铂耐药卵巢癌是妇科肿瘤治疗中的难题，患者预后差，治疗选择有限。ELAHERE是一种靶向叶酸受体α的抗体偶联药物，由人源化单克隆抗体、可裂解连接子和微管蛋白抑制剂DM4组成。其作用机制在于抗体部分特异性结合叶酸受体α，通过受体介导的内化作用进入肿 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病是一种罕见的遗传性、进行性加重的疾病，由转甲状腺素蛋白错误折叠并在组织中沉积引起。氯苯唑酸葡胺是一种选择性转甲状腺素蛋白稳定剂，其作用机制在于与转甲状腺素蛋白的甲状腺素结合位点结合，稳定四聚体结构， ...
血友病A是一种由凝血因子VIII缺乏引起的遗传性出血性疾病，患者面临自发性出血和创伤性出血的持续风险。艾米珠单抗是一种人源化双特异性单克隆抗体，其作用机制独特，能够同时结合活化的IX因子和X因子，模拟活化因子VIII的辅因子功能，从而恢复内源性凝 ...
罗特西普 （商品名Reblozyl）是一种重组融合蛋白，由人IgG1的Fc片段与活化素受体IIB的胞外结构域连接而成，于2019年11月获得美国FDA批准上市，用于治疗需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，以及极低危、低危或中危骨髓增生异常综合征伴环状铁粒 ...
洛莫司汀 （商品名Ceenu）是一种亚硝脲类烷化剂，于1976年获得美国FDA批准上市，用于治疗原发性脑肿瘤（如胶质母细胞瘤、间变性星形细胞瘤）和转移性脑肿瘤，以及霍奇金淋巴瘤和其他淋巴瘤的挽救治疗。该药物通过烷化DNA，导致DNA链交联和断裂，抑制肿 ...
纳地美定 （商品名Symproic）是一种选择性外周μ阿片受体拮抗剂，于2017年3月获得美国FDA批准上市，用于治疗成人慢性非癌性疼痛患者长期使用阿片类药物引起的便秘（OIC）。该药物通过选择性拮抗外周μ阿片受体，逆转阿片类药物对胃肠道的抑制作用，恢复 ...
丽美治（通用名盐酸纳呋拉啡，商品名Remitch）是一种选择性κ阿片受体激动剂，于2009年1月在日本获批上市，用于改善血液透析患者难治性瘙痒症。该药物通过激活κ阿片受体，抑制瘙痒信号的传导，为这一严重影响生活质量的并发症提供了新的治疗选择。 ...
阿那格雷 通过特异性抑制巨核细胞成熟过程实现血小板生成调控。其分子机制聚焦于磷酸二酯酶活性的可逆性抑制，导致巨核细胞内环磷酸腺苷（cAMP）水平升高，阻断血小板前体细胞的终末分化与释放，从而选择性减少血小板生成。这种作用模式避免了对红系或 ...
他替瑞林 （商品名Ceredist）是一种促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，于2000年6月在日本获批上市，用于改善脊髓小脑变性症（SCD）患者的共济失调症状。该药物通过模拟内源性TRH的作用，激活中枢神经系统中的TRH受体，改善小脑功能，为这一难治性神经 ...
帕金森病的治疗长期面临药物波动引发的“关期”挑战——患者在左旋多巴疗效减退时，运动功能突然中断，导致日常活动如行走、进食等频繁受阻。传统策略聚焦于增加多巴胺能药物剂量，却常加剧运动障碍与副作用，陷入“增效即增害”的困境。他替瑞林的出现 ...
阿巴西普 （商品名Orencia）是一种选择性T细胞共刺激调节剂，于2005年12月获得美国FDA批准上市，用于治疗中度至重度活动性类风湿关节炎（RA）成人患者，对甲氨蝶呤等改善病情抗风湿药（DMARDs）反应不佳或不耐受的患者。该药物通过阻断T细胞活化所需的 ...
RET融合阳性非小细胞肺癌患者在多线治疗后常面临肿瘤快速进展的困境，传统化疗或广谱靶向药物疗效有限且副作用显著。普雷西替尼的获批为这类患者提供了首个精准靶向治疗方案，将治疗模式从被动控制升级至主动抑制。 普雷西替尼 的核心作用在于分子 ...
恩诺单抗（商品名Padcev）是一种抗体药物偶联物（ADC），于2019年12月获得美国FDA加速批准上市，用于治疗既往接受过含铂化疗和PD-1/PD-L1抑制剂的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。该药物由靶向Nectin-4的全人源单克隆抗体与微管破坏剂MMAE偶 ...
类风湿关节炎是一种慢性侵袭性的自身免疫性疾病，严重影响患者的生活质量。伊曲莫德作为一种新型药物，为类风湿关节炎患者带来了新的治疗希望。 伊曲莫德 的治疗原理较为独特。类风湿关节炎发病过程中，免疫系统出现紊乱，多种炎症细胞被激活，释放 ...
拉布立酶 （商品名Fasturtec）是一种重组尿酸氧化酶，于2002年获得美国FDA批准上市，用于预防和治疗儿童和成人血液系统恶性肿瘤患者化疗引起的肿瘤溶解综合征（TLS）相关的高尿酸血症。该药物通过将尿酸催化为水溶性更高的尿囊素，促进尿酸从肾脏排泄， ...
福他替尼 （商品名Tavlesse）是一种口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂，于2018年4月获得美国FDA批准上市，用于治疗既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。该药物通过抑制SYK激酶活性，阻断Fcγ受体介导的血小板破坏信号通路，减少血小 ...
艾可瑞妥单抗 （商品名Epkinly）是一种双特异性T细胞衔接器（BiTE）抗体，于2023年5月获得美国FDA加速批准上市，用于治疗既往接受过至少2线系统性治疗（包括抗CD20单克隆抗体和烷化剂）的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者，包括由惰性淋 ...
奥匹卡朋 （商品名Ongentys）是一种高选择性、可逆性儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂，于2016年获得美国FDA批准上市，作为左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗，用于正在经历关期发作的帕金森病成人患者。该药物通过抑制外周COMT酶活性，减少左旋多巴在外周 ...
迈凡妥 （通用名玛伐凯泰）是一种首创的心肌肌球蛋白变构抑制剂，于2022年4月获得美国FDA批准上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。该药物通过选择性抑制心肌肌球蛋白的ATP酶活性，降低心肌过度收缩和舒张 ...
炎症性肠病（IBD）患者长期受肠道炎症引发的腹痛、便血和疲劳困扰，传统治疗方案如生物制剂需注射给药且存在感染风险，限制了治疗的可持续性。伊曲莫德的获批，作为首个口服S1P受体调节剂，为IBD患者提供了从间歇性医疗干预到日常自主管理的转变，显著提 ...
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