糖皮质激素治疗通常有效。
与传统化疗相比，艾伏尼布在IDH1突变复发难治急性髓系白血病患者中显示出良好的耐受性和持久的缓解。对于不适合强化疗的老年患者，艾伏尼布提供了有效的口服治疗选择。艾伏尼布的上市填补了IDH1突变急性髓系白血病靶向治疗的空白，使这一分子亚型的患者能够获得更加精准和有效的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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