一、炎症风暴的源头：IL-1β的失控狂欢 自身炎症性疾病的痛苦，源于免疫系统对“虚假警报”的过度反应。以CAPS为例，NLRP3基因突变让细胞内的cryopyrin蛋白异常活化，像打开了潘多拉魔盒，持续产生大量IL-1β炎症因子。这些因子涌入血液，引发高热、 ...
双手反复红斑、脱屑、渗液，夜间瘙痒难眠，外用激素越涂越薄却始终反复——这是重度慢性手部湿疹（CHE）相关特应性皮炎患者的真实困境。迪高替尼治疗特应性皮炎的核心价值，在于其作为外用泛JAK抑制剂的创新设计，如同给失控的皮肤炎症装上“刹车器”， ...
英菲格拉替尼 是一种口服、强效、选择性的成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其药理作用在于精准抑制成纤维细胞生长因子受体1、2、3的酶活性。在部分肝内胆管癌及其他实体瘤中，存在成纤维细胞生长因子受体2基因的融合或重排，这种遗传变异会导 ...
在部分胆管癌患者的肿瘤基因图谱中，会出现一类特殊的异常——FGFR2基因融合或重排，这种分子改变会持续激活下游信号，促使细胞异常增殖与存活。当常规化疗与手术难以进一步控制这类驱动明确的肿瘤时，精准锁定异常信号节点的药物成为突破口，英菲格拉替 ...
宗格替尼 在HER2突变阳性的非小细胞肺癌治疗版图中，为既往缺乏高效靶向选项的患者建立了专属抑制通道，其研发背景源于HER2突变虽在非小细胞肺癌中占比不高，却能强力驱动肿瘤生长，且该突变对传统表皮生长因子受体抑制剂不敏感，该药以口服方式在晚期 ...
作为将抗体药物与细胞毒性物质融合的靶向偶联药物，替索单抗在复发或转移性宫颈癌的治疗阵列中，面向既往经含铂化疗及免疫检查点抑制剂治疗后仍进展的患者提供了新的打击手段，其设计理念源自对组织因子在宫颈癌中高表达的锁定，利用抗体的特异识别将强 ...
在晚期结直肠癌与黑色素瘤的病灶里，一部分病例的恶性演进并非源于随机突变的累积，而是由BRAF V600E/K这类热点变异在细胞内部植入了“信号短路”——这一突变使BRAF激酶摆脱上游调控，持续激活下游MEK与ERK，让细胞跳过正常的生长校验，径直驶入无序增 ...
在实体瘤的驱动机制中，RAS基因家族的突变长期被视为最具挑战性的靶点之一。KRAS、NRAS、HRAS的热点变异（如G12C、G12D等）可使RAS蛋白持续处于GTP结合的活化状态，驱动下游MAPK与PI3K-AKT通路不间断传递增殖与存活信号，不仅促进原发灶扩增，更显著增加 ...
作为模拟人体生理机制促进红细胞生成的口服药物，伐度司他在慢性肾病相关贫血的治疗体系中提供了一种不依赖外源性促红细胞生成素的调节方式，其应用背景源于部分患者对外源性制剂反应不佳或存在心血管顾虑，该药通过调控缺氧诱导因子的通路来增加内源性 ...
在ALK融合阳性非小细胞肺癌的病程里，癌细胞常借由ALK激酶区的结构性重排，持续激活下游RAS-MAPK与PI3K-AKT等增殖信号，不仅驱动原发灶扩张，更易向脑内播散——脑部因血脑屏障阻隔多数药物，历来是此类肺癌最难控的“死角”。 佐利替尼 （国际通用名Lor ...
Daraxonrasib在临床布局中面向携带KRAS G12C或其他特定RAS突变的晚期实体瘤患者提供新的靶向选择，其研发初衷源于RAS蛋白在传统药物开发中因结构平滑、与ATP亲和力高而长期被视为不可成药靶点，该药的出现让这一认知被改写，可通过口服方式在多种原发部 ...
硬纤维瘤（又称侵袭性纤维瘤病）是一种罕见却极具侵袭性的软组织肿瘤，虽不转移，却因局部浸润性强、术后复发率高达77%，常导致患者反复手术、生活质量严重受损，甚至因压迫重要结构危及生命。长期以来，这类患者缺乏针对性全身治疗方案，手术虽为传统首 ...
作为一款针对特定基因变异设计的小分子酪氨酸激酶抑制剂， 拓得康 在临床应用中逐步确立起针对携带间质上皮转化因子基因外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者的精准治疗地位，其问世之初便因能够在分子层面锁定这一相对少见却驱动肿瘤生长的关键改变，而 ...
在人体免疫缺陷状态下，某些条件致病性原虫可突破宿主防御屏障，引发高致死率的侵袭性疾病，其中肺囊虫肺炎与内脏利什曼病尤为典型。这类病原依赖独特的膜脂与代谢环境维持生存，而 喷他脒 作为芳香双脒类化合物，可直接作用于原虫膜结构及关键酶系，改 ...
作为一类在抗菌与抗寄生虫领域历经长期实践检验的药物，喷他脒自引入临床以来，先因在免疫功能低下人群中有效应对某些常规抗生素难以控制的严重肺部感染确立地位，后又在针对氯喹耐药的恶性疟疾治疗中拓展应用边界，其剂型包含注射与吸入等形式，可依病 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的驱动基因突变中，MET外显子14跳跃突变（METex14跳突）虽属少见，却是一类重要的致癌因素。流行病学数据显示，我国约有2%的NSCLC患者携带该突变。由于突变会导致MET受体酪氨酸激酶持续活化，促使肿瘤不受控生长，这类患者对传统 ...
在黑色素瘤中，基因突变导致其下游的丝裂原活化蛋白激酶通路持续活化。考比替尼通过抑制丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2，阻断该异常信号的传导，临床中，考比替尼需与另一种靶向药物维莫非尼联合使用。 考比替尼 是一种口服、选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1/ ...
在部分尿路上皮癌患者中，存在成纤维细胞生长因子受体基因的特定突变或融合，导致其编码的受体蛋白异常激活，驱动肿瘤生长， 博珂 是一种口服、强效、选择性的成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，厄达替尼通过与成纤维细胞生长因子受体1-4的ATP结 ...
帕比司他 是一种口服的广谱组蛋白去乙酰化酶抑制剂，其作用机制在于通过抑制组蛋白去乙酰化酶的活性，改变染色质的结构和基因表达模式，组蛋白去乙酰化酶是调控基因表达的关键表观遗传修饰酶，其过度活跃会导致组蛋白过度去乙酰化，使染色质结构紧密， ...
曲贝替定 是一种从海洋生物中提取的烷化剂，其作用机制独特，主要通过与DNA小沟中的鸟嘌呤残基选择性结合，这一结合会扭曲DNA双螺旋结构，并进而干扰多种转录因子的结合。这种作用并非直接阻断DNA复制，而是主要影响基因的转录过程，特别是那些涉及诱导 ...
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