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  • 美泊利珠单抗/美泊利单抗(Nucala/mepolizumab)阻断炎症源头并降低复发率

    美泊利珠单抗/美泊利单抗(Nucala/mepolizumab)阻断炎症源头并降

       美泊利单抗 作为一种全球首创的人源化单克隆抗体,于2015年11月首次获得美国食品药品监督管理局批准,用于治疗成人和12岁及以上青少年的重度嗜酸粒细胞性哮喘,随后其适应症逐步扩展至嗜酸性肉芽肿性多血管炎以及慢性鼻窦炎伴鼻息肉。这款药物的核心作 ...

  • 艾拉司群(Orserdu/Elacestrant)克服内分泌耐药并降解雌激素受体的口服靶向新药

    艾拉司群(Orserdu/Elacestrant)克服内分泌耐药并降解雌激素受体

       艾拉司群 作为一种口服选择性雌激素受体降解剂,于2023年1月获得美国食品药品监督管理局加速批准,用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、且携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性及成年男性患者,这些患者既往至少接受过一线内分泌 ...

  • 奥凯乐/瑞普替尼(AUGTYRO)克服耐药突变并穿透血脑屏障的广谱抗癌靶向药

    奥凯乐/瑞普替尼(AUGTYRO)克服耐药突变并穿透血脑屏障的广谱抗癌

      瑞普替尼作为一种新一代口服酪氨酸激酶抑制剂,于2023年11月获得美国食品药品监督管理局批准,用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者,以及携带NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤成人和12岁及以上儿童患者。这款药物的设计极具创新 ...

  • 美替拉酮/甲吡酮(Metyrapone)评估下丘脑垂体肾上腺轴功能的皮质醇合成抑制剂

    美替拉酮/甲吡酮(Metyrapone)评估下丘脑垂体肾上腺轴功能的皮质

       美替拉酮 作为一种特异性的肾上腺皮质11β-羟化酶抑制剂,于2023年12月获得美国食品药品监督管理局批准,主要用于成人和儿童患者肾上腺皮质功能不全的鉴别诊断。该药在内分泌科扮演着独特的角色,它并不主要用于长期治疗疾病,而是作为一种诊断工具来探 ...

  • 米伐木肽(Mepact/Mifamurtide)作为激活巨噬细胞杀伤残留肿瘤的骨肉瘤术后辅助免疫治疗药物

    米伐木肽(Mepact/Mifamurtide)作为激活巨噬细胞杀伤残留肿瘤的骨

       米伐木肽 作为一种脂质体包裹的胞壁酰三肽,于2009年获得欧盟药品管理局批准,用于治疗儿童、青少年及年轻成人患者在宏观完全手术切除后的高级别、非转移性骨肉瘤。骨肉瘤是儿童和青少年中最常见的原发性恶性骨肿瘤,虽然手术切除联合化疗是标准疗法, ...

  • 马瓦卡坦/玛法卡泰(Mavacamten)精准调节心肌收缩力的梗阻性肥厚型心肌病靶向药物

    马瓦卡坦/玛法卡泰(Mavacamten)精准调节心肌收缩力的梗阻性肥厚

      玛伐凯泰作为一种首创的心肌肌球蛋白抑制剂,于2022年4月获得美国食品药品监督管理局批准,用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者,以改善其心脏功能和运动能力。肥厚型心肌病是一种常见的遗传性心脏病,其中梗阻性亚型由于心肌异常肥厚导致左心室 ...

  • 菲达替尼/菲卓替尼(Fedratinib/Inrebic)是骨髓纤维化患者改善脾脏肿大症状的有效口服药物

    菲达替尼/菲卓替尼(Fedratinib/Inrebic)是骨髓纤维化患者改善脾

       菲达替尼 作为一种口服小分子激酶抑制剂,于2019年8月获得美国食品药品监督管理局批准,专门用于改善患有中危-2或高危原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化成年患者的脾脏肿大及相关症状。骨髓纤维化是一种罕见的骨髓恶性肿瘤,会导致骨髓内纤维组织过度 ...

