急性髓系白血病（AML）在老年患者中治疗困境突出：传统强化化疗方案因高毒性导致约40%患者无法完成治疗，生存率长期徘徊在20%以下。格拉吉布（Glasdegib），商品名Daurismo，作为全球首款GLS1（谷氨酰胺酶1）抑制剂，通过靶向癌细胞代谢核心通路，为不可 ...
囊性纤维化患者的日常，常被黏稠的黏液笼罩——气道像被淤泥堵塞的河道，胰腺功能渐失如齿轮生锈，反复的肺部感染如同挥之不去的阴云。这种多器官受累的根源，藏在基因密码里的一个微小缺陷：CFTR蛋白编码基因突变，让本应调控氯离子跨膜转运的通道“守 ...
在多发性骨髓瘤的治疗演进中，蛋白酶体抑制剂的出现是里程碑式的突破，它们通过干扰肿瘤细胞的“垃圾处理系统”来诱导其死亡。伊沙佐米作为这个家族的重要成员，带来了给药方式上的革新。 伊沙佐米 是一种可逆性的蛋白酶体抑制剂，与同类药物的核心作用 ...
在许多类型的癌症，特别是某些乳腺癌和卵巢癌中，肿瘤细胞的DNA损伤修复机制存在先天缺陷，其中最著名的就是同源重组修复缺陷。具有这种缺陷的细胞难以准确修复DNA双链断裂，因此对能引起此类损伤的药物（如铂类化疗）或能阻断其他修复途径的药物（如聚 ...
胶质瘤治疗长期面临一个悖论：即便手术与放化疗清除了可见病灶，残留的肿瘤细胞仍像被拨快的基因时钟，在代谢与表观遗传层面持续紊乱，驱动复发与进展。这种紊乱的核心，常源于IDH1或IDH2基因的错义突变——它们像卡在代谢通路与染色质调控间的楔子，让 ...
原发性血小板增多症是一种骨髓增殖性肿瘤，其特征是骨髓产生过多的血小板，这虽不直接表现为肿块，但过高的血小板计数会显著增加血栓形成和出血的风险，对患者生命构成潜在威胁。控制血小板计数是管理此病的核心目标之一。阿那格雷是一种口服的、具有独 ...
急性髓系白血病是一种进展迅猛的血液恶性肿瘤，尤其对于复发或难治性的患者，治疗选择有限，预后极差。其中，FMS样酪氨酸激酶3基因的内部串联重复突变，是导致疾病发生和耐药的重要驱动因素。吉瑞替尼的出现，为这部分患者带来了高度特异性的打击手段。 ...
在EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗路径中，二线治疗选择的优化直接关系到患者生存质量与医疗资源分配效率。拉泽替尼（Lazertinib），商品名Leclaza，作为第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，通过精准定位在T790M突变阳性患者的二线治疗场景，显著改善了临 ...
慢性髓系白血病的治疗核心是长期抑制费城染色体产生的致癌蛋白的活性。尽管已有多种药物成功应用于临床，但部分患者会因为产生新的突变而对现有药物耐药，尤其是一种称为T315I的门控突变，对多数药物不敏感。阿西米尼的诞生，为解决这一耐药难题提供了新 ...
组蛋白去乙酰化酶是控制染色质结构和基因表达的关键酶，其过度活跃会导致组蛋白过度去乙酰化，染色质结构致密，从而抑制包括肿瘤抑制基因在内的多种基因转录。帕比司他是一种口服的广谱组蛋白去乙酰化酶抑制剂，其抗癌作用源于对细胞表观遗传调控的深刻 ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗中，IDH1突变患者长期面临治疗困境：传统化疗方案响应率不足30%，且骨髓抑制风险高，导致许多患者无法完成治疗。奥鲁他尼布（Olutasidenib），商品名Rezlidhia，作为首个获批的口服IDH1抑制剂，通过靶向IDH1突变蛋白，显著 ...
利什曼病（Leishmaniasis）是全球十大热带病之一，每年导致约1200万新发病例，其中约90%发生在低收入国家。喷他脒（Pentacarinat），一种异硫氰酸戊脒衍生物，作为利什曼病治疗的标准化一线药物，其核心价值在于高效性、低成本和操作简易性。与传统锑剂 ...
溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis,UC）是一种慢性炎症性肠病，其病理特征为结肠黏膜的持续性炎症和溃疡形成，导致患者出现反复腹泻、腹痛和便血等症状。传统治疗方案（如氨基水杨酸、糖皮质激素和免疫抑制剂）虽能缓解症状，但常面临疗效不足、副作用显 ...
曲贝替定 是一种从海洋被囊动物中提取的烷化剂，其独特作用机制在于通过与DNA小沟中的鸟嘌呤残基选择性共价结合，导致DNA螺旋结构扭曲。这种结合并非直接阻碍DNA复制，而是主要干扰多种转录因子与DNA的结合，从而影响基因的转录过程，特别是调控细胞增 ...
在急性髓系白血病和胆管癌等恶性肿瘤中，细胞代谢的重编程是其特征之一，异柠檬酸脱氢酶1基因的特定突变在其中扮演了关键的驱动角色。艾伏尼布是一种首创的、高选择性小分子抑制剂，其作用靶点正是突变型异柠檬酸脱氢酶1。在正常情况下，异柠檬酸脱氢酶1 ...
在神经退行性疾病的治疗领域，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）一直被视为一种难以攻克的挑战。这种罕见病源于转甲状腺素蛋白（TTR）基因突变导致的错误折叠蛋白在神经和心脏组织中沉积，引发进行性神经损伤和心功能衰竭。传统治疗方案往往只能 ...
免疫检查点抑制剂的应用为多种晚期实体瘤的治疗带来了变革， 阿维单抗 是其中重要的一员，它是一种程序性死亡配体1抑制剂，属于免疫检查点抑制剂。肿瘤细胞或肿瘤微环境中的免疫细胞有时会高表达程序性死亡配体1，这个蛋白会与免疫T细胞表面的程序性死亡 ...
在肿瘤免疫治疗的演进历程中，免疫检查点抑制剂的出现标志着癌症治疗从传统细胞毒化疗向免疫系统激活的范式转变。然而，单一靶点的免疫检查点抑制剂在部分患者中疗效有限，这促使研究者探索多靶点协同的免疫治疗策略。 奥普杜拉格 （Opdualag），即纳武 ...
前列腺癌的进展与雄激素受体信号通路密切相关，尤其在去势抵抗阶段，有效阻断该通路是治疗的关键， 阿帕他胺 是一种口服的非甾体类雄激素受体抑制剂，其作用机制旨在全方位阻断雄激素受体信号。它与雄激素受体具有高亲和力，能够直接与雄激素受体结合， ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗历程中，EGFR突变的发现为许多患者带来了希望。第一代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）如吉非替尼、厄洛替尼的出现，使携带EGFR敏感突变的患者获得了显著的生存获益。然而，治疗的持久性受到了T790M耐药突变的严重挑战，这一突 ...
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