西维美林 是一种口服的毒蕈碱型乙酰胆碱受体激动剂,其核心用途在于治疗干燥综合征患者的口干症状。干燥综合征是一种主要影响唾液腺和泪腺的自身免疫性疾病,导致腺体淋巴细胞浸润和功能破坏,引起口干症和眼干症。唾液分泌主要由副交感神经通过释放乙 ...
瑞米布替尼 是一种在临床开发中的、高选择性口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂,其研发目标主要针对对H1抗组胺药治疗反应不佳的慢性自发性荨麻疹。慢性自发性荨麻疹是一种以反复出现风团和瘙痒为特征的慢性皮肤病,其发病机制涉及肥大细胞和嗜碱性粒细胞的异 ...
戊聚糖多硫酸钠 是一种口服的硫酸化多糖化合物,其获批用于缓解间质性膀胱炎相关的膀胱疼痛或不适症状。间质性膀胱炎是一种病因复杂的慢性疼痛性膀胱综合征,其特征包括膀胱壁的炎症、尿路上皮黏膜屏障功能缺陷以及神经敏感化。其确切的作用机制尚未完 ...
伏索利肽 是一种每日一次皮下注射的C型利钠肽类似物,获批用于治疗2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全症儿童患者,以增加其线性生长速度。软骨发育不全症是最常见的短肢侏儒症,主要由成纤维细胞生长因子受体3基因的功能获得性突变引起。该突变导致成 ...
匹米替比是一种口服的热休克蛋白90抑制剂,其临床开发正针对标准治疗失败后的晚期胃肠道间质瘤等软组织肉瘤。热休克蛋白90是一种在细胞应激状态下高表达的分子伴侣蛋白,对维持多种客户蛋白(包括许多致癌蛋白,如KIT、血小板衍生生长因子受体、间变性淋 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种在临床开发阶段的口服小分子药物,其研发目标聚焦于治疗骨髓纤维化等骨髓增殖性肿瘤。骨髓纤维化是一种由于基因驱动突变(如Janus激酶2、钙网蛋白或血小板生成素受体基因突变)导致异常信号传导,进而引发骨髓中纤维组织增生、 ...
西多福韦 是一种静脉给药的核苷类似物抗病毒药物,其临床应用主要针对免疫系统严重受损患者,用于治疗对更昔洛韦或膦甲酸钠治疗无效或不耐受的巨细胞病毒视网膜炎,以及对阿昔洛韦治疗无效的黏膜皮肤单纯疱疹病毒感染。其作用机制基于其活性形式,西多 ...
培美替尼 是一种选择性成纤维细胞生长因子受体、成纤维细胞生长因子受体、成纤维细胞生长因子受体抑制剂,获批用于治疗既往接受过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。在胆管癌中,特别是肝内胆 ...
布格替尼 是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂,具有强效的间变性淋巴瘤激酶抑制活性,以及对间变性淋巴瘤激酶溶剂前沿突变在内的多种耐药突变有效,其获批用于治疗对克唑替尼不耐受或治疗后疾病进展的间变性淋巴瘤激酶阳性转移性非小细胞肺癌患者,也适用于 ...
巴瑞替尼是一种口服的选择性Janus激酶1和2抑制剂,获批用于治疗对一种或多种改善病情抗风湿药反应不佳或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎成人患者,以及用于特定类型的斑秃、特应性皮炎等疾病。Janus激酶是细胞内一类非受体型酪氨酸激酶,在多种细胞因 ...
索托拉西布是一种口服的不可逆小分子抑制剂,专门设计用于靶向鼠类肉瘤病毒癌基因同源物G12C突变,适用于治疗既往至少接受过一次系统性治疗的、携带鼠类肉瘤病毒癌基因同源物G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。鼠类肉瘤病毒癌基因是重要 ...
厄达替尼 是一种口服的泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,获批用于治疗携带有易感成纤维细胞生长因子受体或成纤维细胞生长因子受体基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者,这些患者既往接受过含铂化疗。成纤维细胞生长因子受体信号通 ...
曲美替尼 是一种口服的丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2选择性抑制剂,临床上主要与泰菲乐等鼠类肉瘤病毒癌基因同源物B1抑制剂联合,用于治疗携带鼠类肉瘤病毒癌基因同源物B1突变的不可切除或转移性黑色素瘤、晚期非小细胞肺癌等疾病。在细胞信号传导中,鼠 ...
达拉菲尼 是一种口服的丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂,选择性作用于鼠类肉瘤病毒癌基因同源物B1的突变形式,主要用于治疗携带有鼠类肉瘤病毒癌基因同源物B1突变的不可切除或转移性黑色素瘤、晚期非小细胞肺癌、以及局部晚期或转移性甲状腺未分化癌。在多种实 ...
阿伐曲泊帕 是一种口服的血小板生成素受体激动剂,专门用于治疗慢性肝病相关血小板减少症,适用于计划接受有创性检查或手术的慢性肝病患者,以提升其血小板计数,降低手术操作相关的出血风险。慢性肝病患者常因门静脉高压、脾功能亢进及肝脏合成功能下 ...
拉罗替尼 是一种高选择性口服原肌球蛋白受体激酶抑制剂,是全球首个获批用于治疗成人和儿童神经营养性酪氨酸受体激酶基因融合阳性实体瘤的靶向药物,且无需考虑肿瘤的原发部位。神经营养性酪氨酸受体激酶基因融合是一种罕见的驱动突变,可导致原肌球蛋 ...
奥拉帕尼 是一种口服的多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂,其获批标志着针对同源重组修复缺陷肿瘤的合成致死疗法的重大成功,适用于多种携带特定基因突变的晚期实体瘤治疗。同源重组修复是细胞修复DNA双链断裂的一种高保真修复途径。在部分肿瘤细胞,尤其 ...
阿那白滞素 是一种重组的人白细胞介素1受体拮抗剂,通过每日一次皮下注射给药,主要用于治疗白细胞介素1介导的自身炎症性疾病,包括中重度类风湿关节炎、冷吡啉相关周期性综合征,以及用于抑制移植物抗宿主病等。白细胞介素1是一种强大的促炎细胞因子, ...
奥贝胆酸 是一种法尼酯X受体激动剂,作为一种口服药物,用于治疗对熊去氧胆酸反应不佳的原发性胆汁性胆管炎成人患者,或作为单药用于不耐受熊去氧胆酸的患者。原发性胆汁性胆管炎是一种慢性胆汁淤积性肝病,其特征是肝内小胆管进行性破坏,导致胆汁酸在 ...
塞利尼索 是一种首创的口服选择性核输出抑制剂,通过与主要核输出蛋白Exportin 1共价结合并抑制其功能,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤。Exportin 1是负责将包括多种肿瘤抑制蛋白和信使RNA在内的货物从细胞核转运至细胞质的关键 ...

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