晚期尿路上皮癌在铂类化疗和免疫检查点抑制剂治疗后缺乏高效方案，预后极差。恩诺单抗是一种抗体药物偶联物，为后线治疗带来了突破。它由全人源化抗连接蛋白4单克隆抗体与微管破坏剂单甲基澳瑞他汀E通过可裂解连接子偶联而成。连接蛋白4在尿路上皮癌细胞 ...
在血液系统的疑难病谱中，一些患者的白血病源于代谢酶的基因变异，这种变异会诱使细胞内环境偏移，让未成熟的髓系细胞滞留在早期状态并大量堆积。当常规方案难以撼动这种失衡，病情往往反复沉浮，患者陷入频繁更替治疗的循环。此时，一种着眼于代谢路径 ...
当表皮生长因子受体突变型肺癌患者对前代靶向药产生耐药，特别是出现表皮生长因子受体20号外显子插入突变时，治疗选择变得极为有限。埃万妥单抗的出现为这一困境带来了创新解决方案。它是一种全人源双特异性抗体，其独特之处在于能同时结合表皮生长因子 ...
复发或转移性宫颈癌的治疗充满挑战，尤其在铂类化疗失败后，有效选择稀少。替索单抗是一种抗体药物偶联物，为这一困境带来了创新疗法。它由三部分精确组装：一是靶向组织因子的人源化单克隆抗体；二是可被蛋白酶裂解的连接子；三是强效的微管破坏剂。组 ...
在免疫功能明显受损的人群中，一些少见却凶险的原虫感染可能悄然发生，其中肺囊虫肺炎尤为典型。患者常表现为逐渐加重的呼吸困难、干咳与低氧，若未及时干预，病情可在短期内迅速恶化。传统抗菌药物对这种病原体作用有限，而部分患者在不能使用首选方案 ...
在抗微生物治疗的演进中，一些药物因机制独特或适应证狭窄，逐渐退居二线甚至罕见使用，但在特定情形下仍保有重要位置。 异硫氰酸戊脒 便是如此，它最初在热带地区用于某些原虫感染的防控，后来在免疫缺陷并发肺囊虫肺炎的救治中，成为无法使用一线方案 ...
慢性肾脏病患者常因肾脏产生的促红细胞生成素不足而并发肾性贫血。伐度司他提供了一种作用机制新颖的口服治疗选择。它是一种口服的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂。低氧诱导因子是细胞感受氧气浓度并调节红细胞生成的核心转录因子。在氧气充足时，脯氨 ...
对中重度溃疡性结肠炎患者而言，生活常常被不可预期的腹痛、频繁黏液脓血便与反复发作的活动期打乱。即便使用常规抗炎或免疫抑制手段，仍有许多人在减量或遭遇外界诱因时再度陷入病情活跃，不得不在工作与社交之间频繁切换状态。这种来回波动的历程，让患 ...
在抗癌药物研发领域，鼠类肉瘤病毒癌基因同源物突变是最常见的驱动突变之一，其G12C亚型已有靶向药获批，但发生率更高的G12D等突变仍缺乏有效疗法。Daraxonrasib（ RMC-6236 ）作为一款在研药物，旨在攻克这一难题。它是一种口服的不可逆共价抑制剂，其 ...
急性髓系白血病是一种侵袭性血液肿瘤，部分患者对初始化疗不敏感或缓解后复发，预后极差。吉妥珠单抗代表了一类创新的靶向治疗形式——抗体药物偶联物。它由三部分组成：一是靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体；二是可被细胞内酸水解的连接子；三是强效的 ...
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一类罕见的系统性疾病，由于体内特定基因异常，导致转甲状腺素蛋白发生错误折叠并在神经、心脏、肾脏等多个器官沉积，逐渐形成淀粉样物质，损害组织功能。患者可出现进行性神经损伤、心肌病、肾功能下降及胃肠症状，病 ...
类风湿关节炎是一种以滑膜炎和关节破坏为特征的慢性自身免疫性疾病，T细胞的异常活化在疾病发生中起核心作用。阿巴西普是一种选择性T细胞共刺激调节剂，其作用机制独特。它是由细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4的胞外区与人免疫球蛋白的恒定区融合而成的可溶 ...
在一些急性髓系白血病或高危骨髓增生异常综合征患者中，骨髓内的造血细胞分化受阻，原始细胞比例升高，使正常造血功能受到抑制，患者常表现为贫血、感染频发及出血倾向。对于经过初始诱导化疗达到缓解或部分缓解的患者，疾病在短期内复发的风险依然较高 ...
在不可切除或转移性黑色素瘤的治疗中，部分患者对传统单药免疫治疗的应答有限，或在一段时间后病情仍出现进展。这类患者的肿瘤微环境复杂，单一通路的干预往往难以长时间抑制病灶扩展。临床需要能够同时作用于不同信号环节的策略，以延长病情稳定时间并 ...
自身炎症性疾病如冷吡啉相关周期性综合征，是由白细胞介素1β过度产生所驱动的严重疾病，表现为反复发作的发热、关节痛和全身炎症。阿那白滞素是一种重组的人白细胞介素1受体拮抗剂，其作用机制在于模拟人体内天然的白细胞介素1受体拮抗剂功能。它能竞争 ...
软组织肉瘤是一组罕见的恶性肿瘤，治疗选择有限，尤其对于晚期或复发患者，预后往往较差。曲贝替定的出现为这部分患者带来了新的希望。它是一种从海洋被囊动物中提取的四氢异喹啉生物碱，其作用机制独特。它能够选择性地结合于DNA双螺旋的小沟，特别是鸟 ...
在非小细胞肺癌的治疗中，鼠类肉瘤病毒癌基因同源物G12C突变曾是一个棘手的靶点，它驱动肿瘤生长并对许多标准治疗耐药。 索托拉西布 的出现标志着针对这一特定突变取得了历史性突破。它是一种口服的小分子抑制剂，能够不可逆地结合于鼠类肉瘤病毒癌基因 ...
在癌症治疗中，基于特定基因突变而非肿瘤原发部位的“不限癌种”疗法代表了精准医疗的重大进步。 拉罗替尼 就是这样一种开创性的药物，它是一种高选择性的原肌球蛋白受体激酶抑制剂。当神经营养酪氨酸受体激酶基因与其他基因发生融合，会产生持续激活的 ...
晚期肾细胞癌、肝细胞癌等实体瘤的生长和转移往往依赖于多种信号通路的协同作用。 卡博替尼 是一种口服的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其作用范围广泛，能同时强效抑制多种与肿瘤血管生成和增殖相关的激酶活性，包括血管内皮生长因子受体、酪氨酸蛋白 ...
肺癌的治疗已进入精准靶向时代，针对不同基因突变的药物为患者带来了新的希望。 卡帕替尼 是一种高选择性的间质上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗肿瘤中存在间质上皮转化因子基因第14号外显子跳跃突变的转移性非小细胞肺癌。这种突变会持续激 ...
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