恩曲替尼 的独特之处在于能够同时、强效地抑制三种关键的驱动基因靶点：原肌球蛋白受体激酶、c-ros原癌基因1激酶以及间变性淋巴瘤激酶。这种多靶点抑制能力使其超越了传统以肿瘤原发部位分类的治疗模式，适用于治疗携带神经营养受体酪氨酸激酶基因融合 ...
盐酸缬更昔洛韦 是更昔洛韦的左旋缬氨酰酯前体药物，其设计旨在通过口服途径达到与静脉注射更昔洛韦相似的系统药物暴露水平，极大地提高了给药的便利性。口服后，缬更昔洛韦在肠道和肝脏中被酯酶迅速且广泛地水解转化为活性代谢物更昔洛韦。更昔洛韦本 ...
雪白净 是一种由磺胺甲噁唑和甲氧苄啶按固定比例组成的静脉用抗菌复方制剂，这两种成分通过序贯抑制细菌叶酸代谢通路中的两个不同环节而产生协同抗菌作用，磺胺甲噁唑竞争性抑制二氢叶酸合成酶，甲氧苄啶则抑制二氢叶酸还原酶，双重阻断最终导致细菌核 ...
恩西地平 专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该药物的作用机制在于特异性结合并抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2蛋白的活性，这种突变会导致细胞代谢产物发生改变，产生一种名为2-羟基戊二酸的致癌代谢物，后者 ...
作为一种口服的血小板生成素受体激动剂， 阿伐曲泊帕 已获得批准用于治疗计划接受手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症，以及对于其他治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成人患者。此药通过模拟人体内天然的血小板生成素作用，与巨核细胞表面的受体 ...
作为一种突破性的、可口服给药的二代蛋白酶体制剂， 伊沙佐米 通过选择性、可逆地抑制细胞内20S蛋白酶体β5亚基的糜蛋白酶样活性，从而精准地干扰骨髓瘤细胞的蛋白质稳态，最终诱导其凋亡。该药品被批准与来那度胺和地塞米松联合，用于治疗既往已接受过 ...
作为一种口服的多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，鲁卡帕尼通过利用“合成致死”的原理，选择性地杀伤存在同源重组修复缺陷的肿瘤细胞，特别是那些携带乳腺癌易感基因突变或其他同源重组修复相关基因突变的癌细胞。该药品已获批用于治疗与这些基因突变相 ...
普拉替尼 是一种创新性的口服靶向疗法，其作用机制高度特异，它通过强效抑制一种名为溴结构域和超末端结构域蛋白的转录共激活因子，从而干扰特定致癌基因的表达程序。该药品被批准用于治疗某些伴有特定基因易位的晚期胸腺癌，这种癌症侵袭性强且治疗方 ...
作为一种口服的Hedgehog信号通路抑制剂， 维莫德吉 的作用靶点在于抑制一种名为跨膜蛋白Smoothened的蛋白，从而精准地阻断这条在胚胎发育和某些癌症生长中至关重要的异常信号传导。该药品最初获批用于治疗局部晚期或转移性的基底细胞癌，这类癌症通常与H ...
作为一种口服小分子药物， 司美替尼 通过高度选择性地抑制丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2的活性，从而干扰下游细胞外信号调节激酶的信号通路传导。该药品的研发背景与一种名为丛状神经纤维瘤的疾病密切相关，这种疾病源于特定基因的胚系突变，导致这条信号 ...
丙酚替诺福韦 是一种新型的核苷酸类逆转录酶抑制剂，作为富马酸替诺福韦二吡呋酯的升级换代产品，其通过一种创新的前药设计实现了更高效、更安全的抗病毒效果，该药物已广泛应用于治疗成人和青少年慢性乙型肝炎病毒感染。其作用机制在于，药物进入肝细 ...
波生坦 是一种口服的双重内皮素受体拮抗剂，可同时拮抗内皮素A受体和内皮素B受体，内皮素是一种强效的血管收缩剂和促有丝分裂原，在肺动脉高压的病理过程中水平显著升高，通过激活肺血管上的内皮素受体，导致血管持续收缩、重构和炎症。波生坦通过竞争 ...
吉三代 是一种每日一次口服的单片复方制剂，其组分包含索磷布韦和维帕他韦两种直接抗病毒药物，索磷布韦是一种核苷酸类似物NS5B聚合酶抑制剂，而维帕他韦是一种NS5A抑制剂，两者通过抑制丙型肝炎病毒复制周期中的两个不同关键步骤，发挥协同抗病毒作用 ...
格列卫 是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，其通过高度选择性地抑制酪氨酸激酶蛋白的活性来发挥作用，该激酶是由于费城染色体易位形成的异常融合蛋白，是慢性髓系白血病发病的核心驱动因素。格列卫能够竞争性地结合于酪氨酸激酶的三磷酸腺苷结合位点 ...
托法替布 是一种口服的小分子药物，属于Janus激酶抑制剂，其通过可逆性地抑制Janus激酶1和Janus激酶3的活性来发挥免疫调节作用，这些激酶在多种炎性细胞因子的信号传导中扮演关键角色，这些细胞因子如白介素-6、白介素-15等与类风湿关节炎、银屑病关节 ...
在帕金森病的病程中，左旋多巴作为多巴胺前体，经脱羧转化为多巴胺以弥补黑质纹状体通路的功能缺失，但随着疾病进展，其血浆半衰期短与外周代谢过快常导致药效波动，表现为剂末现象与不可预测的“开关”状态。阿片哌酮的作用靶点位于儿茶酚-O-甲基转移酶 ...
地拉罗司 是一种口服的、高选择性的三价铁螯合剂，其主要功能是结合体内过量的铁并促进其排出，专门用于治疗因输血导致的慢性铁过载，例如患有β地中海贫血、骨髓增生异常综合征等疾病而需要长期规律输血的患者，以及治疗年龄超过10岁的非输血依赖性地 ...
帕金森病的长期治疗中，左旋多巴作为核心用药，其疗效波动和运动并发症是临床管理的核心挑战。随着疾病进展，左旋多巴的药效持续时间缩短，导致“剂末现象”的出现，患者常出现可预测的、周期性运动功能减退。 沙芬酰胺 的临床应用价值，在于其作为一种 ...
弥漫大B细胞淋巴瘤是成人最常见的侵袭性非霍奇金淋巴瘤，其中约百分之三十至四十的患者在一线治疗后出现原发难治或复发，预后不佳。对于不适合自体干细胞移植或移植后复发的患者，后续治疗选择有限，传统化疗的缓解率与持久性均不理想。泊洛妥珠单抗的临 ...
德瓦鲁单抗 是一种人源化IgG1κ单克隆抗体，通过高亲和力结合程序性死亡配体-1（PD-L1），阻断其与T细胞表面程序性死亡受体-1（PD-1）及B7.1的相互作用，解除肿瘤微环境对T细胞的免疫抑制，恢复并增强机体对肿瘤细胞的识别和杀伤能力。该药设计针对PD-L ...
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