代谢相关脂肪性肝病（MAFLD）及其更严重的炎症形式——代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），已成为全球范围内增长最快的慢性肝病病因。长久以来，临床管理缺乏获批的直接治疗药物，重心一直放在生活方式的艰难调整上。 瑞司美替罗 （resmetirom）的获批 ...
在重度哮喘的管理历程中，传统高剂量吸入性糖皮质激素联合长效支气管扩张剂虽能控制多数患者，但仍有部分群体持续经历急性加重，生活质量严重受损。临床研究的深入发现，这部分难治性患者常具有一个明确的生物学特征：气道炎症以2型免疫反应为主导，并伴 ...
JAK-STAT信号通路是多种自身免疫和炎症性疾病的治疗靶点，但早期泛JAK抑制剂在疗效和安全性之间面临挑战。非戈替尼的临床开发策略，聚焦于对JAK1亚型的高选择性，旨在精准干预促炎细胞因子信号的同时，最大程度保留由JAK2、JAK3介导的生理功能，从而在类 ...
Dravet综合征是婴儿期起病的严重发育性癫痫性脑病，大多数病例与SCN1A基因功能缺失突变相关，对传统抗癫痫药物反应有限。司替戊醇的临床价值在于其独特的双重作用机制，既增强中枢GABA能抑制，又通过药代动力学相互作用提高氯巴占及其活性代谢物的血药浓 ...
在转移性结直肠癌的治疗领域，识别驱动肿瘤生长的关键信号通路并加以阻断，已成为改善患者预后的核心策略。表皮生长因子受体的过度激活，在相当一部分患者的肿瘤进展中起着推动作用。然而，临床实践揭示了一个关键分水岭：若肿瘤存在RAS基因突变，其下游 ...
当多发性骨髓瘤患者对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗三大类药物均产生耐药时，治疗选择便急剧收窄，预后往往不容乐观。 特立妥单抗 （Tecvayli/teclistamab）的获批，正是为这一极度困境带来了革命性的解决方案。它不属于上述任何一类传统药物 ...
肿瘤治疗策略的演进，不仅体现在新靶点的发现，也在于对现有武器最有效使用时机的重新定义。传统的晚期癌症治疗模式常呈现“治疗-观察-再治疗”的被动循环。 阿维单抗 （巴文西亚/Avelumab）在晚期尿路上皮癌中的成功应用，开创性地打破了这一循环。它证 ...
布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）在B细胞的发育与功能维持中扮演着核心角色，其异常活化不仅驱动慢性淋巴细胞白血病（CLL）与小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）等惰性淋巴瘤的无限增殖，还会通过激活下游PLCγ2、NF-κB等信号通路，赋予肿瘤细胞逃避凋亡的能力。 吡托替尼 ...
在胃肠道间质瘤这类曾让医生棘手的实体瘤中，医学界长期面临一个困境：绝大多数病例可通过靶向KIT基因突变获得良好控制，但约5-10%的患者存在另一种更罕见却更具侵袭性的驱动因素。阿伐替尼（阿伐普替尼）的诞生，正是为了精准解决这一难题。作为全球首 ...
在急性髓系白血病（AML）的分子分型版图中，FLT3-ITD突变长久以来被视为一个与高复发风险、不良预后紧密相连的“坏分子”。尽管化疗与移植带来了治愈希望，但携带此突变的患者复发率居高不下，成为临床治疗的棘手难题。奎扎替尼的研发与应用，正是精准针 ...
恩西地平 于2017年在美国获批上市，用于治疗复发或难治性IDH2突变急性髓系白血病（AML）成人患者。该药物的上市标志着表观遗传调控在血液肿瘤治疗中的成功应用，为这一难治性白血病亚型提供了新的治疗选择。IDH2突变在AML中约占8-19%，该突变导致IDH2酶 ...
塞尔帕替尼 于2020年在美国获批上市，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌、甲状腺癌等实体瘤患者。该药物的上市与普拉替尼几乎同时，标志着RET靶向治疗进入双雄并立时代，为RET融合阳性肿瘤患者提供了更多治疗选择。RET融合在非小细胞肺癌中约占1-2%，在 ...
普拉替尼 是一种口服高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂，于2020年在美国获批上市，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌、甲状腺癌等实体瘤患者。该药物的上市标志着RET这一罕见驱动基因终于有了精准靶向药物，为这部分患者提供了新的治疗选择。RET融合在非小细 ...
佩米替尼 是一种口服选择性FGFR1-4抑制剂，于2020年在美国获批上市，用于治疗既往接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性FGFR2融合或重排胆道癌患者。该药物的上市标志着胆道癌治疗进入靶向时代，为这一预后极差的恶性肿瘤提供了新的治疗选择。胆道 ...
利特昔替尼 于2022年在美国获批上市，用于治疗重度斑秃成人患者。该药物的上市标志着斑秃治疗进入靶向免疫调节新时代，为这一严重影响生活质量的自身免疫性疾病提供了新的治疗选择。斑秃是一种T细胞介导的自身免疫性疾病，毛囊免疫豁免破坏导致脱发，传 ...
斯帕森坦 是一种口服双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂，于2023年在美国获批上市，用于治疗免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的蛋白尿减少。该药物的上市标志着IgAN治疗进入多靶点时代，其通过同时阻断内皮素和血管紧张素两条信号通路，为这一缺乏有效治疗手 ...
阿西米尼是一种口服ABL1变构抑制剂，于2021年在美国获批上市，用于治疗既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病（CML）慢性期患者，以及对T315I突变耐药的CML患者。该药物的上市标志着CML治疗进入变构抑制新时代 ...
维奈托克 是一种口服选择性BCL-2抑制剂，于2016年在美国获批上市，用于治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）、急性髓系白血病（AML）等血液系统恶性肿瘤。该药物的上市标志着BCL-2这一关键凋亡调节蛋白终于被成功靶向，为血液肿瘤患者提 ...
奥拉帕尼 于2014年在美国获批上市，最初用于BRCA突变晚期卵巢癌的治疗，后陆续获批用于乳腺癌、胰腺癌、前列腺癌等多种BRCA相关肿瘤。该药物的上市标志着合成致死理论在肿瘤治疗中的成功实践，为携带BRCA等同源重组修复缺陷的肿瘤患者提供了精准治疗选 ...
艾曲波帕是一种口服小分子血小板生成素受体激动剂，于2008年在美国获批上市，用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者，后扩展至其他血小板减少相关疾病。该药物的上市为ITP治疗带来了革命性变化，其口服给药方式和良好的耐受性，使患者摆脱了长期依 ...
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