武特里西兰 是一种采用先进RNA干扰技术设计的双链小干扰RNA药物,通过特异性沉默肝脏中转甲状腺素蛋白的信使RNA,从源头上减少突变型和野生型TTR蛋白的生成,从而阻止淀粉样纤维在心脏、神经等器官和组织中的进一步沉积,为治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀 ...
瑞替珠单抗 是一种人源化抗白介素-5单克隆抗体,其通过特异性、高亲和力地结合IL-5细胞因子,阻止其与嗜酸性粒细胞表面的受体结合,从而阻断IL-5介导的嗜酸性粒细胞生长、分化、活化和存活信号,旨在从源头上显著降低血液和组织中的嗜酸性粒细胞水平, ...
伐美妥司他 是一种首创的、口服的EZH1和EZH2双重抑制剂,通过同时抑制这两种组蛋白甲基转移酶的催化活性,降低基因组中H3K27的三甲基化水平,从而解除其对特定抑癌基因的转录抑制,旨在恢复正常的基因表达程序,诱导肿瘤细胞周期停滞和凋亡。该药物为复 ...
瑞司美替罗 是一种口服、肝脏靶向的甲状腺激素受体β选择性激动剂,其通过模拟甲状腺激素T3对肝脏内TRβ受体的特异性激活作用,旨在调节肝脏的脂质代谢,促进脂肪酸的氧化和消耗,减少新生脂肪生成,并可能减轻肝脏炎症和纤维化,为伴有显著肝纤维化的 ...
喷他脒 是一种双胍类抗微生物药物,其确切作用机制尚未完全阐明,可能通过干扰原虫的DNA、RNA、磷脂和蛋白质合成等多种途径,抑制肺孢子菌的繁殖,自上世纪中叶以来,它一直是治疗和预防由耶氏肺孢子菌引起的严重机会性感染——肺孢子菌肺炎的关键药物 ...
奥鲁他尼布 是一种口服、强效的小分子突变型异柠檬酸脱氢酶1抑制剂,其通过高选择性地结合并抑制突变型IDH1酶的活性,从而阻断致癌代谢物2-羟基戊二酸的生成,逆转由2-HG引起的DNA和组蛋白异常高甲基化,最终促进白血病细胞向正常髓系细胞方向分化。该 ...
拉泽替尼 是一种口服、高效、高选择性的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,其结构经过精心设计,能够不可逆地、强效地抑制与EGFR敏感突变及获得性T790M耐药突变相关的激酶活性,同时对野生型EGFR的抑制活性较弱,旨在为既往接受EGFR-TKI治疗后出 ...
沃拉西地尼 是一款口服、强效、高选择性的突变型异柠檬酸脱氢酶1/2双重抑制剂,其通过精准抑制突变型IDH1/2酶的活性,阻断致癌代谢物2-羟基戊二酸的异常产生,从而逆转由2-HG介导的DNA和组蛋白异常高甲基化状态,促使肿瘤细胞向正常方向分化,为携带IDH ...
达卓优 是一种由人源化抗滋养层细胞表面抗原2单克隆抗体、可裂解连接子与新型拓扑异构酶I抑制剂有效载荷偶联而成的抗体药物偶联物,其设计旨在精准地将高效细胞毒性药物递送至表达TROP2的肿瘤细胞内部,实现对癌细胞的强效杀伤,同时减少对正常组织的损 ...
宗艾替尼 作为全球首个获批用于HER2突变非小细胞肺癌的口服靶向药物,其临床意义不仅在于为经治患者提供了高效便捷的治疗方案,更在于其开创性的共价结合机制为克服耐药问题提供了新的解决思路,通过永久性抑制HER2激酶活性,为这一难治性肺癌亚型带来 ...
宗艾替尼作为一种口服的高选择性不可逆HER2酪氨酸激酶抑制剂,专门用于治疗携带HER2外显子20插入突变或其他激活突变的不可切除或转移性非小细胞肺癌成人患者,其通过共价结合机制精准抑制HER2激酶结构域的异常活性,从而阻断下游致癌信号传导,为既往接 ...
瑞维美尼 在携带NPM1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病治疗中展现出了其独特价值,它通过精确阻断Menin蛋白与野生型MLL蛋白之间的功能性结合,有效干预由NPM1突变所引发并高度依赖的异常表观遗传调控网络,从而抑制白血病细胞的恶性生长并促使其分 ...
瑞维美尼 作为一种首创的口服小分子药物,其核心机制在于高选择性地抑制Menin蛋白与MLL融合蛋白之间的功能性相互作用,从而直接干预由MLL基因重排所驱动的异常转录调控网络与致癌基因表达程序,专门用于治疗携带MLL重排的复发或难治性急性白血病患者, ...
托沃非尼 是一款口服、高选择性的II型RAF激酶抑制剂,其作用机制旨在有效靶向并抑制由BRAF基因融合或BRAF V600突变所驱动的MAPK信号通路异常激活,该通路异常是儿童低级别胶质瘤中最常见的致癌驱动因素,为在先前系统性治疗中疾病进展且没有满意替代治 ...
塞瓦替尼 是一种新型、强效的口服表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,其结构经过专门设计,能够有效且高选择性地靶向并抑制EGFR基因20号外显子插入突变所驱动的信号传导,该突变是EGFR突变非小细胞肺癌中对传统一、二代EGFR-TKI治疗不敏感的主要亚型之 ...
奥普杜拉格 是一种由抗淋巴细胞活化基因-3单抗与抗程序性死亡受体-1单抗组成的固定剂量复方制剂,通过同时阻断LAG-3和PD-1这两个不同的、互补的免疫检查点通路,旨在更有效地解除肿瘤微环境中T细胞的抑制状态,恢复和增强抗肿瘤免疫应答,为治疗不可切 ...
武特里西兰 是一种采用先进RNA干扰技术设计的双链小干扰RNA药物,通过特异性沉默肝脏中转甲状腺素蛋白的信使RNA,从源头上减少突变型和野生型TTR蛋白的生成,从而阻止淀粉样纤维在心脏、神经等器官和组织中的进一步沉积,为治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀 ...
伊曲莫德 是一种口服、高选择性的1-磷酸鞘氨醇受体1、4、5调节剂,其通过可逆性地与淋巴细胞表面的S1P1受体结合,促使受体内化降解,从而功能性拮抗S1P1信号,阻止淋巴细胞从次级淋巴器官向血液循环及炎症部位的迁移,最终减少到达结肠黏膜的致病性淋巴 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种口服、高选择性、强效的成纤维细胞生长因子受体1-3及集落刺激因子1受体双重抑制剂,其双重作用机制旨在同时靶向驱动骨肉瘤生长的FGFR信号通路和与免疫抑制性肿瘤微环境相关的CSF-1R通路,为既往化疗治疗失败或无法耐受的不可切 ...
依氟鸟氨酸 是一种不可逆的鸟氨酸脱羧酶抑制剂,通过降低细胞内多胺的生物合成,干扰肿瘤细胞的增殖和分化过程,其用于降低高危神经母细胞瘤患儿完成多模式强化治疗后的复发风险,作为一种维持治疗药物,代表了针对这种儿童恶性实体瘤辅助治疗策略的重 ...

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