在造血干细胞移植（HSCT）后并发症中，肝静脉闭塞病（VOD，又称sinusoidal obstruction syndrome）是最凶险的挑战之一。这种疾病因移植预处理化疗/放疗损伤肝窦内皮细胞，引发微血栓形成、肝肿大、黄疸及腹水，约百分之八十患者合并肾功能损害，未经治疗 ...
卡玛替尼 获批用于治疗携带间质-上皮细胞转化因子exon14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌患者，标志着肺癌精准治疗在针对罕见剪接变异进行干预方面取得了重要突破。该药物通过强效抑制间质-上皮细胞转化因子这一关键受体酪氨酸激酶，能够有效阻断由基因剪接 ...
在多重耐药革兰阴性菌感染的临床战场上，传统抗生素正节节败退。碳青霉烯耐药肠杆菌目细菌（CRE）、碳青霉烯耐药铜绿假单胞菌（CRPA）等超级细菌，因产酶（如NDM、KPC）或膜通透性改变，对多数β内酰胺类、氟喹诺酮类耐药，感染死亡率高达百分之三十至五 ...
在子宫肌瘤与子宫内膜异位症引发的月经过多、慢性疼痛治疗中，传统GnRH激动剂（如亮丙瑞林）虽能有效降低雌激素，却因注射给药、初始flare效应（短暂激素升高）及低雌激素副作用（潮热、骨密度下降），长期应用受限。瑞卢戈利（Relugolix，复方制剂商品 ...
普拉替尼 是一种口服给药的强效高选择性转染重排原癌基因编码受体酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗转染重排重排阳性的晚期非小细胞肺癌、甲状腺癌和其它实体瘤患者，标志着肿瘤精准治疗在针对罕见驱动基因变异进行干预方面取得了重要进展。该药物通过 ...
在晚期胆管癌的治疗版图中，FGFR2融合突变曾是一道难以跨越的障碍。这类突变占胆管癌患者的百分之五至十，因FGFR激酶异常活化，持续驱动MAPK、PI3K-AKT等增殖信号，导致肿瘤快速进展。传统化疗（如吉西他滨联合顺铂）客观缓解率仅约百分之十五，中位无进 ...
在实体瘤驱动基因图谱中，RAS家族（KRAS、NRAS、HRAS）突变占比约三成，是多种癌症的核心驱动因素，其中KRAS G12C、G12D等突变是非小细胞肺癌、胰腺癌、结直肠癌的常见亚型。然而，RAS蛋白因表面光滑、缺乏传统结合口袋，曾被视为不可成药靶点；即便KRAS ...
非小细胞肺癌的驱动基因靶向治疗中，EGFR exon20插入突变曾因蛋白结构特殊、传统EGFR抑制剂难以有效结合，长期处于治疗盲区。这类突变占NSCLC的百分之二至三，患者对传统EGFR TKI（如吉非替尼）响应率不足百分之十，化疗缓解率亦仅约百分之二十，中位无 ...
吉瑞替尼 是一种口服给药的强效选择性FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，其获批用于治疗携带FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变的复发或难治性急性髓系白血病患者，标志着血液肿瘤治疗在针对特定基因突变进行精准干预方面取得了重要突破。该药物通过特异性抑制FMS ...
原发性高草酸尿症（PH）是一种因肝脏草酸合成通路关键酶缺陷导致的罕见遗传病，患者体内草酸过度生成并随尿排泄，反复引发肾结石、肾钙质沉着，约半数在30岁前进展至终末期肾病。传统治疗依赖大剂量维生素B6（仅部分患者有效）、多饮水及对症碎石，无法 ...
喷他脒 （Pentamidine，商品名Pentacarinat等）是一种人工合成的芳香双脒类化合物，自20世纪30年代起用于抗寄生虫治疗，核心应用场景为免疫缺陷人群（如HIV/AIDS、器官移植受者）的机会性原虫感染，尤其以卡氏肺孢子虫肺炎（PCP）的治疗与预防最为经典 ...
拓得康（通用名特泊替尼，Tepotinib，商品名Tepmetko）是一种高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂，2021年获FDA批准用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在NSCLC的驱动基因图谱中，MET外显子14跳跃突变虽仅占3%-4%，却因传统 ...
在实体瘤的驱动基因图谱中，RAS家族（KRAS、NRAS、HRAS）突变占据核心地位——约30%的癌症与RAS异常激活相关，其中KRAS G12C/D/V等突变是非小细胞肺癌、胰腺癌、结直肠癌的“头号元凶”。然而，RAS蛋白因表面光滑、缺乏传统小分子结合口袋，曾长期被视为 ...
伐度司他的本质是HIF通路的“生理性激活剂”。与ESA直接补充外源性EPO不同，它靶向HIF-PH酶——这一在正常氧条件下促进HIF-α亚基降解的关键分子。通过抑制HIF-PH活性，伐度司他能稳定细胞内HIF-α亚基，使其与HIF-β亚基结合形成转录复合物，进而激活下 ...
培美替尼 是一种口服给药的强效选择性成纤维细胞生长因子受体1、2、3抑制剂，其获批用于治疗携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，标志着胆道系统肿瘤治疗在针对罕见驱动基因变异进行精准干预方面取得了重要突破。 ...
艾伏尼布 是一种口服给药的强效选择性异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，其获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病和晚期胆管癌患者，标志着肿瘤精准治疗在针对代谢酶突变进行干预方面取得了里程碑式进展。该药物通过特异性抑制突 ...
莫博替尼 是一种口服给药的强效选择性表皮生长因子受体外显子20插入突变抑制剂，其获批用于治疗携带该特定突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，标志着肺癌靶向治疗在克服罕见耐药突变方面取得了重要突破。该药物通过不可逆地结合表皮生长因子受体 ...
复发或转移性宫颈癌的治疗长期面临“后线无高效药”的困境。这类患者经含铂化疗±贝伐珠单抗一线治疗后，疾病进展迅速，传统二线化疗（如拓扑替康、紫杉醇）客观缓解率不足15%，中位总生存期仅6-8个月，且毒性显著。 替索单抗 （tisotumab vedotin，商品 ...
在肺癌的精准治疗版图中，HER2 exon20插入突变曾是一块难啃的“硬骨头”。这个仅占非小细胞肺癌1%至3%的罕见驱动突变，因蛋白结构特殊、传统HER2靶向药（如曲妥珠单抗）难以结合，长期处于“无药可用”的境地——患者只能依赖化疗，缓解率低且生存期短。 ...
非达霉素 是一种口服给药的窄谱大环内酯类抗菌药物，其获批用于治疗艰难梭菌相关性腹泻成人患者，标志着感染性疾病治疗领域在针对特定病原体进行精准抗菌治疗方面取得了重要进展。该药物通过抑制细菌核糖核酸聚合酶，阻断信使核糖核酸的转录，从而特异 ...
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