恩西地平是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，于2017年获得批准用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该药物通过抑制突变IDH2酶的活性，逆转肿瘤细胞的异常分化阻滞，诱导白血病细胞分化。
IDH2基因突变会导致2-羟基戊二酸异常积累，抑制DNA和组蛋白去甲基化，阻断造血细胞的分化，促进白血病发生。恩西地平能够选择性抑制突变IDH2酶，降低2-羟基戊二酸水平，解除对分化相关基因的抑制，诱导白血病细胞向正常细胞分化。在关键临床试验中，恩西地平治疗IDH2突变复发难治急性髓系白血病的完全缓解率为19%，完全缓解伴部分血液学恢复率为26%，中位缓解持续时间为8.2个月。
该药物的推荐剂量为每日一次口服100毫克，可与食物同服或空腹服用，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、食欲下降、胆红素升高和分化综合征等。分化综合征是恩西地平治疗的特有不良反应，表现为发热、呼吸困难、体重增加和低血压等，需及时使用糖皮质激素治疗。
与传统化疗相比，恩西地平在IDH2突变复发难治急性髓系白血病患者中显示出良好的耐受性和持久的缓解。对于不适合强化疗的老年患者，恩西地平提供了有效的口服治疗选择。恩西地平的上市标志着急性髓系白血病治疗进入精准时代，使IDH2突变这一分子亚型的患者能够获得针对性的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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