培美替尼 作为一种高选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，在治疗携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的晚期胆管癌患者中展现了精准靶向治疗的潜力，其独特的作用机制使其能够有效抑制成纤维细胞生长因子受体信号通路的异常激活，阻断肿瘤细胞的增殖 ...
莫博替尼 作为一种高选择性表皮生长因子受体外显子20插入突变抑制剂，在治疗携带该罕见突变的晚期非小细胞肺癌患者中展现了精准靶向治疗的强大能力，其独特的分子结构设计使其能够有效克服传统表皮生长因子受体抑制剂对该突变无效的问题。该药物通过与 ...
艾伏尼布 作为一种首创的口服异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，在治疗复发或难治性急性髓系白血病患者中开辟了通过代谢干预治疗肿瘤的新途径，其独特的作用机制使其能够逆转肿瘤细胞的异常代谢状态，诱导细胞分化。该药物通过精准抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1的活 ...
吉瑞替尼 在治疗复发或难治性FMS样酪氨酸激酶3突变阳性急性髓系白血病患者中展现了强大的抗白血病活性，其独特的分子结构设计使其能够有效克服既往FMS样酪氨酸激酶3抑制剂的耐药问题。该药物通过精准抑制FMS样酪氨酸激酶3受体的异常激活，阻断了白血病 ...
拉罗替尼 作为一种高选择性原肌球蛋白受体激酶抑制剂，在治疗携带神经营养因子受体酪氨酸激酶基因融合的晚期实体瘤患者中开创了“组织不可知论”靶向治疗的新纪元。该药物通过精准抑制神经营养因子受体酪氨酸激酶融合蛋白的异常激活，阻断了肿瘤细胞的 ...
劳拉替尼 作为第三代间变性淋巴瘤激酶抑制剂，在ALK阳性非小细胞肺癌治疗中发挥着重要作用，特别在克服前代药物耐药性方面表现突出。该药物于近年获批用于治疗ALK阳性晚期非小细胞肺癌，无论是初治患者还是经治患者均显示出显著疗效。其独特之处在于能 ...
艾伏尼布 作为全球首个获批的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，开创了针对特定基因突变型急性髓系白血病精准治疗的新局面。该药物于近年获准用于治疗携带IDH1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病，以及新诊断的不适合强化化疗的急性髓系白血病患者。其作用机制 ...
恩曲替尼 是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，因其独特的作用机制和良好的中枢神经系统穿透能力，成为治疗携带NTRK基因融合的实体瘤以及ROS1阳性非小细胞肺癌的重要药物。该药物于近年获批，其最大特点是能够有效抑制TRK A/B/C和ROS1激酶活性，同时对血 ...
厄达替尼 作为首个获批用于治疗特定基因突变型晚期尿路上皮癌的口服靶向药物，标志着该领域治疗的重要进展。该药物通过选择性抑制成纤维细胞生长因子受体家族，阻断下游信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和存活。其获批主要基于一项关键临床试验结果， ...
作为一种口服小分子药物，塞利尼索于近年获得批准用于治疗多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤。该药物的作用机制十分独特，它通过可逆地抑制核输出蛋白XPO1，促使肿瘤抑制蛋白滞留在细胞核内，从而诱导肿瘤细胞凋亡并抑制其增殖。这种针 ...
当慢性淋巴细胞白血病或套细胞淋巴瘤患者对现有BTK抑制剂产生耐药时，临床治疗常陷入进退维谷的困境。传统共价BTK抑制剂通过与靶点C481位点不可逆结合发挥疗效，而该位点的突变恰恰是最常见的耐药原因。肿瘤细胞通过这种“锁孔变形”的策略，使得原有药 ...
当干燥综合征等自身免疫疾病导致唾液腺功能严重受损时，患者口腔内持续的干燥感便不再是饮水可以缓解的短暂不适。这种干燥是病理性的，它意味着吞咽、说话甚至睡眠都变得困难，口腔黏膜因失去保护而易于感染，牙齿在失去唾液缓冲后快速龋坏。在很长一段 ...
面对血小板计数持续低于正常范围的困境，传统治疗往往陷入两难：免疫抑制可能带来感染风险，而频繁输注血小板则面临供应限制与抗体产生的难题。这种状态在慢性免疫性血小板减少症患者中尤为突出，机体错误攻击自身血小板的同时，骨髓生成新血小板的能力 ...
在儿童生长障碍的诸多病因中，软骨发育不全以一种独特的方式显现——它并非源于生长激素的缺乏，而是由骨骼生长板软骨细胞的增殖与分化内在失调所导致。患儿出生时即表现为肢体短小，随着生长发育，身高与同龄人的差距日益明显，且常伴有一系列骨骼相关 ...
当晚期非小细胞肺癌的治疗因发现ALK基因融合而迈入精准时代，第一代ALK抑制剂克唑替尼曾为患者带来显著的初始希望。然而，希望之光下阴影随之浮现：大多数患者在平均一年内便会面临疾病进展，其中脑转移的发生与对继发性ALK耐药突变的无能为力，构成了临 ...
在癌症基因组学的庞大拼图中，RET基因变异曾长期被视为一块零散且次要的碎片，广泛存在于约1%-2%的非小细胞肺癌、10%-20%的甲状腺髓样癌以及相当比例的甲状腺乳头状癌中。尽管致病机制明确——无论是融合还是点突变都会导致RET蛋白持续激活，驱动肿瘤生 ...
就在短短十余年前，晚期黑色素瘤还是一种令人束手无策的疾病，传统的化疗与免疫治疗效果有限，患者预后极差。然而，随着对肿瘤驱动基因的深入理解，医学家们发现约半数黑色素瘤中存在BRAF基因的特定位点突变，其中V600E最为常见。这种突变导致下游的MAPK ...
纵观肿瘤学的发展历程，治疗策略长期被肿瘤的起源器官所定义——肺癌、肠癌、乳腺癌各有其标准方案。然而，随着基因测序技术的普及，一类罕见却具有决定性意义的驱动变异逐渐浮现：神经营养因子受体酪氨酸激酶基因融合。这种变异如同一个“分子身份证” ...
在非小细胞肺癌的驱动基因谱系中，间质上皮转化因子异常激活曾长期被视为一种罕见的伴随事件。然而，随着检测技术的精进，MET外显子14跳跃突变作为明确的原发性驱动变异，其独立致癌价值日益凸显。这类突变导致MET蛋白降解受阻，使其持续处于活跃状态， ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，EGFR常见突变早已有了成熟的靶向药物，但有一种特殊的变异类型却长期徘徊于有效疗法的边缘——那就是EGFR外显子20插入突变。这类突变约占所有EGFR突变肺癌的10%，其蛋白构象独特，导致传统的一至三代EGFR酪氨酸激酶抑制 ...
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