沙芬酰胺被批准用于治疗特发性帕金森病,作为左旋多巴/卡比多巴治疗的辅助治疗药物,用于正在经历剂末现象(OFF episodes)的患者,其应用核心在于通过选择性抑制MAO-B的活性,减少多巴胺的降解,延长多巴胺在突触间隙中的作用时间,从而改善运动症状波 ...
作为一种口服的烷化剂类化疗药物, 甲基苄肼 被批准用于治疗霍奇金淋巴瘤和恶性黑色素瘤,其应用核心在于通过在细胞内形成碳正离子,与DNA分子中的鸟嘌呤碱基结合,形成DNA交联,阻止DNA复制和转录,从而抑制肿瘤细胞增殖。该药的作用机制具有细胞周期非 ...
卡非佐米 被批准用于治疗既往接受过至少两种治疗(包括硼替佐米和免疫调节剂)的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者,其应用核心在于通过与蛋白酶体的糜蛋白酶样活性位点不可逆结合,抑制泛素-蛋白酶体系统的功能,导致细胞内异常蛋白积聚,诱导肿瘤细胞 ...
作为一种口服的胰高血糖素样肽-1受体激动剂,司马鲁肽片被批准用于治疗成人2型糖尿病和肥胖症,其应用核心在于通过模拟内源性GLP-1的作用,与GLP-1受体结合并激活下游信号通路,促进胰岛素分泌、抑制胰高血糖素分泌、延缓胃排空和增加饱腹感,从而改善血 ...
作为一种口服的组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂, 他泽司他 被批准用于治疗16岁以上患有转移性或局部晚期不可切除的上皮样肉瘤患者,以及既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者,其应用核心在于通过抑制EZH2的甲基转移酶活性,阻 ...
作为一种口服的血小板衍生生长因子受体α抑制剂,阿维普替尼被批准用于治疗携带PDGFRαD842V突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者,以及既往接受过治疗的不可切除或转移性隆突性皮肤纤维肉瘤成人患者,其应用核心在于通过选择性抑制PDGFRα的酪氨 ...
作为一种口服的PI3Kδ抑制剂,艾代拉里斯被批准用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者,以及既往接受过至少一种系统性治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病成人患者,其应用核心在于通过选择性抑制PI3Kδ的活性,阻 ...
阿伐曲泊帕被批准用于治疗择期行诊断性操作或手术的慢性肝病相关血小板减少症成人患者,其应用核心在于通过与血小板生成素受体结合,激活下游JAK-STAT信号通路,促进巨核细胞增殖和分化,增加血小板生成,从而提升血小板计数,减少手术出血风险。该药的 ...
作为一种口服的HER2酪氨酸激酶抑制剂,图卡替尼被批准用于治疗既往接受过至少一种抗HER2治疗的不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者,其应用核心在于通过高选择性地抑制HER2的酪氨酸激酶活性,阻断下游PI3K/AKT和MAPK信号通路的激活,从而 ...
作为一种口服的KRAS G12C突变抑制剂,索托拉西布被批准用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗的KRAS G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者,其应用核心在于通过不可逆地结合KRAS G12C蛋白的GDP结合状态,锁定其非活性构象,从而阻断下游MAPK信 ...
作为一种从海洋海鞘中分离得到的生物碱衍生物,鲁比卡丁被批准用于治疗既往接受过含铂化疗的转移性小细胞肺癌成人患者,其应用核心在于通过与DNA小沟结合,形成加合物,激活转录偶联核苷酸切除修复机制,导致DNA双链断裂和细胞凋亡,从而抑制肿瘤细胞增 ...
作为一种口服的表皮生长因子受体和人表皮生长因子受体2双重抑制剂,波齐替尼被批准用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者,以及既往接受过曲妥珠单抗治疗的HER2阳性转移性乳腺癌成人患者,其应用核心在于通过不可逆地 ...
赛妥珠单抗 由人源化抗TROP-2单克隆抗体与拓扑异构酶I抑制剂通过可切割连接子偶联而成,被批准用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者,其应用核心在于通过抗体部分特异性识别并结合肿瘤细胞表面的TROP ...
作为一种口服的PI3Kδ和PI3Kγ双重抑制剂,杜韦利西布被批准用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成人患者,以及既往接受过至少一种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者,其应用核心在于通 ...
作为一种口服的EGFR酪氨酸激酶抑制剂,莫博替尼被批准用于治疗既往接受过含铂化疗的EGFR外显子20插入突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者,其应用核心在于通过不可逆地结合EGFR外显子20插入突变蛋白的ATP结合位点,阻断下游MAPK和PI3K/AKT信号通路 ...
阿那莫林 被批准用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤患者的癌症恶病质,特别是那些伴有食欲减退、体重减轻和肌肉减少的患者,其应用核心在于通过模拟内源性胃饥饿素的作用,与胃饥饿素受体结合并激活下游信号通路,促进生长激素分 ...
当晚期实体肿瘤对一线、二线治疗方案相继产生抵抗时,临床医生与患者常面临后续选择迅速收窄的困境。这些顽强的肿瘤细胞不仅自身增殖失控,更具备一项关键生存技能——通过分泌信号分子,招募宿主组织为其构建新的血管网络,以确保源源不断的氧气和营养 ...
在晚期癌症患者的诊疗中,一个常被忽视却致命的问题正悄然侵蚀着他们的生存根基——并非肿瘤本身,而是一种名为恶病质的全身性消耗状态。患者可能在短期内出现无法解释的体重锐减,尤其是肌肉组织的严重流失,伴随食欲彻底消失和极度疲劳。这远非简单的 ...
作为一种口服的MET酪氨酸激酶抑制剂, 特泊替尼 被批准用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者,其应用核心在于通过高度选择性地抑制MET激酶的活性,阻断因MET基因异常激活所驱动的细胞增殖、侵袭和转移信号通路,从而 ...
对进行性家族性肝内胆汁淤积症患儿及其家庭而言,剧烈的皮肤瘙痒并非简单的皮肤问题,而是源于胆汁酸代谢循环出现致命错误的全身性警报。由于基因缺陷,肝脏将胆汁酸排入胆管的过程受阻,这些具有刺激性的物质在肝内蓄积并返流入血,随循环遍布全身,引 ...

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