玛伐凯泰 /马瓦卡坦（MAVACAMTEN），这款被誉为“first-in-class”的心肌肌球蛋白别构抑制剂，正是这样一颗耀眼的星辰，它在肥厚型心肌病（HCM）的治疗领域，为患者带来了前所未有的希望与光明。 肥厚型心肌病，一种以心肌异常肥大或增厚为主要特征 ...
瑞波替尼 （AUGTYRO/REPOTRECTINIB）作为一种新型的靶向治疗药物，以其独特的机制和显著的治疗效果，为众多癌症患者带来了新的生机。 瑞波替尼，这款由美国TP Therapeutics公司研发的第二代ALK/ROS1/TRK抑制剂，是新一代广谱抗癌药的杰出代表。它之 ...
阿伐普替尼 （AYVAKIT），这款针对特定类型血液肿瘤——系统性肥大细胞增多症（Systemic Mastocytosis,ISM）的靶向治疗药物，正是这样一颗令人瞩目的新星。它不仅在治疗ISM方面展现出了令人鼓舞的疗效，更以其卓越的安全性赢得了医学界和患者的高度认可 ...
埃万妥单抗 是由强生公司开发的一种针对表皮生长因子受体（EGFR）和间质表皮转化因子受体（MET）的双特异性抗体。它能够同时结合EGFR和MET的细胞外结构域，通过抑制这两个受体的活性，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。这一独特的机制使得埃万妥单抗在治 ...
卡马替尼 （Capmatinib）是由因塞特（Incyte）公司原研、诺华（Novartis AG）公司开发的口服MET抑制剂。该药物于2020年5月6日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗携带MET 14外显子跳跃突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者，商 ...
阿那莫林 （Anamorelin），这一创新药物，便是其中一颗引人注目的新星，它在改善恶病质患者生活质量、提升体重与食欲方面展现出了非凡的疗效，为无数饱受病痛折磨的患者带来了新生的希望。 恶病质，一个听起来便令人心生畏惧的词汇，它不仅仅是体重 ...
阿那白滞素 （Kineret/Anakinra），作为一种通过基因重组技术产生的人源性白细胞介素-1受体拮抗剂（IL-1Ra），正是这样一颗耀眼的明星，它在斯蒂尔病（也称变应性亚败血症）的治疗中展现出了显著的控制炎症反应的能力。 斯蒂尔病，作为一种相对少见 ...
阿培利司 （Alpelisib），这一创新药物的出现，为转移性乳腺癌患者带来了前所未有的治疗希望，其显著疗效让无数患者及其家庭看到了生命的曙光。 乳腺癌，作为全球发生率第一的癌症，也是导致女性癌症患者死亡的重要原因之一。在乳腺癌的众多亚型中 ...
莫博塞替尼 （Mobocertinib）是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专为EGFR ex20ins突变设计。其独特的异丙酯结构使得该药物能够高度亲和、强效抑制并精准选择EGFR ex20ins突变，从而在分子水平上实现对肿瘤细胞的精准打击。这一特性使得莫博塞替尼在 ...
康奈非尼 /恩考芬尼（ENCORAFENIB），作为一种新型的靶向治疗药物，通过抑制BRAF蛋白的活性，有效阻断了肿瘤细胞的生长和扩散，为携带BRAF突变的癌症患者开辟了一条新的治疗道路。 BRAF基因，作为一种原癌基因，在正常情况下参与细胞的正常生长和分 ...
西多福韦 （Cidofovir/Sidovis）便是治疗巨细胞病毒（CMV）视网膜炎领域的一颗耀眼新星，它不仅为无数患者带来了希望之光，更标志着人类在抗病毒治疗上的又一重大突破。 CMV视网膜炎，这一由巨细胞病毒引起的严重眼部疾病，长期困扰着免疫功能低下 ...
非小细胞肺癌（NSCLC）作为最常见的肺癌类型之一，其治疗过程中常伴随恶病质（Cachexia）这一严重并发症。恶病质以体重减轻、食欲不振、肌肉消耗及疲劳为主要特征，极大地影响了患者的生活质量和治疗效果。近年来，阿那莫林（Anamorelin）作为一种新型的 ...
FLT3是一种存在于成熟造血干细胞表面的重要蛋白质，对细胞的生长、发育和分化起着关键作用。然而，FLT3基因突变会导致其活性异常增高，进而引发AML，特别是在儿童和年轻人中更为常见。FLT3突变主要包括内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶结构域（TKD）点突 ...
波齐替尼 是一种创新的口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够不可逆地阻断HER家族（包括HER1、HER2和HER4）的络氨酸激酶受体信号传递。该药最初是按HER2抑制剂开发，但科学家发现其对EGFR和HER2外显子20插入突变的肺癌患者具有显著疗效，因此转向治疗此类非 ...
胶质母细胞瘤（Glioblastoma Multiforme,GBM）作为最常见且最致命的成人原发性脑肿瘤，其治疗一直是医学界的一大挑战。尽管手术切除、放疗和化疗等标准治疗方案在初诊时能够取得一定疗效，但大多数患者在诊断后的平均7个月内会出现复发，且复发后的治疗 ...
肺部感染是一种常见的医疗问题，其病原体种类繁多，包括细菌、病毒和真菌等。其中，由真菌引起的肺部感染，如隐球菌病、念珠菌病和曲霉病等，在免疫系统受损的患者中尤为常见，如接受化疗、器官移植或患有艾滋病的患者。这些真菌感染往往难以治疗，且病 ...
阿那格雷 是一种环磷腺苷磷酸二酯酶III抑制剂，通过抑制该酶的活性，能够有效抑制血小板的生成和聚集。此外，低剂量的阿那格雷还能通过影响巨核细胞细胞周期后期（有丝分裂后）的分化成熟，减少血小板的生成。这种作用机制对DNA、RNA的合成及巨核细胞的 ...
赛可瑞 作为ALK抑制剂，在治疗ALK阳性非小细胞肺癌中展现了显著的治疗效果。临床试验数据显示，克唑替尼一线治疗ALK、ROS1阳性晚期非小细胞肺癌的客观缓解率（ORR）在70%-80%之间，意味着接受治疗的70%-80%的患者的肿瘤会缩小至少30%。此外，中位无进展 ...
喜保宁 （Sabril），通用名为氨己烯酸片（Vigabatrin），是一种不可逆性的GABA转氨酶抑制剂。它通过抑制GABA转氨酶的活性，使得脑和脑脊液中γ-氨基丁酸（GABA）的水平升高。GABA是一种重要的抑制性神经递质，其浓度的增加有助于降低神经元的兴奋性，从 ...
卡博替尼是由美国Exelixis公司研发的一种小分子多靶点TKI，可靶向MET、VEGFR1/2/3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT等多个基因。这些基因在肿瘤的发生、发展和转移过程中发挥重要作用。卡博替尼通过抑制这些基因的酪氨酸激酶活性，阻断肿瘤细胞的增殖、迁移和 ...
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