在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的日常诊疗中，当分子检测报告提示“KRAS G12C突变”，临床医生面临一个具体问题：是否选择 索托拉西布 ？该药虽已获批用于既往接受过系统治疗的患者，但其疗效并非普遍显著，且缓解持续时间有限。理解其作用边界，比知晓其 ...
在HER2阳性转移性乳腺癌的系统治疗中，一个长期存在的矛盾是：要有效抑制肿瘤，往往需要持续阻断HER2信号；但多数小分子酪氨酸激酶抑制剂因同时抑制EGFR，导致剂量受限，难以维持足够暴露时间。 图卡替尼 的设计初衷并非追求最强效的HER2抑制，而是通过极致 ...
在抗肿瘤药物谱系中，多数化疗药或通过破坏DNA结构、或抑制复制酶来杀伤快速分裂细胞。 曲贝替定 （Trabectedin）却走出了一条迥异路径——它不直接造成双链断裂，也不嵌入碱基对，而是以海洋天然产物的精巧结构，选择性结合DNA小沟中的特定序列（富含GC ...
多发性骨髓瘤因其高度异质性、克隆演化复杂性和易复发特性，长期被视为难以根治的顽疾。尽管蛋白酶体抑制剂与免疫调节药物显著改善了患者预后，但对多重耐药病例而言，仍亟需作用机制迥异的新策略。 帕比司他 （Farydak/Panobinostat）作为一类靶向表观 ...
在肿瘤免疫治疗的演进图谱中，有一类药物并不直接杀伤癌细胞，而是悄然解除免疫系统所受的“刹车”，让人体自身的T细胞重新识别并清除恶性细胞。 阿维单抗 （Avelumab/Bavencio）正是这一策略中的代表性分子，其独特之处不仅在于靶向PD-L1通路，更在于它 ...
骨髓纤维化是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，特征包括骨髓结构破坏、脾脏显著肿大、全身炎症症状以及进行性贫血。其中，贫血不仅是疾病进展的标志，也是影响患者生存质量和治疗选择的关键因素。传统JAK1/2抑制剂虽能有效控制脾肿大和症状，却常因抑制红系造血 ...
近年来，抗体偶联药物（Antibody-Drug Conjugates,ADCs）作为一类融合了抗体特异性与细胞毒性药物强效性的新型治疗手段，在肿瘤治疗领域展现出显著潜力。其中，以TROP2（人滋养层细胞表面抗原2）为靶点的德达博妥单抗（Datroway/DS-1062）因其独特的分子 ...
在终末期肾病维持性血液透析人群中，顽固性皮肤瘙痒是一种高频且严重影响生活质量的并发症，其背后是μ阿片受体过度激活与κ阿片受体功能不足的失衡状态。尿毒症毒素蓄积增强中枢及外周μ受体信号，促使组胺、IL-31等瘙痒介质释放，而κ受体激动则被证实 ...
原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种以胆管上皮免疫介导损伤为核心的慢性胆汁淤积性肝病，其核心病理涉及胆汁酸代谢失衡、线粒体功能障碍与促炎/促纤维化信号的交织激活。传统一线治疗熊去氧胆酸（UDCA）仅对约60%患者实现生化应答，剩余40%的“UDCA无应答 ...
在恶性肿瘤中，胰腺导管腺癌（PDAC）因起病隐匿、进展迅速、对化疗耐受等特点，被称为“癌中之王”。据统计，超过90%的PDAC患者存在RAS基因突变，其中G12X（如G12D、G12V、G12R）最为常见。由于RAS蛋白长期处于“活跃”状态，持续驱动肿瘤生长，传统治疗 ...
在激素受体阳性HER2阴性晚期乳腺癌的治疗进程中，面对内分泌治疗耐药这一核心挑战，一种高选择性靶向磷脂酰肌醇3-激酶催化亚基α的口服抑制剂，与内分泌治疗联合，为携带磷脂酰肌醇3-激酶通路特定基因突变的患者开辟了全新的精准治疗路径。阿培利司是一 ...
在间变性淋巴瘤激酶阳性非小细胞肺癌的靶向治疗序贯中，面对前代药物难以避免的耐药问题，尤其是针对脑转移和复合突变，一种具有高血脑屏障穿透能力和广谱抗耐药突变活性的新一代间变性淋巴瘤激酶抑制剂，为患者提供了强效的后线治疗选择。劳拉替尼是一 ...
1型神经纤维瘤病这一遗传性肿瘤易感综合征的治疗中，特别是针对其标志性的、可导致严重并发症的丛状神经纤维瘤，一种选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶口服抑制剂的出现，首次为儿童患者提供了可缩小肿瘤体积、缓解症状的系统性治疗选择。司美替尼是一种高选 ...
在急性髓系白血病和晚期系统性肥大细胞增生症的治疗中，一种可口服的多靶点激酶抑制剂，通过同时抑制FMS样酪氨酸激酶3、蛋白激酶C等多种关键信号通路，为携带特定基因突变的患者提供了重要的靶向治疗选择，并成为急性髓系白血病诱导化疗的标准辅助用药。 ...
急性髓系白血病这一高度异质性的血液肿瘤治疗中，针对异柠檬酸脱氢酶1特定点突变的开创性口服抑制剂，为携带该突变的患者提供了一种通过诱导分化而非细胞毒作用实现缓解的革命性治疗途径。拓舒沃是一种强效、高选择性的口服突变型异柠檬酸脱氢酶1抑制剂 ...
在急性髓系白血病的精准医疗进程中，针对异柠檬酸脱氢酶2基因突变的首创性抑制剂，通过独特的诱导分化机制，为复发或难治性患者提供了区别于传统细胞毒化疗的全新治疗选择。 恩西地平 是一种口服的、强效、选择性突变型异柠檬酸脱氢酶2抑制剂。在正常细 ...
在罕见的希佩尔-林道综合征相关肿瘤的治疗中，一种首创性的口服缺氧诱导因子2α抑制剂，通过直接靶向疾病的根本分子缺陷，为控制肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤等多种相关肿瘤的生长提供了首个系统性治疗选择。 贝组替凡 是一种口服的、强效、高选 ...
在结直肠癌的精准治疗中，针对BRAF V600E突变这一不良预后标志，一种新型高选择性BRAF抑制剂与EGFR抑制剂的联合方案，通过阻断上下游信号传导，显著克服了单药BRAF抑制剂的固有耐药，带来了里程碑式的生存改善。 康奈非尼 是一种高选择性、强效的ATP竞争 ...
在复发难治性多发性骨髓瘤的治疗领域，尤其是与蛋白酶体抑制剂联合时，一种泛组蛋白去乙酰化酶抑制剂通过调节表观遗传和蛋白质稳态，为患者提供了克服耐药的新机制选择。帕比司他是一种强效的泛组蛋白去乙酰化酶抑制剂。组蛋白去乙酰化酶是调控染色质结 ...
在非小细胞肺癌的靶向治疗版图中，针对间质上皮转化因子外显子14跳跃突变这一特定基因改变，一种高选择性、强效的口服间质上皮转化因子抑制剂为这部分罕见但可靶向的患者群体带来了快速且深度的治疗应答。 卡帕替尼 是一种高选择性的、强效的口服间质上 ...
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