厄达替尼 （Erdafitinib，商品名Balversa）作为其中的佼佼者，以其独特的作用机制和对特定肿瘤类型的显著疗效，引起了广泛的关注。特别是在尿路上皮癌（主要包括膀胱癌）的治疗中，厄达替尼展现了令人瞩目的潜力。 厄达替尼是一种革命性的靶向药物 ...
米托坦 （密妥坦），商品名为LYSODREN，就是这样一种药物，它在治疗肾腺瘤，特别是肾上腺皮质癌（ACC）的领域中，展现出了卓越的治疗效果和广泛的应用前景。 米托坦，作为一种类固醇激素合成抑制剂和具有细胞毒性的抗肿瘤药，其主要作用机制是通过 ...
血友病A是一种罕见而复杂的遗传性出血性疾病，影响全球约32万名患者，其中50-60%病情严重。患者由于缺乏凝血因子VIII（FVIII），导致血液无法正常凝固，进而出现不受控的自发性出血，尤其在关节和肌肉中，引起疼痛、肿胀、畸形等严重健康问题。长期以来 ...
套细胞淋巴瘤（MCL）是一种罕见的B细胞非霍奇金淋巴瘤，具有侵袭性和不可治愈的特点，其五年总生存率较低。在治疗上，传统的化疗方案虽然在一定程度上能够控制病情，但复发和难治性患者仍面临巨大挑战。吡托布替尼（Pirtobrutinib），商品名为Jaypirca， ...
库欣综合征（Cushings Syndrome，简称CS）是一种复杂的内分泌疾病，其特点为体内糖皮质激素（主要是皮质醇）的过度分泌。这种过度分泌不仅直接影响糖、脂肪、蛋白质及水电解质等多种物质代谢的平衡，还会对全身多个系统脏器功能造成损害，导致机体免疫力 ...
乳腺癌作为全球最常见的癌症之一，其高发病率和死亡率严重威胁着患者的生命健康。在乳腺癌中，HER2阳性患者占据一定比例，这部分患者通常病情更为复杂，预后较差。 德曲妥珠单抗 是一种针对HER2的人源化单克隆抗体，通过四肽可裂解连接子与拓扑异构酶1抑 ...
维莫德吉 （VISMODEGIB/ERIVEDGE），作为一种具有选择性Hedgehog信号通路的新型口服类药物，自问世以来便受到了医学界的广泛关注。该药物由罗氏（Roche）的基因技术公司（Genentech）生产，并在全球范围内被批准用于治疗多种类型的基底细胞癌（BCC）， ...
朗妥昔单抗 （Zynlonta，通用名Loncastuximab tesirine-lpyl）是一种创新的抗体偶联药物（ADC），由瑞士生物技术公司ADC Therapeutics研发。该药物在细胞淋巴瘤的治疗中展现出了显著的临床效果，尤其对于复发或难治性（r/r）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL ...
埃万妥单抗 （Amivantamab，商品名乐倍返）作为一款创新性的EGFR-MET双特异性抗体，近年来逐渐展现出其独特的疗效与安全性优势。 埃万妥单抗通过同时靶向EGFR和MET（间质表皮转化因子）这两个关键的受体酪氨酸激酶，抑制它们的激活及其下游信号通路 ...
妥瑞达/ 卡马替尼 （CAPMATINIB）是一种口服、高选择性的c-Met激酶抑制剂，能够精准地作用于MET通路，抑制由MET扩增或突变引发的肿瘤细胞增殖和迁移，从而有效诱导细胞凋亡，展现出强大的抗肿瘤活性。该药物于2020年5月获得美国FDA的加速批准，成为全球 ...
艾思瑞 ，其通用名为吡非尼酮（Pirfenidone），便是这样一颗为轻中度特发性肺间质纤维化（IPF）患者带来希望的明星药物。 特发性肺间质纤维化，这一慢性、进行性且危及生命的疾病，如同一位冷酷的侵略者，悄无声息地侵蚀着患者的肺部，导致肺功能不 ...
吉瑞替尼 （Gilteritinib），这一新型高选择性FLT3酪氨酸激酶抑制剂，正以其卓越的治疗效果和安全性，为FLT3突变急性髓系白血病（AML）的患者带来了前所未有的希望。 急性髓系白血病（AML）作为成年人最常见的白血病类型之一，以其高发病率和高死亡 ...
波齐替尼 （Poziotinib，又称波奇替尼）是一种口服、不可逆的共价酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够特异性地针对EGFR/HER2外显子20的插入突变。这种突变在EGFR和HER2基因中均较为罕见，但两者在分子结构和生物学特征上具有相似性，使得波齐替尼能够同时作 ...
帕金森病（Parkinsons Disease,PD）作为仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病，其患病率随着全球老龄化的加剧而不断上升。这一疾病主要由多巴胺神经元的损失引起，导致患者出现肌肉僵硬、震颤和运动迟缓等症状，严重影响生活质量。 奥匹卡朋是 ...
冷凝集素病（CAD）是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，该病以补体通路激活引起的溶血为特征，临床表现为慢性贫血、严重疲劳和急性溶血性危机，部分患者还会出现手足发绀甚至血栓等症状。近年来，舒替利单抗（商品名ENJAYMO，化学名Sutimlimab）作为一种 ...
肺癌是全球范围内最常见的恶性肿瘤之一，其中非小细胞肺癌（NSCLC）占据了相当大的比例。随着分子生物学研究的深入，ROS1基因融合作为NSCLC中的一种罕见但重要的分子变异，逐渐受到医学界的广泛关注。ROS1基因融合驱动癌症细胞的异常生长和增殖，因此针 ...
阿达格拉西布 （Adagrasib），商品名为KRAZATI，是由美国生物制药公司Mirati Therapeutics（现已被百时美施贵宝公司收购）研发的一款口服小分子抑制剂，主要针对KRASG12C突变。KRASG12C突变是非小细胞肺癌（NSCLC）中常见的一种致癌驱动因素，约14%的肺 ...
癌症恶病质，也称为恶液质，是晚期癌症患者常见的一种严重并发症，主要表现为体重显著下降、肌肉萎缩、食欲不振和全身乏力等症状。这一病症不仅影响患者的生活质量，还增加了治疗的难度和并发症的风险，甚至直接导致患者死亡。因此，寻找有效的治疗方法 ...
阿培利司 （PIQRAY，商品名：Alpelisib，别名：阿哌利西）作为一种口服小分子磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，在转移性卵巢癌的治疗中展现出了独特的疗效。这款药物特别针对PIK3CA基因突变的患者，通过阻断PI3K-AKT-mTOR信号通路，抑制肿瘤细胞的增殖 ...
促甲状腺激素α （THYROGEN，也称为thyrotropin alfa或重组人促甲状腺激素RhTSH）在治疗甲状腺分化癌中展现出了显著的疗效，为众多患者带来了福音。 甲状腺分化癌，作为一种常见的内分泌系统恶性肿瘤，其治疗一直是医学界关注的焦点。传统的治疗方 ...
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