帕金森的主要病理变化发生在中脑黑质腹侧的致密部,该区含有大量多巴胺神经元,患者致密部神经元大量死亡,有的甚至丧失高达70%的神经元,导致多巴胺的缺乏以及动作、边缘系统等神经回路的故障。二十世纪60年代研究发现,多巴胺前体化合物左旋多巴对帕金 ...
奥匹卡朋 可恢复大脑中控制运动和协调部分的多巴胺水平。它能增强左旋多巴的作用,左旋多巴是口服的神经递质多巴胺的复制品。奥匹卡朋可阻断体内一种参与左旋多巴分解的酶,即儿茶酚-O-甲基转移酶(COMT)。因此,左旋多巴的活性会维持更长时间。这有助于 ...
伐美妥司他 是一款新型、高选择性first-in-class的EZH1/2双重抑制剂,2021年获得美国FDA的罕见病用药资格认定,是在全球范围内第1个获得监管批准的治疗ATL的EZH1和EZH2双重抑制剂。 一项研究共纳入了133名年龄在18岁及以上的复发或难治性外周T细胞 ...
小脑萎缩并不完全是一种疾病,而是一种神经影像学发现。不仅可见于一些遗传性、退行性疾病,也可见于一些急性疾病的晚期,如急性小脑炎、某些药物中毒等。甚至在一些临床无症状的个体中,影像学检查也可见到小脑萎缩。这在老年人中尤其常见。其共同特点 ...
2023年3月, 康可期 /阿可替尼(Calquence)在中国首次获得批准:用于治疗至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。在2023年9月,它又获得了第二项适应症的批准,即作为单药疗法,适用于至少接受过一种治疗的成年慢性淋巴细胞性白血病(CLL)/ ...
喷他脒 (Pentamidine)是一种抗微生物剂,会干扰DNA的生物合成。Pentamidine抑制寄生虫Leishmania infantum,IC50为2.5μM。Pentamidine是一种有效的选择性蛋白酪氨酸磷酸酶(PTPases)和再生肝磷酸酶(PRL)抑制剂。喷他脒是一种抗原虫剂。它是一种芳香族 ...
阿伐替尼 /阿伐普替尼(Ayvakit/Avapritinib)安全性可控长期耐受性良好 1.GIST治疗的安全性特征 常见不良反应(发生率≥10%): 血液学:贫血(35%)、血小板减少(28%),多为1-2级,可通过剂量调整或支持治疗管理。 非血液学:水肿(32% ...
通用名: 阿伐普替尼 /阿伐替尼(Avapritinib) 商品名:泰吉华(Ayvakit) 适应症: 1.中国获批:用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。 2.美国额外获批:用于治疗 ...
米哚妥林 (雷德帕斯、Midostaurin)是多靶点激酶抑制剂,用于FLT3突变阳性急性髓系白血病(与化疗联合)及侵袭性系统性肥大细胞增多症等罕见疾病。AML患者每次50mg每日两次,在化疗周期第8-21天给药;肥大细胞疾病患者每次100mg每日两次。常见副作用包括 ...
安归宁/ 阿那格雷 (Xagrid/Anagrelide)是一种降血小板药物,通过抑制骨髓巨核细胞的成熟和分化,减少血小板的生成,主要用于治疗血小板增多症。 一、适应症 获批用于治疗原发性血小板增多症(ET),这是一种骨髓增殖性疾病,患者骨髓造血功能异 ...
维莫非尼 (Zelboraf/vemurafenib)是一种口服小分子BRAF抑制剂,主要用于治疗携带特定BRAF基因突变的恶性肿瘤,通过抑制突变BRAF蛋白活性阻断肿瘤细胞增殖信号通路。 一、适应症 1.BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤:需经国家药品监 ...
卡匹色替 /卡帕塞替尼(Capivasertib,商品名Truqap)是一种选择性泛AKT抑制剂,通过阻断PI3K/AKT/mTOR信号通路抑制肿瘤细胞增殖和存活。以下是其详细信息: 一、卡匹色替/卡帕塞替尼(Truqap/Capivasertib)详细资料 1.适应症 联合氟维司群 ...
基底细胞癌源于某些表皮细胞,表现为表浅的缓慢生长的丘疹或结节。基底细胞癌源于基底层的角质形成细胞,有时也称为基底样角化细胞。转移较少,但局部生长能明显破坏正常组织。诊断依靠活组织检查。基底细胞癌的成因多样,包括遗传、晒伤、放射疗法等因 ...
阿西米尼 (Scemblix/asciminib)并非普通的白血病靶向药,而是针对“费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期(Ph+CML-CP)”的“精准破局者”——尤其对既往接受过2种及以上酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗失败、甚至出现耐药突变(如棘手的T315I突变)的患者 ...
达拉非尼 (Tafinlar/Dabrafenib)是一种靶向BRAF激酶的小分子抑制剂,主要用于治疗BRAF基因突变阳性的恶性肿瘤,以下是基于药品说明书核心信息的整理(注:本品为处方药,必须在医生指导下使用,不可自行用药或调整剂量)。 一、适应症 黑色素瘤 ...
曲美替尼 (Trametinib)是一种高度选择性的MEK抑制剂,主要用于治疗携带BRAF V600E或V600K突变的恶性黑色素瘤、非小细胞肺癌等癌症类型。近年来,随着研究的深入,曲美替尼的应用范围不断扩大,为癌症患者带来了新的希望。 曲美替尼 的作用机制 ...
玛伐凯泰 (Camzyos/Mavacamten)是一款选择性心肌肌球蛋白抑制剂,目前主要用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM),通过降低心肌收缩力改善左心室流出道梗阻,缓解患者呼吸困难、乏力等症状。 一、适应症 目前全球范围内获批的核心适应症为: ...
黑色素瘤是一类起源于黑色素细胞的高度恶性肿瘤,可发生于皮肤、肢端、黏膜(消化道、呼吸道和泌尿生殖道等)、眼葡萄膜、软脑膜等不同部位或组织。我国黑色素瘤的每年新发患者数约为2万人,发病率和死亡率皆呈逐年上升的趋势。其中,BRAF突变是黑色素瘤 ...
艾拉司群 (Orserdu/Elacestrant)是一种选择性雌激素受体降解剂(SERD),主要用于治疗特定类型的晚期或转移性乳腺癌,核心作用是降解癌细胞中的雌激素受体,抑制雌激素驱动的癌细胞生长。 一、 艾拉司群 (Orserdu/Elacestrant)核心作用 适用于 ...
达拉非尼 被FDA批准与曲美替尼一起用于治疗具有BRAF V600E、以及BRAF V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤。此外它还可以作为单药治疗BRAF V600E突变、不可切除或转移性黑色素瘤。2018年,其适应症进一步得到拓展,获批与曲美替尼联合用于治疗具有BRAF ...

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