他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST）作为一种创新的治疗药物，正以其独特的药理机制和显著的临床疗效，为脊髓小脑萎缩（Spinocerebellar Ataxia,SCA）患者的生活带来了翻天覆地的变化。 脊髓小脑萎缩是一类遗传性神经系统疾病，它悄无声息地侵蚀着患 ...
培美替尼 /培米替尼（PEMAZYRE/PEMIGATINIB）正是这样一款在胆管癌治疗中展现出显著疗效的靶向药物。胆管癌，作为一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，以其高恶性度和易转移性而著称，长期以来困扰着医学界和患者。然而，培美替尼/培米替尼的出现，为胆 ...
阿伐曲泊帕 （Avatrombopag），也被称为苏可欣，正是这样一颗璀璨的星辰，它通过促进骨髓内血小板的生成，显著提高了患者的血小板计数，为众多血小板减少症患者带来了新的希望。 血小板，作为血液中的重要成分，主要承担着促进血液凝固、预防出血的 ...
慢性阻塞性肺疾病（COPD）作为一种常见的、可预防和可治疗的呼吸系统疾病，对患者的生活质量造成了严重影响。近年来，随着医学科技的进步，新型药物不断涌现，为COPD患者带来了新的治疗希望。其中，磷酸二酯酶4（PDE-4）抑制剂 罗氟司特 （DAXAS/ROFLUMI ...
普吉华 /普拉替尼（GAVRETO/PRALSETINIB），这款由Blueprint Medicines开发，并由基石药业在中国独家推广的口服高选择性RET抑制剂，正是这样一束璀璨的光芒，为存在NTRK基因突变的患者带来了新的治疗选择和希望。 癌症，尤其是肺癌和甲状腺癌，一直 ...
艾代拉里斯 是一种口服有效的PI3Kδ抑制剂，通过抑制PI3Kδ的活性来阻断肿瘤细胞的信号传导路径，从而抑制肿瘤细胞的生长和存活。PI3Kδ在B细胞的发育、激活和生存中发挥着关键作用，其过度活跃往往与多种B细胞恶性肿瘤的发生发展密切相关。艾代拉里斯 ...
乳腺癌是危害女性健康最主要的恶性肿瘤之一，其中HER2阳性乳腺癌因其高侵袭性和快速进展的特点，成为乳腺癌中极具挑战的一类。HER2阳性乳腺癌约占所有乳腺癌患者的20-30%，其治疗需求迫切。近年来，随着靶向治疗的不断发展， 图卡替尼 （Tucatinib，商品 ...
索托拉西布 （AMG 510）作为一种革命性的抗癌药物，自2021年5月28日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准以来，已在KRAS G12C突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗中展现出显著疗效。这种小分子抑制剂能够靶向抑制KRAS基因的G12C突变，为晚期非小细胞 ...
鲁比卡丁 于2020年6月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗在铂类化疗期间或之后病情进展的转移性小细胞肺癌成年患者。这款药物之所以能在众多抗癌药物中脱颖而出，关键在于其独特的作用机制。鲁比卡丁是一种RNA聚合酶II抑制剂，通过与DNA ...
波齐替尼 （Poziotinib）是一种针对罕见EGFR和HER2外显子20插入突变的新型靶向药，由Apex Pharmaceuticals研发，中国绿叶制药拥有其在中国市场的权利。该药物是一种口服的酪氨酸激酶小分子抑制剂，能够不可逆地阻断所有HER家族酪氨酸激酶受体的信号传递 ...
沙芬酰胺 主要通过抑制MAO-B的活性来发挥作用。MAO-B是一种将多巴胺代谢为其代谢产物的酶，而多巴胺在大脑中扮演着传递信号的重要角色，对流畅的自主运动至关重要。帕金森病的主要病理机制之一就是多巴胺神经元的丧失，导致多巴胺水平下降。沙芬酰胺通 ...
甲基苄肼 （NATULAN），又称丙卡巴肼，是一种具有细胞毒作用的抗肿瘤药物。它主要通过在体内释放出甲基正离子与DNA结合，使其解聚，从而抑制肿瘤细胞DNA的合成和复制，进而抑制肿瘤细胞的生长和增殖。此外，甲基苄肼还具有周期非特异性特点，能够影响细 ...
卡非佐米 是一种靶向蛋白酶体抑制剂，通过抑制细胞核内的蛋白酶体，诱导多发性骨髓瘤细胞死亡。它能够特异性地抑制20S蛋白酶体的活性，从而阻断癌细胞生长和增殖所必需的蛋白质降解过程。卡非佐米在临床应用中显示出对复发性和耐药性多发性骨髓瘤的显著 ...
索托拉西布 （AMG510）的靶向药物以其卓越的疗效，为肿瘤患者，特别是那些携带KRAS G12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，带来了前所未有的希望。这款药物的诞生，不仅标志着KRAS突变癌症治疗领域的重大突破，还极大地提高了患者的生活质量。 索托 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib），作为一种以TRK（神经营养型酪氨酸受体激酶）抑制剂为靶点的新型抗肿瘤药物，以其独特的机制和显著的临床效果，吸引了全球医疗界的广泛关注。 拉罗替尼，也被称为Vitrakvi、维泰凯、Laronib、LOXO-101等，是一种口服的 ...
恩西地平 （IDHIFA）作为一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，在治疗晚期复发AML患者中展现出了优异的疗效。恩西地平（IDHIFA）由Agios和Celgene联合开发，并于2017年8月1日获得美国食品药品管理局（FDA）的批准上市。该药物的主要作用机制是通过抑制ID ...
艾伏尼布 （商品名：拓舒沃，TIBSOVO）作为一款针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的口服靶向药物，其在治疗难治性骨髓增生异常综合征（MDS）方面的卓越表现尤为引人注目。 骨髓增生异常综合征（MDS）是一种起源于造血干细胞的肿瘤性疾病，主要特征 ...
厄达替尼 （BALVERSA/ERDAFITINIB）治疗转移性尿路上皮癌患者的有效性如何？在医学领域，尿路上皮癌，尤其是转移性尿路上皮癌（mUC），长期以来一直是临床治疗的难点与挑战。然而，随着科学技术的不断进步，一系列创新药物的问世为患者带来了新的希望。 ...
米托坦 （Mitotane），又名密妥坦（Lysodren），正是这样一颗在晚期肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）治疗领域中熠熠生辉的明星。作为首款获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准的创新药品，米托坦为那些面临手术 ...
艾伏尼布 能够特异性地抑制IDH1突变酶的活性，这种突变在多种肿瘤中均有发生，包括急性髓系白血病（AML）和胆管癌等。通过抑制IDH1突变酶的活性，艾伏尼布能够降低肿瘤细胞中2-HG（2-羟基戊二酸）的水平，从而恢复正常的表观遗传状态，促进髓母细胞向成 ...
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