艾德拉尼 /艾代拉里斯(Idelalisib，商品名Zydelig)是美国吉利德科学公司研发的全球首款高选择性磷脂酰肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂，2014年7月获美国FDA批准上市，为复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)、滤泡性非霍奇金淋巴瘤(FL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SL ...
作为一种具有侵袭性的颅外实体肿瘤，神经母细胞瘤一直以来都是造成儿童癌症相关死亡的重要原因之一。ALK（anaplastic lymphoma kinase，间变性淋巴瘤激酶）基因突变不仅常见于家族性神经母细胞瘤患者，也是体细胞中最常见的单核苷酸突变致癌基因，针对AL ...
埃拉菲布拉诺 (Iqirvo/Elafibranor)是近年来首款获批用于原发性胆汁性胆管炎（PBC）的新药，也是全球首款获准治疗PBC的过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）激动剂，2024年6月获美国FDA加速批准、9月获欧盟委员会批准，为PBC患者带来了全新的治疗方案， ...
卡那单抗 是什么？ 卡那单抗（Canakinumab）是一种高亲和力的全人源化的靶向白细胞介素1β（IL-1β）单克隆抗体。 白细胞介素1β可以定向激活促炎症基因的表达，通过控制白细胞介素-6（IL-6）通路从而介导炎症的产生，它是炎症反应中的重要细胞 ...
多达维普龙 /多达维普酮（Dordaviprone，商品名Modeyso）是一种口服小分子药物，它的靶点和作用机制非常独特，可以用八个字概括：双管齐下，直击要害。一方面，它能阻断肿瘤细胞表面的多巴胺受体D2，切断让癌细胞疯狂增殖的信号；另一方面，它会激活线 ...
T细胞型淋巴母细胞白血病(T-ALL)及T细胞型淋巴母细胞淋巴瘤(T-LBL)是两种相对少见、恶性度高的血液系统肿瘤，许多研究显示无论是儿童还是成年人这两种疾病的治疗效果都不理想，且在治疗后易复发。2005年10月经FDA获批的英国葛兰素公司研发的 奈拉滨(Nelz ...
早在2006年10月6日美国食品药品管理局（FDA）就批准了“ 伏立诺他胶囊 ”为用于治疗皮肤癌的新药。伏立诺他通过抑制组蛋白去乙酰基酶（HDAC）而使细胞周期停滞和/或细胞凋亡，其被用于治疗治疗加重、持续和复发或用两种全身性药物治疗后无效的皮肤T细胞 ...
他泽司他 (Tazverik/Tazemetostat)靶向药的效果显著，对复发性或难治性滤泡性淋巴瘤、上皮样肉瘤疗效显著，能够提高客观缓解率，改善患者的生活质量。但由于每个患者的情况不同，用药疗程也因人而异，具体疗程应遵医嘱明确。 他泽司他(Tazverik/Taze ...
卡巴他赛(Jevtana/Cabazitaxel) 是2010年被美国食品药物监督管理局（FDA）批准上市的“老牌”化疗药物，属于紫杉类药物。 目前美国FDA还未批准卡巴他赛用于治疗乳腺癌，但有研究表明，当乳腺癌细胞对蒽环类或多西他赛等多种传统化疗药物耐药时，卡 ...
奈拉滨 (Atriance/Nelarabine)是一种抗肿瘤药物，通常用于治疗急性T细胞淋巴细胞白血病，特别是T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)和T细胞淋巴细胞淋巴瘤(T-LBL)，适用于成人和儿童患者，这些患者对至少两种化疗方案没有反应或复发。14 T细胞急性淋巴细胞 ...
阿伐曲泊帕 （Avatrombopag、Doptelet）由美国AkaRx公司生产，是一种在血小板减少症治疗领域表现突出的药物。它有三大适用症：一是可用于计划接受手术的慢性肝病成人患者，有效治疗其因慢性肝病引发的血小板减少症，降低手术出血风险；二是适用于既往治 ...
靶向新时代，用好这把“双刃剑” 近年来，靶向联合治疗在肿瘤领域取得了突破性进展。作为全球首个获批的AKT抑制剂，卡帕塞替尼（Capivasertib）联合氟维司群，为HR+/HER2-晚期乳腺癌患者带来了新的希望。 很多患者和家属拿到药后，最关心的 ...
对于2型糖尿病患者而言，每日按时服药是一场需要长期坚持的“持久战”。工作忙碌时容易忘记服药，出差在外若不慎漏带药物，好不容易控制平稳的血糖就可能出现波动。频繁的用药要求不仅容易消磨患者的治疗耐心，还可能直接影响长期的血糖控制效果。 ...
帕金森病作为一种常见于中老年人的神经系统退行性疾病，严重影响着患者的生活质量。其症状包括震颤、肌肉强直、运动迟缓等，给患者及其家庭带来沉重的负担。长期以来，医学界一直在努力寻找更有效的治疗方法。如今，一款名为沙芬酰胺的新药横空出世，为 ...
阿伐曲泊帕(Avatrombopag) 于2018年5月获得美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗接受侵入性手术的慢性肝病患者的血小板减少症。 阿伐曲泊帕可诱导血小板计数加倍，使其增加到50X10^9/L以上，并避免了对血小板输注的需求，同时最大限度 ...
临床研究在抗感染治疗领域，我们常常听到“杀敌一千，自损八百”的无奈。特别是对于难辨梭菌（现在也称为艰难拟梭菌）引起的肠道感染，传统抗生素在杀死坏菌的同时，往往也摧毁了肠道内的有益菌群，容易导致感染反复发作。 非达霉素 (Dificid/Fidaxo ...
塞普替尼 （塞尔帕替尼）主要适用于治疗RET基因突变相关的肿瘤，其适应症广泛，适用于成人和儿童患者。RET融合基因与肿瘤的发生和发展密切相关，塞普替尼通过高选择性地抑制RET突变基因，对晚期甲状腺髓样癌等恶性肿瘤患者显示出持久且广泛的抗肿瘤效果 ...
脊髓小脑性共济失调(SCA)是遗传性共济失调的主要类型，是一种罕见病，其发病机制尚未完全阐明。目前并未有有效的完全阻止病情进展的治疗方法，主要以对症治疗和支持治疗为主。 他替瑞林 (Taltirelin)，是一种TRH类似物，可以有效改善SCA患者运动失调的症 ...
依拉司群 /艾拉司群(Orserdu/Elacestrant)是一种作用于特定受体的调节剂，它能够根据剂量的不同水平降低雌激素受体α（ERα/ESR1）的数量，从而阻断雌二醇所依赖的基因表达，进而控制肿瘤细胞的增殖。 作为一种SERD，Elacestrant通过降低ERα水平， ...
米替福新 (Miltefosine、Impavido)是一种抗利什曼原虫药物。该药适用于12岁及以上且体重≥30公斤的成人和青少年。其治疗范围广泛，可有效应对多种利什曼原虫引发的病症，包括由杜氏利什曼原虫导致的内脏利什曼病；由巴西利什曼原虫、圭亚那利什曼原虫、 ...
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