他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST）作为一种新型的神经保护剂，在治疗脊髓小脑变性症方面展现出了良好的应用前景。然而，尽管其疗效显著，但在使用过程中，患者仍可能面临一些不良反应。 首先，他替瑞林可能引起一系列较为严重的不良反应，其中最值 ...
培米替尼 /培美替尼（Pemigatinib，商品名Pemazyre）的问世，为胆管癌患者带来了前所未有的治疗曙光。胆管癌，又称胆道癌，起源于胆管上皮细胞，是一种恶性程度极高的肿瘤。按发生部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。由于其发病隐匿，大多数患者 ...
苏可欣 /阿伐曲泊帕（DOPTELET）作为一种口服的第二代促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），逐渐展现出了其独特的治疗优势。在医学领域，慢性免疫性血小板减少症（ITP）作为一种复杂的自身免疫性疾病，长期以来困扰着众多患者及其家庭。ITP的发病机制尚 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib，又称Vitrakvi、维泰凯、Laronib、LOXO-101等）无疑是一颗璀璨的明星。这款药物以其独特的靶向机制和显著的疗效，为众多肿瘤患者带来了新的希望。本文将深入探讨拉罗替尼作为以TRK抑制剂为靶点的新型抗肿瘤药物的特点、作用机 ...
美替拉酮 （Metyrapone）又称为甲吡酮是一种由瑞士诺华制药公司生产的药物，广泛应用于内分泌疾病的治疗中，特别是在肾上腺皮质肿瘤的治疗方面展现出显著疗效。本文将详细探讨美替拉酮在治疗肾上腺皮质肿瘤方面的疗效及其机制。 美替拉酮的基本信 ...
普吉华 /普拉替尼（GAVRETO/PRALSETINIB），这一由Blueprint Medicines开发、基石药业在大中华区独家推广的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，正以其独特的光芒，为存在NTRK（Neurotrophic Tropomyosin Receptor Kinase）基 ...
司美替尼通过针对性地阻断MEK1和MEK2酶的活动，纠正了异常的细胞信号通路。在NF1患者中，这些酶常常过度活跃，导致肿瘤以不受控制的方式生长。 司美替尼 的介入，有效地抑制了肿瘤细胞的增殖，从而减缓了病情的发展。 显著的抗肿瘤效果 多项临 ...
麦罗塔（MYLOTARG） 吉妥珠单抗 （Gemtuzumab Ozogamicin，简称GO）是一种创新的抗体药物偶联物（ADC），在急性髓性白血病（AML）的治疗中发挥着重要作用。该药物通过其独特的机制，为AML患者带来了新的治疗希望。 药物机制 吉妥珠单抗由两部分 ...
恩曲替尼 （Entrectinib）于2019年在美国正式获批上市，并于2022年7月29日在国内获批上市，用于治疗携带NTRK融合基因阳性的实体瘤患者，不限癌种。仅两周后，即8月15日，恩曲替尼再次获批第二个适应症，用于治疗ROS1基因阳性的局部晚期或转移性非小细胞 ...
吉列替尼 /吉瑞替尼（GILTERITINIB），作为一种靶向FLT3的小分子抑制剂，近年来在急性髓系白血病（AML）的治疗中展现出了显著的临床疗效，尤其是在针对携带FLT3突变的复发性或难治性AML（R/R AML）患者中。FLT3（Fms-like tyrosine kinase 3）是一种在 ...
吡托布鲁替尼 是一种高选择性的下一代BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂，通过非共价、非c481依赖的方式阻断BTK的ATP结合位点，从而抑制BTK酶的活性。这一机制使得吡托布鲁替尼能够克服对共价BTK抑制剂的获得性耐药性，成为FDA批准的首个且唯一一款非共价 ...
索托拉西布 （AMG 510）作为一种KRAS G12C抑制剂，在晚期胰腺癌患者中的应用尤为引人注目，其显著延长患者生存期的效果，为这一领域带来了新的希望。 KRAS基因是胰腺癌中最常见的突变基因之一，其检出率高达90%左右，而其中的G12C突变则占据了相当 ...
恩西地平 （IDHIFA），这一创新疗法的诞生，尤为引人注目，它在治疗晚期复发急性髓系白血病（AML）患者的过程中，展现出了令人鼓舞的疗效，为这一曾经被视为治疗难题的疾病领域带来了前所未有的变革。 AML，作为血液系统的一种恶性肿瘤，其病情进展 ...
艾伏尼布 （Ivosidenib，商品名拓舒沃，英文简称TIBSOVO）作为一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的口服靶向抑制剂，在治疗IDH1突变胆管癌方面展现出了显著的疗效，为患者带来了新的治疗选择和希望。 胆管癌是一种罕见的侵袭性肿瘤，其发病 ...
厄达替尼 （Erdafitinib，商品名Balversa）作为一种革命性的靶向药物，其在尿路上皮癌（mUC）治疗中的有效性备受关注。本文将详细探讨厄达替尼在治疗尿路上皮癌患者中的有效性及其作用机制。 厄达替尼主要通过干扰成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的 ...
肺癌作为全球最常见的恶性肿瘤之一，其发病率和死亡率均居高不下。非小细胞肺癌（NSCLC）更是肺癌中最常见的病理类型，占所有肺癌的85%。BRAF V600突变作为肺癌的一个不良预后因子，患者通常具有更差的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。传统化疗和 ...
米托坦 （Mitotane）/密妥坦（LYSODREN）便是这样一款药物，它在抑制肿瘤生长、缓解皮质功能亢进症状方面，展现出了显著的优势，为无数患者带来了希望与光明。 米托坦，作为一款由美国百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）生产的特效药物，是 ...
低级别浆液性卵巢癌是一种罕见的卵巢癌亚型，约占所有上皮性卵巢癌病例的5%，其特点是对标准化疗相对耐药，且容易发生转移，治疗效果往往较差。低级别浆液性卵巢癌的肿瘤生物学特征表现为缓慢循环细胞以及频繁表达雌激素和孕激素受体，同时缺乏高级别浆 ...
鲁索替尼乳膏 （Ruxolitinib Cream）是一种局部使用的Janus激酶（JAK）抑制剂，主要作用于JAK1和JAK2，通过调节肿瘤坏死因子信号途径的活性，减少病变部位的炎症反应，从而改善特应性皮炎患者的症状。这一机制使得鲁索替尼乳膏在减轻皮肤炎症、瘙痒及促 ...
血友病A是一种罕见而复杂的遗传性出血性疾病，主要由编码凝血因子VIII（FVIII）的基因缺陷引起。这种病症在全球范围内影响着包括成年人、儿童、新生儿和老年人在内的各个年龄段人群，导致血液无法正常凝固，从而引发不受控制的自发性出血，特别是在关节 ...
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