自身炎症性疾病是一组由先天性免疫系统异常激活导致、以周期性发热和全身性炎症为特征的罕见疾病，家族性地中海热是其中的代表。这类疾病的传统治疗如秋水仙碱，对部分患者效果有限或不耐受。阿那白滞素作为重组人白细胞介素1受体拮抗剂，通过精准阻断白 ...
原发性胆汁性胆管炎是一种慢性、进展性自身免疫性肝内胆汁淤积性疾病，其特征为肝内小胆管进行性破坏，最终可导致肝纤维化、肝硬化。熊去氧胆酸是其标准的一线治疗，但约三分之一的患者对其反应不佳或不耐受。奥贝胆酸作为法尼醇X受体激动剂，为这部分患 ...
多发性骨髓瘤的治疗虽已进入靶向与免疫治疗时代，但对于经过多线治疗后复发或难治的患者，有效的治疗选择仍然有限，且常面临耐药挑战。塞利尼索的出现，引入了一种前所未有的作用机制。它是一种首创的口服核输出蛋白1选择性抑制剂，通过强迫肿瘤抑制蛋白 ...
非小细胞肺癌的治疗已进入精细化分子分型时代，但仍有部分罕见驱动突变缺乏有效靶向药物，表皮生长因子受体20号外显子插入突变便是其中之一。这类突变对一代、二代、三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂普遍不敏感，患者预后较差。莫博替尼的研发正是 ...
Dravet综合征是一种在婴儿期起病的难治性癫痫综合征，与SCN1A基因突变相关，其特征是频繁、长时间的热性惊厥，后期发展为多种类型的难治性癫痫发作。传统的抗癫痫药物常难以有效控制，且高剂量易导致明显的中枢抑制等不良反应。 司替戊醇 的临床价值，并 ...
在晚期肾细胞癌的序贯治疗中，血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂已成为基石药物。然而，一线治疗进展后，如何选择有效的后续治疗方案是临床面临的问题。阿西替尼作为一种强效、高选择性的第二代血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，被专门设计用 ...
免疫性血小板减少症是一种由自身免疫介导的血小板破坏增加和生成不足所致的出血性疾病。对于对一线治疗（如糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白）反应不佳、无效或复发以及不适合脾切除的患者，长期稳定的血小板管理是治疗难点。艾曲泊帕作为首个口服的小分 ...
Dravet综合征是一种罕见的婴儿期起病的发育性癫痫性脑病，多数由SCN1A基因功能缺失性突变导致，传统抗癫痫药物难以控制其频繁发作。 司替戊醇 的临床价值在于其通过多重药理学机制——增强γ-氨基丁酸能抑制与抑制电压门控钠通道——在特定抗癫痫药物联 ...
癌性恶病质是晚期恶性肿瘤患者常见的消耗性综合征，其特征是进行性、非自主体重下降与骨骼肌消耗，传统营养支持难以逆转其复杂的代谢紊乱。 阿那莫林 的临床价值在于其通过模拟内源性胃饥饿素，系统性地调节摄食、能量代谢与合成代谢通路，旨在为特定晚 ...
在激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌治疗领域，PIK3CA基因激活突变是内分泌治疗耐药的重要机制，但长期以来缺乏针对性疗法。 阿吡利塞 的研发与应用，通过选择性抑制PI3Kα亚型，首次为携带该突变的患者提供了可精准干预的通路靶向治疗，从而改变了这 ...
对于婴儿痉挛症与成人的难治性复杂部分性癫痫发作，传统抗癫痫药物的疗效常不尽如人意，亟需不同作用机制的干预手段。氨己烯酸的研发聚焦于大脑核心抑制性神经递质γ-氨基丁酸的代谢调控，通过不可逆地抑制其降解关键酶，为上述难治性癫痫类型提供了一种 ...
对于计划接受侵入性操作或手术的慢性肝病患者而言，血小板减少症是一个常见的临床挑战。它增加了操作过程中的出血风险，可能导致手术延迟或取消。传统上，提升血小板的方法如输注血小板悬液，存在供应有限、潜在免疫反应和效果短暂等局限。阿伐曲泊帕的 ...
骨髓纤维化治疗在改善脾肿大和体质性症状之外，对相关贫血的管理仍存在显著未满足需求，约三分之一的患者伴有输血依赖。 莫洛替尼 的研发针对这一临床难点，其药理作用不仅包括抑制JAK1/2信号通路，还涉及对ACVR1/ALK2的抑制作用，这种多靶点特性旨在为 ...
癌症治疗的传统模式是基于肿瘤原发部位选择方案，但现代医学发现，某些特定的基因融合可以驱动多种不同组织来源的肿瘤生长。拉罗替尼的问世，标志着“异病同治”的精准医疗时代真正到来。它是一种高选择性、强效的靶向药，专门针对神经营养受体酪氨酸激 ...
KRAS G12C突变在非小细胞肺癌、结直肠癌等多种实体瘤中被识别为关键驱动变异，但其长期被视为“不可成药”靶点。阿达格拉西布的临床应用，通过共价结合KRAS G12C突变蛋白的Switch-II口袋，将蛋白锁定在非活性状态，为携带该突变的晚期实体瘤患者提供了首 ...
在肿瘤治疗领域，针对特定基因缺陷的精准治疗策略正不断取得进展。其中，利用合成致死原理的药物代表了一种巧妙的治疗思路。奥拉帕尼作为全球首个获批的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，正是这一原理的成功实践。它并非直接攻击所有快速分裂的细胞，而是 ...
FGFR基因改变是尿路上皮癌中相对常见的驱动变异，涉及FGFR3突变和FGFR2/3融合。 厄达替尼 的临床应用，通过泛FGFR抑制活性，为携带FGFR基因改变的转移性尿路上皮癌患者提供了新的精准治疗策略，这是首个在该领域获批的FGFR靶向药物，填补了特定分子亚型患 ...
在晚期实体瘤的治疗中，肿瘤的生长、转移和耐药往往涉及多条信号通路的异常激活。针对单一靶点的药物有时疗效有限，而能同时抑制多个关键通路的多靶点药物则可能提供更强的抗肿瘤效应。卡博替尼正是这样一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其作用范围广泛 ...
在癌症的精准治疗时代，针对特定驱动基因而非发病部位的“异病同治”策略已成为现实。恩曲替尼正是这一理念下的杰出代表，它是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，其独特之处在于能够高效抑制原肌球蛋白受体激酶、ROS1和间变性淋巴瘤激酶这三种与多种肿瘤 ...
在实体瘤的微环境中，氧气供应不足往往成为限制细胞生长的关键因素，而肿瘤细胞却进化出一套“缺氧适应机制”——通过激活缺氧诱导因子（HIF）家族，促进血管生成、糖酵解及细胞增殖，从而在恶劣环境中存活并扩张。其中，HIF-2α的异常激活是肾透明细胞 ...
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