凡德他尼 是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗无法切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌的成年患者，特别是那些有症状或疾病进展的患者。甲状腺髓样癌是一种起源于甲状腺C细胞、相对罕见但侵袭性较强的神经内分泌肿瘤，部分病例与基因突变相关 ...
考比替尼 是一种口服的选择性丝裂原活化蛋白激酶抑制剂，它与另一种靶向药物联合，用于治疗经检测确认存在BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。这种联合疗法的核心在于对同一条致癌信号通路——MAPK通路的双重打击。在BRAF突变的黑色 ...
埃拉菲布拉诺 是一种口服的双重过氧化物酶体增殖物激活受体α/δ激动剂，用于治疗对熊去氧胆酸反应不佳或无法耐受的无肝硬化或代偿期肝硬化成人原发性胆汁性胆管炎患者。原发性胆汁性胆管炎是一种慢性、自身免疫性肝内胆汁淤积性疾病，其特征是进行性的 ...
奥维昔巴特 是一种口服的、强效选择性回肠胆汁酸转运体抑制剂，用于治疗三个月及以上年龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症患者。进行性家族性肝内胆汁淤积症是一组罕见的遗传性疾病，由于基因缺陷导致肝细胞分泌胆汁的功能严重受损，胆汁酸在肝脏内异常积 ...
普托马尼 是一种新型的硝基咪唑并噁嗪类化合物，它与贝达喹啉和利奈唑胺联合，用于治疗由广泛耐药或对多种药物不耐受的肺结核成人患者。广泛耐药结核病是对多种一线和二线抗结核药物均耐药的结核病形式，治疗极为困难，传统方案疗效差、疗程长、毒性大 ...
拉泽替尼 是一种口服的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗既往接受过表皮生长因子受体抑制剂治疗后出现疾病进展，且经检测确认存在表皮生长因子受体敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。其研发主要针对第一、二代表皮生长 ...
司拉德帕 是一种口服的选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，用于治疗对熊去氧胆酸反应不足或无法耐受的成人原发性胆汁性胆管炎患者，特别是那些伴随肝功能代偿期肝硬化或无肝硬化的患者。原发性胆汁性胆管炎是一种慢性、进行性的自身免疫性肝内 ...
沃拉西地尼 是一种具有双重抑制能力的口服小分子靶向药物，用于治疗患有异柠檬酸脱氢酶1或2突变、需要干预但手术不彻底的2级低级别脑胶质瘤成年患者。低级别脑胶质瘤常见于年轻成人，虽然生长相对缓慢，但具有随时间进展为高级别胶质瘤的倾向。研究发现 ...
英菲格拉替尼 是一种口服的选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，专门用于治疗既往接受过治疗、经检测证实存在成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。胆管癌是一种侵袭性强、预后较差的恶性肿瘤，既往治疗选择有限。研究 ...
来那帕韦钠 是一种具有超长作用时间的HIV-1衣壳抑制剂，它通过一种全新的作用机制，为对多种药物类别耐药、治疗经历复杂的多重耐药HIV-1感染成人患者，提供了一种创新的联合治疗方案。与其他大多数抗逆转录病毒药物不同，来那帕韦钠不针对病毒的酶，而 ...
艾代拉里斯 是一种口服的小分子靶向药物，它通过选择性抑制磷脂酰肌醇3-激酶的δ亚型发挥作用，曾用于治疗复发性慢性淋巴细胞白血病、滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤和小淋巴细胞淋巴瘤，这些患者既往至少接受过一种全身治疗。其作用机制极具针对性，PI3Kδ ...
波齐替尼 是一种口服的不可逆靶向药物，主要用于治疗携带表皮生长因子受体基因外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，这些患者既往接受过含铂化疗且疾病进展。表皮生长因子受体外显子20插入突变是一种相对少见但对多数传统表皮生长 ...
左利替尼 是一种专门设计用于高效穿透血脑屏障的口服靶向治疗药物，旨在治疗伴有中枢神经系统转移的晚期非小细胞肺癌，其应用前提是肿瘤经检测存在表皮生长因子受体基因突变。肺癌脑转移是治疗中的严峻挑战，因为许多有效的靶向药物难以透过血脑屏障进 ...
奥格西韦奥 是一种创新的口服靶向药物，它是全球首个且目前唯一被批准专门用于治疗需要进行全身性治疗的进展性硬纤维瘤的成人患者。硬纤维瘤是一种罕见的、局部侵袭性的软组织肿瘤，虽然很少转移，但其浸润性生长会导致疼痛、功能障碍和器官损害，传统 ...
曲美替尼 是一种口服的靶向药物，它与达拉菲尼联合，用于治疗经检测存在BRAF V600突变的不可切除或转移性黑色素瘤，以及作为术后辅助治疗，同时也被应用于BRAF V600突变阳性的晚期非小细胞肺癌和甲状腺未分化癌。其作用靶点位于一个名为MAPK的信号通路 ...
达拉菲尼作为一种口服的靶向治疗药物，与另一种药物联合用于治疗经检测确认存在BRAF V600基因突变的不可切除或转移性黑色素瘤，以及作为手术切除后的辅助治疗。它的工作原理是精准抑制一个名为BRAF的蛋白质，这个蛋白质在某些癌细胞中因基因突变而处于异 ...
阿可替尼 是一种口服、强效、高选择性的第二代布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，它通过与布鲁顿酪氨酸激酶的活性位点共价结合，不可逆地抑制其活性，从而阻断B细胞受体信号传导通路，而该通路的异常激活是多种B细胞恶性肿瘤发生发展的关键驱动因素，目前该药物 ...
他替瑞林 是一种合成的促甲状腺素释放激素类似物，与内源性促甲状腺素释放激素结构相似，但具有更强的代谢稳定性和对中枢神经系统的作用，它通过作用于中枢神经系统，特别是脊髓水平，调节神经递质系统，发挥神经保护和兴奋性作用，该药物在部分国家被 ...
喷他脒 是一种芳香族二脒类化合物，其确切抗微生物机制尚未完全阐明，可能涉及干扰原虫的DNA、RNA、磷脂和蛋白质合成等多种途径，对耶氏肺孢子菌、某些利什曼原虫和非洲锥虫等病原体具有活性，目前主要用于治疗免疫功能低下患者的耶氏肺孢子菌肺炎，特 ...
米哚妥林 是一种口服的多靶点激酶抑制剂，能够抑制包括FMS样酪氨酸激酶3、KIT、蛋白激酶C等多种关键激酶活性，通过干扰驱动肿瘤细胞增殖和存活的多种信号通路来发挥抗肿瘤作用，目前已获批用于治疗新诊断的伴有FMS样酪氨酸激酶3突变的急性髓系白血病成 ...
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