对于罹患1型神经纤维瘤病的儿童而言，丛状神经纤维瘤的生长不仅是外观的改变，更意味着疼痛、功能障碍以及潜在恶变风险的持续威胁。这类肿瘤沿神经束弥漫性生长，包裹重要血管与神经，传统治疗依赖手术切除，但常因肿瘤体积巨大、位置深在或与关键结构粘 ...
在B细胞恶性肿瘤的治疗中，尤其对于高龄或伴有严重合并症的患者，传统化疗的毒性常常限制了其应用。慢性淋巴细胞白血病和某些类型的惰性非霍奇金淋巴瘤疾病进展相对缓慢，但一旦对初始治疗耐药或复发，后续选择可能变得有限且更具挑战性。临床迫切需要一 ...
当转移性去势抵抗性前列腺癌对以多西他赛为代表的紫杉烷类药物产生获得性耐药后，疾病进展往往迅猛，且后续治疗选择极为有限。肿瘤细胞可能通过多种机制逃避药物杀伤，包括药物外排泵过度表达或微管蛋白变异。在这一关键的临床转折点，传统的化疗方案疗 ...
对于患有VHL综合征的患者而言，临床管理面临着一个独特的系统性挑战：由于VHL基因种系突变导致缺氧诱导因子HIF-2α在细胞中异常积累，患者一生中可能在不同器官（尤其是肾脏、胰腺、中枢神经系统）反复发生多发性良性或恶性肿瘤。传统策略是定期监测，一 ...
造血干细胞移植后发生的肝小静脉闭塞病，是一种令临床医生深感棘手的灾难性并发症。由于预处理化疗或放疗损伤肝窦内皮细胞，引发凝血系统异常激活和局部纤维蛋白沉积，最终导致肝内小静脉非血栓性闭塞。患者迅速出现黄疸、腹水、肝肿大，并常因多器官衰 ...
面对特发性肺纤维化这种进行性、致命性的间质性肺病，医生与患者曾长期陷于无计可施的困境。患者的肺泡壁与周围组织因不明原因的损伤而持续发生异常修复，导致正常肺结构被坚硬的瘢痕组织取代，肺功能像被逐渐“石化”。在吡非尼酮问世前，临床缺乏能够 ...
埃万妥单抗 是一种全人源化双特异性抗体，能够同时靶向结合表皮生长因子受体和间质上皮转化因子这两种驱动性受体，并通过其Fc段介导的免疫效应功能，为携带表皮生长因子受体20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者提供了一种创新机 ...
长期依赖输血维持生命的患者，如重型β地中海贫血、骨髓增生异常综合征等患者，面临着一种独特的治疗悖论：输注的红细胞在延长生命的同时，其含有的铁元素也会在体内不可控地蓄积。由于人体缺乏主动排铁的机制，过量的铁会逐渐沉积在心脏、肝脏、内分泌 ...
乌帕替尼 是一种口服的、选择性Janus激酶1抑制剂，通过优先抑制JAK1介导的细胞因子信号通路，调节异常的免疫应答，被批准用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子抑制剂反应不佳或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎、活动性银屑病关节炎、活动性强直性脊柱炎 ...
免疫系统失衡时，细胞因子网络会掀起一场针对自身组织的“炎症风暴”。在类风湿关节炎等疾病中，这场风暴具体表现为关节滑膜被持续攻击，导致疼痛、肿胀与不可逆的骨侵蚀。在托法替布问世前，靶向这场风暴的主流策略是使用大分子生物制剂，如肿瘤坏死因 ...
法瑞西单抗 是一种双特异性单克隆抗体眼科注射液，它能同时高亲和力地结合并抑制血管内皮生长因子-A和血管生成素-2这两种关键的致病因子，为新生血管性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿以及视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿的治疗提供了创新且持久的解 ...
对于因子宫肌瘤导致月经过多和疼痛的女性而言，长期有效的非手术治疗选择曾是有限的。传统的激素疗法，如仅含孕激素的口服避孕药或左炔诺孕酮宫内缓释系统，虽常用但可能无法为所有患者提供充分症状控制，而促性腺激素释放激素激动剂虽有效，但需要注射 ...
阿那莫林 通过模拟内源性胃饥饿素的作用，刺激食欲、促进生长激素分泌和增加肌肉蛋白质合成，用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌或结直肠癌患者中出现的、且对营养支持治疗反应不佳的癌症恶病质。癌症恶病质是一种复杂的代谢综合征，其特征是骨骼肌持 ...
特泊替尼 是一种口服的高选择性间质上皮转化因子抑制剂，通过强效且精准地抑制间质上皮转化因子受体的异常激活信号，为携带间质上皮转化因子14号外显子跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者提供了创新的靶向治疗选择。间质上皮转化因子是一种受体酪氨 ...
慢性肾病贫血的传统治疗，长期依赖于外源性注射促红细胞生成素或作用机制不同的HIF-PH抑制剂。尽管这些疗法有效，但临床仍在持续探索作用机制更具生理性、且能更便捷给药的新选择。达普司他的研发与获批，并非源于现有方案的完全失效，而是旨在提供一种 ...
帕克替尼 是一种口服的Janus激酶2和FMS样酪氨酸激酶3双重抑制剂，其对Janus激酶2具有高选择性，同时独特地不显著抑制Janus激酶1，用于治疗中高危的原发性或继发性骨髓纤维化，特别是那些伴有严重血小板减少的患者。骨髓纤维化是一种骨髓增生性肿瘤，其 ...
当骨髓纤维化患者面临进行性贫血与脾肿大的双重夹击时，临床决策常陷入两难：传统的JAK2抑制剂虽能缩小脾脏、缓解症状，却往往加剧贫血，迫使患者依赖输血；而专注于纠正贫血的疗法又对脾肿大和体质性症状束手无策。这种治疗困境的核心在于，疾病同时驱 ...
多塔利单抗 是一种人源化的程序性死亡受体1抑制剂单克隆抗体，通过阻断程序性死亡受体1与其配体程序性死亡配体1和程序性死亡配体2的相互作用，恢复肿瘤微环境中衰竭T细胞的免疫功能，从而用于治疗错配修复缺陷的复发或晚期实体瘤成年患者。错配修复缺陷 ...
膀胱过度活动症的核心困扰在于逼尿肌——这块膀胱壁上的平滑肌——在储尿期出现不自主的异常收缩，导致急迫性尿频、尿急乃至急迫性尿失禁，严重影响患者社交与生活质量。传统一线药物如M受体拮抗剂虽能松弛肌肉，但因其作用广泛，常伴随口干、便秘、视力 ...
阿达格拉西布 是一种高选择性的、不可逆的KRAS G12C突变蛋白抑制剂，它通过与KRAS G12C突变体特有的半胱氨酸残基形成共价键，将其锁定在与三磷酸鸟苷失活状态相似的构象，从而特异性并强力地阻断其致癌信号传导，为携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性 ...
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