米托坦 是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准的适应证为ACC的唯一药物，其通过抑制线粒体呼吸、引起线粒体相关膜功能障碍及内质网应激等途径减少ACC细胞增殖，同时通过调控多种类固醇激素合成酶的功能和表达水平进而降低ACC细胞分泌功能，是多 ...
临床研究表明， 佩米替尼 中位总生存期(OS)为21.1个月，与以往二三线治疗患者历史平均生存期的6-7个月相比，佩米替尼二线治疗方案将患者生存期足足延长了3倍以上，在该临床试验中，佩米替尼可以使存在FGFR2融合/重排的82%胆管癌患者肿瘤得到控制，并且有 ...
二十碳五烯酸 （EPA）乙酯是一种高度纯化活性成分二十碳五烯酸乙酯的单分子处方药物，每粒含≥96%的二十碳五烯酸乙酯。2018年11月，二十碳五烯酸乙酯的心血管结局研究——REDUCE-IT研究结果在美国心脏协会(AHA)科学年会上首次公布。近几年，REDUCE-IT研 ...
恶病质（cachexia）亦称恶液质，多由癌症和其他严重慢性病引起。可看作是由于全身许多脏器发生障碍所致的一种中毒状态，是一种复杂的代谢紊乱综合征，其特征是体重下降（尤其是肌肉质量下降）和与癌症相关的厌食。癌症恶病质会对患者的生活质量和预后造 ...
卡马替尼 作为一种口服的高选择性小分子MET抑制剂，于2020年5月6日被美国FDA批准上市。最重要的是，卡马替尼（Tabrecta、capmatinib、INC280）是FDA批准的针对局部晚期或转移性MET 14跳跃突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的首款靶向药。卡马替尼作为肺 ...
ALTA-1L肺癌III期试验比较了在ALK阳性非小细胞肺癌患者中布吉他滨和克唑替尼的差异，与一线和二线方案的化疗相比，ALK抑制剂(如克唑替尼、阿立替尼、契瑞替尼)改善了健康相关的生活质量结果。然而，之前唯一评估ALK抑制剂（阿立替尼vs克唑替尼）整体生活 ...
图卡替尼 （Tukysa）是近期被FDA批准上市的高选择性HER2小分子靶向药物，用于联合曲妥珠单抗和卡培他滨治疗局部晚期无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌的患者，其显著优势在于能有效对付脑转移。作为全球女性高发的恶性肿瘤之一，乳腺癌是每个女性的噩梦。 ...
埃万妥单抗 Rybrevant，通用名为amivantamab-vmjw，于2021年获得美国FDA加速批准，用于治疗具有EGFR外显子20插入突变（在FDA批准的测试中检测到）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。进一步的批准将基于未来试验的临床效益。3期MARIPOSA-2研究评估了R ...
在非小细胞肺癌患者中，ALK基因突变的概率在3%~7%。在初次就诊时，20-40%的ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者就已发生脑转移，发生率随时间延长而升高。ALK抑制剂的出现，ALK阳性非小细胞肺癌患者的疾病进展获得了很好的控制。此前市场上已有第一代、第二代AL ...
阿卡替尼 、克唑替尼等ALK抑制剂被称为“黄金靶向药”，在临床试验中，接受阿来替尼治疗的ALK阳性的肺癌患者患者，5年生存率都超过了60%，甚至比高血压、糖尿病这些常见慢性病的5年生存率都要高。 接受阿来替尼治疗，53.5%患者病情得到缓解，91.3% ...
脊髄小脑变性病是以共济失调、运动失调为主的神经性病变的总称。症状包括共济失调（运动失调）、帕金森病症状以及自主神经症状等多种类型[1]。他替瑞林（Taltirelin）是日本田边三菱公司研发的治疗小脑萎缩的药物，2000年7月在日本上市，用于改善脊髓小 ...
普拉替尼 Pralsetinib是美国Blueprint Medicines公司研发的一种口服（每日一次）、强效、高选择性的靶向RET变异的在研药物。ARROW研究是一项针对pralsetinib治疗晚期RET突变患者的全球性研究，结果证实了其优异的抗肿瘤能力和良好的安全性。具体研究结 ...
中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准 拓舒沃 用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者。目前，基石药业正在与国家药品监督管理局药品审评中心就拓舒沃用于一线治疗初治IDH1突变AML患者和用于胆管癌患者开展注册路径讨论。基石药业计划将在中国 ...
普乐沙福 是一种趋化因子受体CXCR4抑制剂,阻断CXCR4与同源配体(基质细胞衍生因子-1a，SDF-1a)的结合。研究认为，SDF-1a和CXCR4在人HSCs定向移动并归巢到骨髓的过程中发挥作用。在普乐沙福注射剂关键的临床研究中，59%的NHL患者接受Mozobil和G-CSF联合用 ...
依鲁替尼 是第一个口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。 依鲁替尼 与在BTK活性位点中的半胱氨酸残基形成共价键，导致BTK酶活性的抑制。Imbruvica能够阻断介导恶性B细胞不可控地增殖和扩散的信号通路，帮助杀死并降低癌细胞数量，延缓癌症的恶化。 ...
伊沙佐米 于2015年11月20日被FDA批准用于治疗先前接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者，其活性成分为枸橼酸伊沙佐米（Ixazomib citrate），是伊沙佐米（Ixazomib）的枸橼酸酯前药。伊沙佐米是基于Bortezomib筛选出来的蛋白酶体抑制剂，是硼酸衍生物， ...
共纳入17例患者。8例为初治急变期CML患者，9例已经接受TKI治疗。研究入组时，8例有额外的细胞生物学异常，其中3例发生BCR-ABL激酶域突变（E255K x2及T315I x1）。9例和8例患者分别启动1或2周期FLAG-IDA+普纳替尼。其中，16例患者能够进行初始评估分析。 ...
根据3期EV-301试验的结果，FDA决定将加速批准转为常规批准，该试验的主要终点是患者接受 恩诺单抗 治疗的总生存期（对比化疗）。接受含铂化疗和免疫疗法之后使用恩诺单抗疗法，与化疗相比，该疗法已显示出总体生存获益。 恩诺单抗是日本首个也是目前 ...
一项治疗初治CLL/SLL的Ⅲ期、开放标签、多中心、国际性随机研究（RESONATE-2研究），研究共纳入269例初治老年(≥65岁)CLL/SLL患者，按1:1的比例随机分配，试验组接受 依鲁替尼 420 mg每日一次治疗，直至疾病进展或患者无法耐受；对照组接受最多12个周期 ...
普纳替尼 （Ponatinib）适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML,Chronic Myelogenous Leukemia)成年患者。尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者(philadelphiachromo ...
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