劳拉替尼 是一种口服的第三代ALK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂，于2018年获得批准用于治疗ALK阳性转移性非小细胞肺癌患者。该药物具有强效的ALK抑制活性和良好的血脑屏障穿透能力，能够克服前代ALK抑制剂的耐药突变。 ALK基因融合是晚期非小细胞肺癌的重要 ...
司美替尼 是一种口服的MEK1/2抑制剂，于2020年获得批准用于治疗2岁及以上患有症状性、无法手术的神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤的儿科患者。该药物通过抑制MEK激酶活性，阻断MAPK信号通路，抑制肿瘤生长。 神经纤维瘤病1型是一种常染色体显性遗 ...
米哚妥林 是一种口服的多靶点激酶抑制剂，于2017年获得批准与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗及阿糖胞苷巩固化疗联合，用于治疗新诊断的FLT3突变阳性急性髓系白血病成人患者。该药物通过抑制FLT3、PKC、KIT等多个靶点，抑制白血病细胞增殖并诱导凋亡。 ...
艾伏尼布 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，于2018年获得批准用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，后又扩展至新诊断急性髓系白血病适应症。该药物通过抑制突变IDH1酶的活性，诱导白血病细胞分化，实现疾病缓解。 IDH1基 ...
恩西地平 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，于2017年获得批准用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该药物通过抑制突变IDH2酶的活性，逆转肿瘤细胞的异常分化阻滞，诱导白血病细胞分化。 IDH2基因突变会导致2-羟基戊二酸 ...
司美格鲁肽 是一种胰高血糖素样肽-1受体激动剂，于2017年首次获批用于治疗2型糖尿病，后又扩展至肥胖适应症。该药物通过模拟GLP-1的作用，促进胰岛素分泌、抑制胰高血糖素释放、延缓胃排空和增加饱腹感，实现多重降糖和减重效果。 司美格鲁肽 与天 ...
贝组替凡 是一种口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂，于2021年获得批准用于治疗无需立即手术的von Hippel-Lindau病相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成人患者。该药物通过靶向HIF-2α信号通路，抑制VHL相关肿瘤的生长。 von H ...
康奈菲尼 是一种口服的BRAF激酶抑制剂，于2018年获得批准与比美替尼联合用于治疗BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤患者，后又扩展至BRAF V600E突变阳性的转移性结直肠癌和肺癌患者。该药物通过双重抑制MAPK信号通路，有效抑制肿瘤生 ...
帕比司他 是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，于2015年获得批准与硼替佐米和地塞米松联合用于治疗既往接受过至少两种方案（包括硼替佐米和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤患者。该药物通过表观遗传调控机制，诱导肿瘤细胞凋亡并增强蛋白酶体抑制剂的抗肿瘤活性 ...
卡马替尼 是一种口服的高选择性MET抑制剂，于2020年获得批准用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌成人患者。该药物通过精准靶向MET信号通路，抑制肿瘤细胞的增殖和存活，为这一特定分子亚型的肺癌患者提供了新的治疗选择。 MET基因是 ...
类风湿关节炎等自身免疫病的反复发作，常源于T细胞对自身抗原的过度识别与活化，这种异常免疫反应若未被及时调控，会逐渐侵蚀关节滑膜、软骨与骨组织，导致不可逆损伤。传统改善病情抗风湿药（DMARDs）虽能抑制部分炎症因子，却难以阻断T细胞活化的核心 ...
头孢地尔 是一种新型siderophore-cephalosporin（铁载体头孢菌素）复合物，专为应对多重耐药革兰阴性菌感染而设计。其分子结构在传统头孢菌素骨架上引入儿茶酚侧链，使其能够模拟细菌天然铁载体，在铁限制环境下与三价铁形成稳定复合物。该复合物被细菌 ...
埃拉菲布拉诺（Elafibranor）是一种口服小分子药物，属于过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）激动剂类别。作为一种新型的泛PPAR激动剂，它通过调节与肝脏代谢、炎症和纤维化相关的基因表达，为特定慢性肝病的治疗提供了新的作用途径。本文旨在客观、系统 ...
耐药性结核病的蔓延正成为全球公共卫生的重大挑战，其中耐多药结核病（MDR-TB）与广泛耐药结核病（XDR-TB）因对传统一线药物（如异烟肼、利福平）高度耐药，治疗难度陡增。常规二线方案疗程长达十八至二十四个月，治愈率不足六成，且伴随严重肝毒性、耳 ...
在血小板减少症的临床管理中，如何安全、有效地提升血小板计数，始终是治疗的核心命题。传统治疗手段如血小板输注虽能快速补充数量，却存在供应受限、过敏风险及无法持续改善造血功能等局限；而部分药物虽能促进造血，却可能因作用靶点宽泛或给药方式不 ...
特应性皮炎是一种常见的慢性炎症性皮肤病，以剧烈瘙痒、皮肤干燥和反复发作的皮损为特征，严重影响患者生活质量。传统治疗以局部糖皮质激素和钙调神经磷酸酶抑制剂为主，但长期使用存在皮肤萎缩、耐受性等局限。迪高替尼作为一种新型外用Janus激酶抑制剂 ...
瑞维美尼 是一种口服小分子抑制剂，靶向MENIN与KMT2A（原称MLL）蛋白之间的蛋白-蛋白相互作用。在携带KMT2A基因重排或NPM1突变的急性髓系白血病（AML）中，异常的KMT2A融合蛋白或突变NPM1通过与MENIN稳定结合，持续激活HOXA和MEIS1等同源框基因簇，阻断 ...
在实体瘤精准治疗的发展脉络中，BRAF V600突变作为明确的驱动事件，其靶向抑制已成为改变特定肿瘤自然进程的关键。 达拉非尼 （Dabrafenib，商品名泰菲乐）作为第二代高选择性BRAF V600激酶抑制剂，其核心意义超越了单纯的单药活性。它的关键性突破在于 ...
司替戊醇（Stiripentol）是一种具有独特双重作用机制的抗癫痫药物。它并非广谱抗癫痫药，而是作为特定治疗方案的一部分，专门用于治疗一种罕见的、难治性的儿童期癫痫——Dravet综合征。本文旨在严谨、系统地阐述司替戊醇的药理学特性、临床定位、应用规 ...
在子宫肌瘤与子宫内膜异位症的治疗中，雌激素与孕激素的持续刺激是病灶生长与症状反复的核心驱动因素。传统促性腺激素释放激素（GnRH）激动剂虽能通过抑制垂体-性腺轴降低激素水平，但需经历“点火效应”导致初期激素反跳，且长期使用易引发低雌激素相关 ...
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