帕瑞肽 是一种环状多肽类似物，属于生长抑素类似物，但因其对生长抑素受体亚型具有与天然生长抑素及第一代类似物不同的结合谱和高亲和力，被批准用于治疗其他生长抑素类似物治疗反应不佳的肢端肥大症患者，以及不可切除、局部晚期或转移性的分化良好的 ...
西多福韦 是一种核苷类似物抗病毒药物，通过抑制病毒DNA聚合酶的活性，被用于治疗免疫功能低下患者，如造血干细胞移植或实体器官移植受者中发生的严重、危及生命的腺病毒感染，尽管其在该适应症中的应用通常基于临床需要和有限的数据，而非正式批准。腺 ...
司替戊醇 是一种具有多种潜在作用机制的抗癫痫药物，主要用于治疗Dravet综合征相关的癫痫发作，作为氯巴占的辅助治疗用于6个月及以上年龄的患者，其通过增强大脑中主要的抑制性神经递质γ-氨基丁酸系统的功能，来减少神经元过度兴奋，控制难治性癫痫发 ...
非唑奈坦 是一种口服的非激素类神经激肽-3受体拮抗剂，被批准用于治疗绝经相关的中重度血管舒缩症状，即潮热和夜间盗汗，其通过作用于大脑中调节体温的特定神经回路，为控制这些症状提供了一种全新的、非激素治疗选择。绝经期血管舒缩症状的发生与雌激 ...
维贝格龙 是一种高选择性的β3-肾上腺素能受体激动剂，被批准用于治疗伴有急迫性尿失禁、尿急和尿频症状的膀胱过动症成人患者，其通过放松膀胱逼尿肌、增加膀胱储尿容量，从而有效控制症状，且不影响膀胱的排空功能。膀胱过动症的病理生理涉及逼尿肌的 ...
莫洛替尼 是一种口服的激酶抑制剂，可抑制JAK1、JAK2以及激活素受体1信号通路，被批准用于治疗中危或高危的原发性或继发性骨髓纤维化伴贫血的成人患者，其独特的多靶点作用机制旨在同时改善骨髓纤维化的核心症状、脾脏肿大并纠正贫血。骨髓纤维化是一种 ...
达普司他 是一种口服的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，被批准用于治疗接受透析的慢性肾脏病成人患者所并发的贫血，其通过模拟机体在缺氧环境下的生理适应反应，以内源性地促进红细胞生成，为肾性贫血的管理提供了创新的口服治疗选择。慢性肾脏病患者 ...
利特昔替尼 是一种口服的高选择性激酶抑制剂，主要针对JAK3和TEC激酶家族，被批准用于治疗患有重度斑秃的成人与12岁及以上青少年患者，其通过精准调节导致毛囊免疫攻击的关键信号通路，为这一严重自身免疫性脱发疾病提供了系统性的治疗选择。斑秃被认为 ...
塔拉妥单抗 是一种双特异性T细胞衔接器，同时靶向肿瘤细胞表面的δ样配体3和T细胞表面的CD3分子，被批准用于治疗接受过含铂化疗和免疫检查点抑制剂治疗后疾病进展的广泛期小细胞肺癌成人患者。其作用机制宛如一座“生物学桥梁”，一端通过结合肿瘤细胞 ...
非达霉素 是一种口服的、窄谱的大环内酯类抗生素，专门用于治疗艰难梭菌感染，包括初次发作和复发性感染，其通过高度特异地抑制艰难梭菌的核糖核酸聚合酶，从而发挥强效的杀菌作用，而对肠道正常菌群的影响相对较小。艰难梭菌感染常发生于长期使用广谱 ...
福巴替尼 被批准用于治疗既往接受过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或其他重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌成年患者。其通过共价结合并持久抑制成纤维细胞生长因子受体2的激酶活性，阻断异常激活的下游促肿瘤生长信号通路，从而抑制肿瘤生 ...
伐美妥司他 是一种首创的、双重靶向zeste基因增强子同源物1和2的口服抑制剂，被批准用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病淋巴瘤，这是针对这一侵袭性强、预后极差的罕见血液肿瘤的首个表观遗传学靶向治疗药物。其通过同时抑制这两个关键的组蛋白甲基转 ...
瑞司美替罗 是一种口服的、肝脏靶向的甲状腺激素受体β选择性激动剂，被批准用于治疗伴有中重度肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎成人患者，这是首款直接针对该疾病潜在病理生理机制的药物，标志着非酒精性脂肪性肝炎药物治疗领域的重大进展。其作用机制在 ...
沃拉西地尼 是一种针对异柠檬酸脱氢酶1和2突变的口服、脑渗透性双重抑制剂，专门用于治疗携带相应突变、且为手术难以切除的复发或进展性低级别胶质瘤的成年患者，这是首款直接靶向该类型脑瘤关键驱动突变的系统性治疗药物。其通过精准抑制肿瘤细胞内的 ...
拉泽替尼 是一种高选择性的第三代口服表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗既往经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现疾病进展，且经检测证实存在表皮生长因子受体敏感突变和特定继发性突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者 ...
埃拉菲布拉诺 是一种口服的双过氧化物酶体增殖物激活受体激动剂，对PPARα和PPARδ亚型具有激动活性，被批准用于治疗对标准治疗药物熊去氧胆酸反应不佳或不能耐受的成人原发性胆汁性胆管炎患者，特别是那些伴随有胆汁淤积性瘙痒症状的患者。其通过同时 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，与低剂量阿糖胞苷化疗联合，用于治疗新诊断的、因合并症不适合接受强化诱导化疗的急性髓系白血病成年患者，其通过抑制在白血病干细胞自我更新和存活中起关键作用的刺猬通路，旨在与化疗协同，更有效地清除白 ...
卡介苗BCG膀胱内用灌注干粉 是一种利用减毒牛型结核杆菌的免疫疗法，数十年来一直是高风险中危及高危非肌层浸润性膀胱癌经尿道切除术后预防复发的标准治疗手段，其通过在膀胱局部引发强烈的、非特异性的免疫炎症反应，来清除残余的癌细胞并降低肿瘤进展 ...
瑞替珠单抗 是一种针对白细胞介素-5的人源化单克隆抗体，专门用于作为成人重度嗜酸性粒细胞性哮喘的附加维持治疗，其通过精准靶向并中和这一在哮喘炎症通路中起核心作用的细胞因子，旨在减少哮喘急性加重、改善症状控制。对于尽管使用高剂量吸入性糖皮 ...
喜保宁 是一种不可逆的γ-氨基丁酸转氨酶抑制剂，主要用于治疗两种药物难治性、局灶起源的癫痫综合征：婴儿痉挛症，以及成人及10岁以上儿童的复杂性局灶性癫痫发作，当其他多种抗癫痫药物疗效不足时作为添加治疗。它的作用机制非常明确，即通过选择性、 ...
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