达拉菲尼 （商品名泰菲乐）于2013年5月获美国FDA批准，是一种强效且选择性抑制突变型BRAF V600E激酶的抑制剂，主要用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤、非小细胞肺癌及甲状腺癌。在约50%的黑色素瘤中存在BRAF V600突变，导致MAPK信号 ...
急性髓系白血病的治疗在传统化疗基础上，针对特定代谢酶突变的分化疗法已成为一种创新策略， 艾伏尼布 作为一种首创的口服异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，为携带该基因突变的复发或难治性患者提供了全新的靶向治疗选择。它通过选择性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1 ...
在非小细胞肺癌的靶向治疗不断细化的背景下，针对罕见但重要的表皮生长因子受体第20号外显子插入突变，长期缺乏高效的口服靶向药物，传统治疗疗效有限，而莫博替尼作为首个专门设计用于此突变的口服酪氨酸激酶抑制剂，成功填补了这一关键的治疗空白。它 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，针对常见驱动基因如表皮生长因子受体、间变性淋巴瘤激酶的靶向药物已成功应用多年，而针对另一重要但长期缺乏有效靶向疗法的基因突变，索托拉西布的获批标志着该领域取得了历史性突破。作为一种首创的口服、不可逆的特 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种由错误折叠的转甲状腺素蛋白在心肌间质沉积所致、进行性损害心功能的致命性疾病，长期以来治疗选择有限且主要聚焦于对症支持，而阿考米迪作为一种口服高效转甲状腺素蛋白稳定剂的出现，为这类患者提供了直接针对疾 ...
宗艾替尼作为一种口服强效FLT3抑制剂，在急性髓系白血病治疗中发挥着重要作用，通过与化疗或其他靶向药物联合使用，显著提升了FLT3突变患者的治疗效果，为这一预后不佳的疾病亚型提供了新的治疗策略。推荐起始剂量为每日两次50毫克，根据耐受性可调整至 ...
宗艾替尼是一种口服高选择性FLT3抑制剂，专门用于治疗携带FLT3-ITD或FLT3-TKD突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者，其通过精准抑制FLT3受体酪氨酸激酶的自磷酸化及下游信号传导，阻断由该基因突变驱动的异常增殖信号，为这一传统化疗效果有限的患 ...
瑞维美尼 作为一种口服的Menin-KMT2A相互作用抑制剂，在携带NPM1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病治疗中展现出了其独特价值，它通过精确阻断Menin蛋白与野生型KMT2A蛋白之间的功能性结合，有效干预由NPM1突变所引发并高度依赖的异常表观遗传调控网 ...
瑞维美尼 作为一种首创的口服小分子靶向药物，其核心作用机制在于高选择性地抑制Menin蛋白与KMT2A融合蛋白之间的功能性相互作用，从而直接干预由KMT2A基因重排所驱动的异常转录调控网络与致癌基因表达程序，专门用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急 ...
急性髓系白血病的治疗在传统化疗之外，针对特定基因突变的分化疗法提供了新的思路，恩西地平作为一种口服的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，专门用于治疗携带该基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，它通过抑制突变酶的功能，减少致癌代谢产物的积累， ...
多发性骨髓瘤是一种难以治愈的血液系统恶性肿瘤，患者经历多次复发后，后续治疗选择有限且疗效衰减， 塞利尼索 作为一种首创的口服核输出蛋白1抑制剂，通过独特的作用机制为难治复发性患者带来了新的希望。它被批准与地塞米松联合，用于治疗既往接受过至 ...
在多种癌症类型中，特定基因的重排与融合是关键的致癌驱动因素，针对这一靶点的高效抑制剂研发成功，使得跨肿瘤类型的精准治疗成为现实，塞普替尼正是这样一款具有里程碑意义的口服高选择性抑制剂。它被批准用于治疗经检测确认存在特定基因融合的晚期非 ...
在癌症靶向治疗飞速发展的今天，针对罕见驱动基因的药物不断涌现，普拉替尼作为一种高选择性的口服转染重排原肌球蛋白受体激酶抑制剂，为携带特定基因融合的晚期非小细胞肺癌和甲状腺髓样癌等实体瘤患者带来了新的希望。它被批准用于治疗经检测确认存在 ...
急性髓系白血病是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤，其中携带特定基因突变的患者往往预后不佳，对传统化疗反应不良，复发率高，而吉瑞替尼的出现为这部分难治性患者提供了强有力的靶向治疗武器。它是一种口服的高选择性、强效突变基因抑制剂，被批准用 ...
在胆道系统恶性肿瘤的治疗中，晚期胆管癌长期以来缺乏高效的低毒治疗手段，传统化疗效果不尽如人意，而针对特定基因变异的靶向药物出现为患者带来了新的曙光，其中佩米替尼作为首个获批用于治疗既往经过治疗的、携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，针对特定罕见驱动基因突变的靶向药物不断涌现，为患者带来长期生存的希望， 阿达格拉西布 作为一种高选择性的口服小分子抑制剂，专门针对携带特定类型基因突变且既往治疗失败的患者，提供了强有力的后续治疗选择。它是 ...
骨髓纤维化是一种伴有贫血、脾肿大和全身症状的骨髓增殖性肿瘤，贫血是影响患者生活质量与预后的关键因素之一，而传统药物在改善贫血方面疗效有限，莫洛替尼作为一种口服的激活素受体1型/激活素受体样激酶2和酪氨酸激酶2抑制剂，为伴有贫血的骨髓纤维化 ...
婴儿痉挛症是一种严重的婴幼儿癫痫性脑病，若不及时有效控制，会对患儿的神经发育造成毁灭性影响，而氨己烯酸作为一种不可逆的γ-氨基丁酸转氨酶抑制剂，是少数被证实对该病有特效的药物之一，此外也用于治疗成人及儿童的耐药性局灶性癫痫发作。它的作用 ...
在激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期乳腺癌治疗中，磷脂酰肌醇3-激酶催化亚基α的激活突变是导致内分泌治疗耐药的重要机制之一，而阿培利司的上市为携带该特定突变的患者提供了首个针对性的口服治疗选择。作为一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶α亚 ...
癌症恶病质是一种以进行性体重下降、肌肉萎缩和食欲减退为特征的复杂代谢综合征，严重影响患者的生活质量、治疗耐受性和生存期，且缺乏特效治疗药物，阿那莫林作为一种新型口服胃饥饿素受体激动剂的获批，为改善这类患者的食欲和体重提供了首个专门的药 ...
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