  • 帕瑞肽(Signifor/Pasireotide)广泛结合生长抑素受体并控制激素分泌的环六肽类似物

    帕瑞肽(Signifor/Pasireotide)广泛结合生长抑素受体并控制激素分

       帕瑞肽 作为一种新型环六肽生长抑素类似物,于2012年首次获得批准上市,专门用于治疗对手术治疗反应不佳或无法耐受手术的库欣病成年患者以及部分肢端肥大症患者,该药物通过特异性结合生长抑素受体的多个亚型尤其是亚型2和亚型5,精准抑制垂体腺瘤细胞 ...

  • 拉布立酶(Elitek/Fasturtec)迅速转化尿酸为尿囊素并保护肾功能

    拉布立酶(Elitek/Fasturtec)迅速转化尿酸为尿囊素并保护肾功能

       拉布立酶 作为一种重组尿酸氧化酶,于2001年首次获得批准上市,专门用于预防和治疗成人和儿童患者在接受化疗或放疗后由于肿瘤细胞大量破坏导致的肿瘤溶解综合征相关的高尿酸血症,该药物通过特异性催化尿酸的氧化反应,将难溶性的尿酸迅速转化为高度水 ...

  • 阿莫奈韦/阿米那韦(Amenamevir)精准抑制疱疹病毒DNA聚合酶的非核苷类口服抗病毒药

    阿莫奈韦/阿米那韦(Amenamevir)精准抑制疱疹病毒DNA聚合酶的非核

       阿莫奈韦 作为一种新型非核苷类DNA聚合酶抑制剂,近期获得批准用于治疗成人带状疱疹及复发性单纯疱疹包括口唇疱疹和生殖器疱疹,该药物通过特异性结合疱疹病毒DNA聚合酶的活性位点,诱导其构象改变并使其失去催化活性,从而物理性地阻断病毒DNA链的延伸 ...

  • 艾拉戈克钠/恶拉戈利钠(Orilissa/Elagolix)精准调控激素分泌并缓解子宫内膜异位症疼痛的口服拮抗

    艾拉戈克钠/恶拉戈利钠(Orilissa/Elagolix)精准调控激素分泌并缓

       艾拉戈克钠 作为一种全球首创的非肽类口服促性腺激素释放激素受体拮抗剂,于2018年首次获得批准上市,专门用于治疗存在子宫内膜异位症相关的中度至重度疼痛的成年女性患者,该药物通过竞争性结合垂体中的促性腺激素释放激素受体,迅速阻断内源性促性腺 ...

  • 帕利珠单抗/帕利佐单抗(Synagis/Palivizumab)构筑婴幼儿呼吸道防御体系的被动免疫保护伞

    帕利珠单抗/帕利佐单抗(Synagis/Palivizumab)构筑婴幼儿呼吸道防

       帕利珠单抗 作为一种人源化单克隆抗体,于1998年首次获得批准上市,专门用于预防不足35周早产儿、患有支气管肺发育不良或血流动力学显著先天性心脏病的24个月以下婴幼儿在呼吸道合胞病毒流行季节发生严重下呼吸道感染,该药物通过特异性结合呼吸道合胞 ...

  • 甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil/Rezurock)作为重塑免疫平衡的慢性移植物抗宿主病治疗基石

    甲磺酸贝舒地尔片(Belumosudil/Rezurock)作为重塑免疫平衡的慢性

       甲磺酸贝舒地尔 作为一种高选择性的Rho关联卷曲螺旋蛋白激酶2抑制剂,近期获得批准用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病患者,该药物通过特异性抑制Rho关联卷曲螺旋蛋白激酶2信号通路,精准下调促炎性辅助T细胞 ...

