ROAR研究是一项多队列、多中心、非随机、开放标签研究，经初筛携带BRAF V600E突变的105例成年患者作为试验人群，包括高级别胶质瘤(n=45)、胆管癌(n=43)、低级别胶质瘤(n=13)、小肠腺癌(n=3)、胃肠道间质瘤(n=1)和间变性甲状腺癌。根据当地对BRAF V600E突 ...
针对致癌驱动突变和免疫检查点抑制剂(immune checkpoint inhibitors，ICIs)彻底改变了转移性肺癌患者的治疗。然而，尽管许多患者的初始反应率很高，生存率也有所提高，但转移性癌症仍然无法治愈。细胞毒性化疗仍然是癌症缺乏可操作的致癌驱动因素或对靶 ...
维纳妥拉 联合方案在真实世界的治疗效果，来自以色列的研究学者开展了一项回顾性真实世界研究，相关研究结果发表在近期Am J Hematol杂志上，现介绍如下。研究人员纳入确诊为AML、并接受维奈克拉联合HMA或LDAC治疗的患者，收集患者的病史资料和随访数据 ...
伊匹木单抗 PD-1单抗联合CTLA-4单抗双免联合已为NCCN指南对于晚期皮肤黑色素瘤的一线治疗推荐，然而回顾性研究提示PD-1抗体在中国黑色素瘤患者的PFS获益不及高加索人群，且NCCN指南不包含肢端和黏膜黑色素瘤，因此中国CSCO指南对于晚期恶性黑色素瘤的免 ...
卢可替尼乳膏的效果反映了人们对白癜风的新认识，它可以通过抑制过度活跃的免疫反应发挥作用；卢可替尼配制成乳膏不会影响全身，通常只在使用乳膏的部位产生一些痤疮，因此副作用相对较小；目前尚不清楚白癜风是否会在使用卢可替尼一段时间后停药而复发 ...
血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,而 罗米司亭 （商品名：Nplate，通用名：romiplostim）是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO，特别针对提高患者体内血 ...
库欣综合征的年发病率为百万分之0.7~2.4，属于罕见病范畴， 磷酸盐奥司他丁片 在美国及欧盟都获得孤儿药地位。意大利制药公司Recordati近日宣布，FDA批准库欣综合征（Cushing syndrome，CS）一线用药磷酸盐奥司他丁片上市，商品名：Isturisa，患者无论是 ...
据美国安德森肿瘤中心MD-ANDERSON CANCER CENTER 2020年5月29日报道：根据国际II期试验，在以FGFR3基因突变为特征的转移性膀胱癌患者中，使用FGFR抑制剂厄达替尼（erdafitinib）进行治疗可产生40％的总体缓解率（ORR），并且耐受性良好。该试验结果最近 ...
诺华（Novartis）近日在2021年第63届美国血液学会年会（ASH2021）上公布了新型靶向抗癌药 阿西米尼 （阿西米尼，ABL001）3期ASCEMBL试验新的48周数据。阿西米尼是ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶的抑制剂。该药物具有与ABL肉豆蔻酰口袋结合并抑制BCR-ABL1融合蛋 ...
沙芬酰胺 是一种新型单胺氧化酶B（MAO-B）选择性抑制剂，通过阻断神经元上电压依赖式钠离子通道，进而调控谷氨酸释放。该药推荐与左旋多巴或者其他帕金森药物合用，用于特发性帕金森病中晚期治疗。来自FDA药物评价和研究中心的Eric Bastings称，“帕金 ...
福巴替尼 是一款共价结合的更稳固的、不可逆的抑制剂。作为一种高选择性、不可逆的口服FGFR抑制剂，福巴替尼对FGFR1-4均有抑制作用，它可以与FGFR激酶结构域P环中的保守半胱氨酸共价且不可逆结合，这也意味着与其他FGFR相比， 福巴替尼 会出现更少的耐 ...
早期黑色素瘤多数可以治愈，但肿瘤一旦出现进展或转移，生存率就会降低。近年来，以PD-1抑制剂为代表的免疫疗法的获批，为黑色素瘤的治疗带来了极大改观，但仅有部分患者能够受益于该疗法。 奥普杜拉格 是首款获批的LAG-3抗体药物，也是一个全新的免疫治 ...
一项布加替尼治疗阿来替尼耐药的日本II期研究。同为二代药物， 布加替尼 竟可解决阿来替尼耐药，有效率30%。所以该种药物能够成为第三代的靶向治疗药物也是有可能的，目前临床方面各种的治疗结果都是非常理想的。 近年来，肺癌靶向治疗新药如预后春 ...
普纳替尼 在第1周期的前14天及其余周期中连续每天给予45mg.CD20表达≥20%的患者在前4个周期给予利妥昔单抗治疗，同时接受12剂的预防性鞘内化疗，甲氨蝶呤和阿糖胞苷交替使用。完全缓解(CR)患者接受普纳替尼每日一次联合长春新碱/强的松每月一次维持治疗 ...
2022年4月13日，中国国家药监局（NMPA）官网公示， 拉罗替尼 胶囊正式在国内获批上市，用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者。 此项研究公布的是 拉罗替尼 治疗NTRK基因融合肿瘤患者中的长期疗效和安全性，此项数据整合了NCT02576431、NC ...
急性髓系白血病（AML）是一种以骨髓中骨髓造血祖细胞克隆增殖失控为特征的血液系统癌症。标准治疗方案以化疗为主，但因AML易发生耐药复发、预后差，65岁以上患者的5年生存率＜10%，故临床上对于老年AML患者的治疗更具挑战性，亟待新的治疗方法，以提高患 ...
乌帕替尼 单药治疗难治性白癜风患者：安全且有效；在既往的研究中，乌帕替尼作为高选择性的JAK1抑制剂，通过靶向作用于JAK1介导的信号传导通路，起到抑制炎症及控制黑素细胞进一步破坏的作用。由于真实世界应用乌帕替尼治疗难治型白癜风的相关文献报道 ...
Cotellic是一种细胞外信号调节激酶MEK1和MEK2的可逆抑制剂，MEK蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）途径的上游调节剂，抑制MEK1和MEK2可以抑制MAPK途径的下游信号传导。抑制下游信号传导可以减少ERK驱动的基因表达和细胞增殖，侵袭和存活其促进细胞增殖。 ...
培米替尼 是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。培米替尼还在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。培米替尼通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。FGFR基 ...
米托坦 抑制线粒体内胆固醇向孕烯醇酮的转化和11-脱氧皮质醇向皮质醇的转化。它还能够产生选择性的肾上腺皮质坏死，无论是在肾上腺肿瘤还是在转移灶。此外，它通过减少细胞的药物外流来逆转基因表达的化疗抗性。米托坦的肾上腺溶解作用取决于代谢激活， ...
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