阿伐替尼 作为一种口服的I型激酶抑制剂,凭借其独特的大环结构能够紧密且持久地结合在KIT和PDGFRA激酶的活性构象上,成为首个获批用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者的精准靶向药物,同时也为晚期系统性肥大细胞增 ...
阿维单抗 作为一种全人源的单克隆抗体,通过高特异性地结合程序性死亡配体-1,阻断了其与T细胞表面程序性死亡受体-1的相互作用,从而解除了肿瘤微环境对免疫系统的抑制状态,为12岁及以上成人和儿童的转移性默克尔细胞癌患者以及特定类型的尿路上皮癌和 ...
艾伏尼布 作为一种口服的小分子异柠檬酸脱氢酶1抑制剂,通过靶向抑制突变型IDH1酶的活性,成功阻断了致癌代谢物2-羟基戊二酸的积聚,从而逆转了急性髓系白血病细胞的分化阻滞状态,为携带易感IDH1突变的新诊断、复发或难治性成年患者开辟了一条全新的非 ...
阿帕他胺 作为一种第二代非甾体雄激素受体拮抗剂,专门用于治疗有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌成年患者,以及转移性激素敏感性前列腺癌成年患者。该药物通过高亲和力结合雄激素受体,有效抑制受体的核转位及其与DNA的相互作用,从而阻断驱 ...
达罗他胺 作为一种第二代非甾体雄激素受体拮抗剂,用于治疗高危非转移性去势抵抗性前列腺癌成年患者。该药物通过高亲和力结合雄激素受体,抑制受体信号传导,从而阻断肿瘤生长。在关键临床试验中,达罗他胺治疗组的中位无转移生存期达到40.4个月,将疾 ...
培美替尼 作为一种强效选择性成纤维细胞生长因子受体1、2、3抑制剂,用于治疗携带FGFR2融合或重排的既往经治、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。该药物通过抑制成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶活性,阻断异常的信号传导通路。在关键临床试 ...
他拉唑帕尼 是一种高效力、高选择性的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂,用于治疗携带生殖系BRCA基因突变的HER2阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者。该药物通过捕获聚腺苷二磷酸核糖聚合酶-DNA复合物,利用合成致死原理特异性清除DNA同源重组修复缺陷的肿瘤细 ...
阿那格雷 作为一种口服喹唑啉衍生物,专门用于治疗原发性血小板增多症及其相关疾病引起的血小板增多症,有效降低患者的高血小板计数和血栓形成风险。该药物通过抑制巨核细胞的成熟和分化,减少血小板生成,而非直接破坏外周血小板。在临床试验中,阿那 ...
考比替尼 作为一种口服选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶抑制剂,与维莫非尼联合用于治疗携带BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤成人患者。该药物通过特异性抑制MEK1和MEK2蛋白,阻断丝裂原活化蛋白激酶信号通路,从而抑制肿瘤细胞增殖。联合 ...
厄达替尼 作为全球首个获批的口服泛成纤维细胞生长因子受体抑制剂,专门用于治疗携带成纤维细胞生长因子受体2或成纤维细胞生长因子受体3基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者,这些患者既往至少接受过一线含铂化疗后疾病进展。该药物通过高选 ...
美泊利单抗 作为一种全球首创的人源化单克隆抗体,于2015年11月首次获得美国食品药品监督管理局批准,用于治疗成人和12岁及以上青少年的重度嗜酸粒细胞性哮喘,随后其适应症逐步扩展至嗜酸性肉芽肿性多血管炎以及慢性鼻窦炎伴鼻息肉。这款药物的核心作 ...
艾拉司群 作为一种口服选择性雌激素受体降解剂,于2023年1月获得美国食品药品监督管理局加速批准,用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、且携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性及成年男性患者,这些患者既往至少接受过一线内分泌 ...
瑞普替尼作为一种新一代口服酪氨酸激酶抑制剂,于2023年11月获得美国食品药品监督管理局批准,用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者,以及携带NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤成人和12岁及以上儿童患者。这款药物的设计极具创新 ...
美替拉酮 作为一种特异性的肾上腺皮质11β-羟化酶抑制剂,于2023年12月获得美国食品药品监督管理局批准,主要用于成人和儿童患者肾上腺皮质功能不全的鉴别诊断。该药在内分泌科扮演着独特的角色,它并不主要用于长期治疗疾病,而是作为一种诊断工具来探 ...
米伐木肽 作为一种脂质体包裹的胞壁酰三肽,于2009年获得欧盟药品管理局批准,用于治疗儿童、青少年及年轻成人患者在宏观完全手术切除后的高级别、非转移性骨肉瘤。骨肉瘤是儿童和青少年中最常见的原发性恶性骨肿瘤,虽然手术切除联合化疗是标准疗法, ...
玛伐凯泰作为一种首创的心肌肌球蛋白抑制剂,于2022年4月获得美国食品药品监督管理局批准,用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者,以改善其心脏功能和运动能力。肥厚型心肌病是一种常见的遗传性心脏病,其中梗阻性亚型由于心肌异常肥厚导致左心室 ...
菲达替尼 作为一种口服小分子激酶抑制剂,于2019年8月获得美国食品药品监督管理局批准,专门用于改善患有中危-2或高危原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化成年患者的脾脏肿大及相关症状。骨髓纤维化是一种罕见的骨髓恶性肿瘤,会导致骨髓内纤维组织过度 ...
帕瑞肽 作为一种新型环六肽生长抑素类似物,于2012年首次获得批准上市,专门用于治疗对手术治疗反应不佳或无法耐受手术的库欣病成年患者以及部分肢端肥大症患者,该药物通过特异性结合生长抑素受体的多个亚型尤其是亚型2和亚型5,精准抑制垂体腺瘤细胞 ...
拉布立酶 作为一种重组尿酸氧化酶,于2001年首次获得批准上市,专门用于预防和治疗成人和儿童患者在接受化疗或放疗后由于肿瘤细胞大量破坏导致的肿瘤溶解综合征相关的高尿酸血症,该药物通过特异性催化尿酸的氧化反应,将难溶性的尿酸迅速转化为高度水 ...
阿莫奈韦 作为一种新型非核苷类DNA聚合酶抑制剂,近期获得批准用于治疗成人带状疱疹及复发性单纯疱疹包括口唇疱疹和生殖器疱疹,该药物通过特异性结合疱疹病毒DNA聚合酶的活性位点,诱导其构象改变并使其失去催化活性,从而物理性地阻断病毒DNA链的延伸 ...

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