  • 伐美妥司他(Ezharmia/Valemetostat)阻断组蛋白甲基化重塑基因表达的表观遗传刹车

    伐美妥司他(Ezharmia/Valemetostat)阻断组蛋白甲基化重塑基因表

       伐美妥司他 于2020年在日本获批上市,主要用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病淋巴瘤,以及复发或难治性外周T细胞淋巴瘤。该药物的作用机制在于它能精准抑制组蛋白甲基转移酶EZH1和EZH2的活性,阻断组蛋白H3K27的甲基化过程,从而重塑染色质结构,恢复 ...

  • 瑞司美替罗/瑞色替罗(Rezdiffra)作为激活肝脏脂肪燃烧开关的代谢加速器

    瑞司美替罗/瑞色替罗(Rezdiffra)作为激活肝脏脂肪燃烧开关的代谢

       瑞司美替罗 于2024年3月获得美国食品药品监督管理局加速批准,用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化的成人非酒精性脂肪性肝炎患者,需联合饮食控制和运动干预。该药物是一种高选择性的甲状腺激素受体β激动剂,通过精准激活肝脏内的甲状腺激素受体β,增强线 ...

  • 西多福韦/昔多呋韦(Cidofovir)抑制病毒DNA复制的核苷酸类似物狙击手

    西多福韦/昔多呋韦(Cidofovir)抑制病毒DNA复制的核苷酸类似物狙

      作为一种广谱抗病毒药物,西多福韦主要用于治疗获得性免疫缺陷综合征患者的巨细胞病毒视网膜炎,对单纯疱疹感染的治疗尚处于研究中。该药物的作用机制在于它被细胞内的激酶磷酸化成具有抗病毒活性的代谢产物二磷酸西多福韦,随后对病毒DNA多聚酶起着竞争 ...

  • 司替戊醇(Diacomit/Stiripentol)增强GABA抑制效应并提升联用药效的协同放大器

    司替戊醇(Diacomit/Stiripentol)增强GABA抑制效应并提升联用药效

       司替戊醇 于2001年在法国首次获批,主要用于治疗6个月及以上、体重大于等于7公斤患者的Dravet综合征相关难治性癫痫发作,需与氯巴占联合使用,不可单独用药。该药物通过双重机制发挥疗效:一方面直接作用于GABA A受体,增强大脑抑制性神经递质的传导, ...

  • 非唑奈坦/非唑林坦(Veozah)作为精准阻断潮热信号的体温调节开关

    非唑奈坦/非唑林坦(Veozah)作为精准阻断潮热信号的体温调节开关

      作为全球首个神经激肽3受体拮抗剂,非唑奈坦于2023年5月获得美国食品药品监督管理局批准,用于治疗绝经相关的中重度血管舒缩症状,即潮热和盗汗。该药物的作用机制基于对下丘脑体温调节中枢的精准调控:在绝经后雌激素水平下降时,神经激肽B通过NK3受体 ...

  • 维贝格龙(Vibegron/Gemtesa)是松弛膀胱平滑肌扩容的阀门控制器

    维贝格龙(Vibegron/Gemtesa)是松弛膀胱平滑肌扩容的阀门控制器

       维贝格龙 于2020年12月获得美国食品药品监督管理局批准,用于治疗伴有急迫性尿失禁、尿急和尿频症状的成人膀胱过度活动症。该药物的作用机制在于它能精准激活膀胱逼尿肌上的β3肾上腺素受体,触发细胞内信号级联反应,导致平滑肌松弛。这就好比在膀胱出 ...

  • 莫洛替尼(Momelotinib/Ojjaara)同步改善骨髓纤维化与贫血的双重调节器

    莫洛替尼(Momelotinib/Ojjaara)同步改善骨髓纤维化与贫血的双重

      作为一种口服Janus激酶1和2及激活素A受体1型抑制剂,莫洛替尼于2023年9月获得美国食品药品监督管理局批准,用于治疗伴有贫血的中危或高危骨髓纤维化成人患者,包括原发性骨髓纤维化或真性红细胞增多症及原发性血小板增多症后继发的患者。该药物通过双重 ...

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