伊曲莫德 是一种每日一次口服的新型选择性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，获批用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者，通过将活化的淋巴细胞“锁”在淋巴结内，减少其向肠道黏膜迁移，从而从源头上减轻炎症反应，实现无激素缓解与黏膜愈合 ...
喷他脒 （喷他脒/异硫氰酸戊脒）是一种经典的抗感染注射剂，主要用于治疗黑热病（内脏利什曼病）、卡氏肺孢子菌肺炎（PJP）及早期非洲锥虫病，尤其作为对锑剂耐药或不能耐受者的二线救命药物，在特定流行病区及免疫缺陷人群的感染防控中扮演着不可替代 ...
奥鲁他尼布 是一种口服小分子靶向药物，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者，通过精准抑制突变酶活性来诱导癌细胞分化而非单纯杀伤。该药获批基于一项关键II期研究数据，入组患者均为IDH1 R1 ...
吉妥单抗 （Mylotarg）是一款靶向CD33抗原的抗体偶联药物，专为CD33阳性的急性髓系白血病（AML）患者设计，其作用机制如同“特洛伊木马”——抗体部分识别并进入白血病细胞后，释放强效的细胞毒性药物卡奇霉素，导致DNA双链断裂及细胞凋亡。这款药物在 ...
瑞卢戈利 （Relugoliz）作为每日一次的口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，通过直接阻断垂体GnRH受体，快速降低卵巢生成的雌激素和孕激素水平，使子宫肌瘤萎缩、子宫内膜异位症病灶活性减弱，从而有效控制子宫肌瘤引起的重度月经出血及子宫内膜 ...
达卓优 （DS-1062）是一款靶向TROP2的抗体偶联药物（ADC），它通过人源化单抗精准识别在HR阳性/HER2阴性乳腺癌及非小细胞肺癌中高表达的TROP2抗原，利用可裂解连接子将高活性的拓扑异构酶I抑制剂（DXd）递送至癌细胞内部，实现“精准爆破”，并凭借显著 ...
喜保宁 （氨己烯酸片）作为一款不可逆地抑制GABA转氨酶的抗癫痫药，通过特异性提升脑内抑制性神经递质GABA的浓度来遏制异常放电，自上市以来便确立了其在婴儿痉挛症治疗中的一线地位，尤其适用于传统激素治疗无效或禁忌的难治性病例。这款药物在成人难 ...
巴瑞替尼 是一种口服选择性JAK1/JAK2抑制剂，通过阻断JAK-STAT信号通路，广泛抑制多种炎症因子的释放，最初获批用于中重度活动性类风湿关节炎，后续适应症扩展至特应性皮炎、斑秃及重症COVID-19的治疗。在类风湿关节炎中，它能显著改善关节肿胀压痛、延 ...
索托拉西布 是全球首个获批的KRAS G12C抑制剂，打破了该靶点长达40年的“不可成药”僵局，适用于既往至少接受过一次系统性治疗且携带KRAS G12C突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。KRAS G12C突变约占肺腺癌的13%，以往缺乏有效靶向药。索托拉西布通过 ...
厄达替尼 是全球首个获批的泛FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂，专门针对携带FGFR3或FGFR2基因易感变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌（膀胱癌）患者，填补了该群体在免疫治疗及化疗失败后的靶向治疗空白。其通过抑制FGFR1-4的活性，阻断异常的信号 ...
达拉菲尼 （BRAF抑制剂）联合曲美替尼（MEK抑制剂）是全球首个获批的“BRAF+MEK”双靶方案，彻底改变了BRAF V600突变阳性黑色素瘤及非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗格局。达拉非尼直接抑制突变型BRAF蛋白的活性，而曲美替尼则阻断其下游的MEK信号通路，两 ...
西多福韦 是一种无需依赖病毒激酶活化即可直接抑制DNA合成的核苷类似物，主要用于治疗艾滋病（HIV）患者并发的巨细胞病毒（CMV）视网膜炎，该病曾是导致失明的主要机会性感染。其作用机制独特，在体内转化为活性代谢物后，直接竞争性抑制病毒DNA聚合酶 ...
培美替尼 是全球首个获批的高选择性FGFR2抑制剂，标志着胆管癌治疗正式进入“精准靶向时代”，适用于既往治疗失败、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。胆管癌恶性程度高且化疗效果有限，约10%-15%的患者存在FGFR2异常，培美替尼通 ...
布格替尼 作为第二代ALK酪氨酸激酶抑制剂，专为克服第一代药物耐药及控制脑转移而设计，适用于ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。其分子结构经过优化，不仅能高效抑制ALK融合基因驱动的肿瘤生长信号，还对多种导致一代药物（如克唑 ...
阿西替尼 是一种强效选择性血管内皮生长因子受体（VEGFR）抑制剂，自2012年获批以来，主要作为晚期肾细胞癌（RCC）的二线治疗药物，近年来更通过与免疫检查点抑制剂（如帕博利珠单抗）联合，进阶为一线标准方案。其抗癌逻辑是“饿死肿瘤”：通过高选择 ...
艾曲泊帕 作为首个口服非肽类TPO-RA，自2008年获批以来，已成为慢性免疫性血小板减少症（ITP）及重型再生障碍性贫血（SAA）患者的重要长期治疗选择。与阿伐曲泊帕侧重于围手术期短期提升血小板不同，艾曲泊帕更侧重于ITP患者的长期疾病管理。其作用机制 ...
阿伐曲泊帕 是一种口服小分子非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），专为应对慢性肝病患者因血小板减少导致的“手术困局”而设计。慢性肝病常伴随血小板减少，使患者面临无法进行必要穿刺、活检或手术的风险，而阿伐曲泊帕通过模拟体内天然TPO的作用 ...
拉罗替尼 是全球首个基于生物标志物而非肿瘤原发部位获批的“广谱”抗癌药，自2018年问世以来，它重新定义了癌症治疗的逻辑：只要肿瘤携带NTRK基因融合，无论发生在身体的哪个器官（如甲状腺、软组织肉瘤、肺癌等），均可从该药中获益。这种“不限癌种 ...
奥拉帕尼 作为全球首个获批的口服聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，自2014年首次获批用于BRCA突变卵巢癌以来，已逐步将适应症拓展至乳腺癌、胰腺癌及前列腺癌等多个实体瘤领域，标志着肿瘤治疗正式迈入基于DNA损伤修复（DDR）机制的精准时代。这 ...
阿那白滞素 是一种重组人白细胞介素-1（IL-1）受体拮抗剂，通过竞争性阻断IL-1α和IL-1β与受体的结合，抑制IL-1介导的全身性炎症反应。其临床应用跨越风湿免疫与自身炎症两大领域：①用于中重度活动性类风湿关节炎（RA），尤其是一种或多种改善病情抗 ...
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