部分B细胞来源的恶性肿瘤，例如慢性淋巴细胞白血病与套细胞淋巴瘤，其生长和存活高度依赖B细胞受体信号通路，而布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）是该通路的关键节点。当BTK被异常激活，信号会持续向细胞核传递增殖与抗凋亡指令，使癌细胞不受常规调控而不断扩增 ...
在非小细胞肺癌的分子分型治疗中，EGFR/HER2外显子20插入突变构成了一类具有独特治疗挑战的亚型。这类突变约占EGFR突变病例的百分之四至十，其蛋白质构象改变导致传统EGFR抑制剂结合能力显著降低，患者预后明显劣于常见EGFR突变群体。 波齐替尼 （poziot ...
在多发性骨髓瘤的系统治疗体系中，免疫调节药物（IMiDs）占据核心地位。作为该类药物的第三代代表，泊马度胺（POMALYST/Pomalidomide）在结构上虽与早期同类分子相似，但在作用强度、耐药克服能力及免疫调控广度方面展现出显著优化，尤其适用于既往接受 ...
在激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌治疗中，内分泌疗法曾是温柔而持久的盾牌。然而，当肿瘤细胞悄然激活PIK3CA基因突变——这一发生在约40%患者中的分子“叛变”——雌激素通路的封锁便形同虚设。疾病加速进展，传统方案迅速失效。此时，临床面临一个 ...
卡马替尼 是一种口服、高选择性的MET酪氨酸激酶抑制剂，专门针对由MET外显子14跳跃突变（METex14 skipping）驱动的非小细胞肺癌。该突变导致MET受体降解受阻，持续激活下游信号通路，促进肿瘤细胞增殖、迁移和存活。卡马替尼通过与MET激酶域紧密结合， ...
在肝细胞癌（HCC）治疗中，传统决策长期依赖肿瘤负荷（如RECIST标准）作为唯一依据，导致约35%的肝功能储备不足患者被排除在治疗之外。 索拉非尼 （Sorafenib）的临床应用，通过推动治疗决策从肿瘤导向向患者导向的系统性演进，实现了HCC管理从治疗机会 ...
在晚期肾细胞癌（RCC）治疗中，传统化疗方案常采用连续给药模式，但导致约55%的患者因疲劳、手足综合征等副作用而需要减量或中断治疗。舒尼替尼（Sunitinib）的临床应用，通过创新性地采用4周用药/2周停药的给药周期，实现了肿瘤治疗与患者生理节奏的动 ...
达拉非尼 （Tafinlar/Dabrafenib）作为BRAF V600E/K突变的高度选择性抑制剂，自2013年首次获批以来，始终是推动MAPK通路靶向治疗从“单点抑制”迈向“协同阻断”的核心药物之一。其研发背景直指BRAF突变肿瘤的治疗困境——这类突变通过激活BRAF-MEK-ERK ...
一些慢性免疫性血小板减少症患者的血小板计数持续低于安全水平，主要原因在于免疫系统异常激活导致血小板被过早破坏。该病常由抗血小板自身抗体与血小板表面受体结合形成免疫复合物，继而通过巨噬细胞表面Fcγ受体识别并吞噬血小板，使外周血小板寿命缩 ...
类风湿关节炎是一种以滑膜炎为核心的自身免疫性疾病，传统改善病情抗风湿药（DMARDs）如甲氨蝶呤虽能缓解症状，但约百分之四十患者对单药治疗反应不佳，且长期使用可能累积肝肾功能损伤。 阿巴西普 的研发，正是针对这一瓶颈——通过阻断T细胞活化的共刺 ...
人体血小板稳态的维持依赖于骨髓巨核细胞的精细调控。在慢性肝病进程中，血小板生成素（TPO）合成减少、脾功能亢进及门脉高压共同导致血小板计数进行性下降，这一病理状态使患者面临出血风险增加与侵入性操作受限的双重困境。 芦曲泊帕 （lusutrombopag ...
在B细胞非霍奇金淋巴瘤的治疗探索中，如何突破肿瘤细胞免疫逃逸并有效动员机体自身杀伤力量，一直是提升难治患者预后的关键。 莫妥珠单抗 的独特之处，在于它以双特异性结构同时连接B细胞表面的CD20抗原与T细胞表面的CD3受体，使T细胞被物理性“重定向” ...
眼表稳态的维持依赖于精确的免疫平衡机制。当这一平衡被打破，T细胞活化与浸润将导致泪腺功能障碍与杯状细胞凋亡，形成干眼症的恶性循环。 立他司特滴眼液 （lifitegrast）作为首个获批的眼部LFA-1/ICAM-1相互作用抑制剂，通过精准干预T细胞迁移与活化的 ...
胆管癌作为高度异质性的恶性肿瘤，其分子分型研究近年来取得突破性进展。其中，FGFR2基因融合或重排约占肝内胆管癌的百分之十五至二十，构成了一类具有明确驱动机制的亚型。 福巴替尼 （futibatinib）作为首个获批的不可逆泛FGFR抑制剂，通过共价结合机 ...
在当代代谢性疾病管理中，单纯控制血糖或单一减重往往难以打破二型糖尿病与肥胖相互强化的恶性循环。替尔泊肽的出现，将治疗思路引向同步干预两大核心环节——通过同时作用于胰高血糖素样肽一与葡萄糖依赖性促胰岛素多肽受体，形成双通道代谢调节，从而 ...
罗氟司特乳膏为一种外用磷酸二酯酶四抑制剂，能够通过抑制环磷酸腺苷降解，提高细胞内环磷酸腺苷水平，从而干预由磷酸二酯酶四过度活化介导的炎症反应，减缓炎症性皮肤病的皮损进展。该药在机制上针对磷酸二酯酶四在皮肤炎症细胞活化中的作用，提供一种基 ...
在斑块状银屑病、特应性皮炎等炎症性皮肤病中，免疫细胞过度活化，产生大量促炎介质，磷酸二酯酶4是细胞内降解环磷酸腺苷的主要酶，环磷酸腺苷是一种重要的第二信使，具有抑制炎症反应的作用。 罗氟司特乳膏 是一种局部外用、高选择性的磷酸二酯酶4抑制 ...
细胞代谢异常在肿瘤发生中的作用日益受到重视。IDH1基因突变导致的D-2-羟基戊二酸（2-HG）异常累积，不仅改变DNA甲基化模式，更阻断造血干细胞正常分化，构成急性髓系白血病（AML）的独特致病机制。艾伏尼布（ivosidenib）作为首个靶向IDH1突变的抑制剂 ...
吉瑞替尼 是一种口服、强效、高选择性的FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，其核心作用是精准靶向并抑制突变型FMS样酪氨酸激酶3受体的活性。在急性髓系白血病患者中，FMS样酪氨酸激酶3基因内部串联重复突变是常见的驱动突变，导致FMS样酪氨酸激酶3受体发生自磷酸 ...
在自身免疫性溶血性贫血的领域中，冷凝集素病是一种相对罕见但可致残的疾病。其病理核心在于患者体内产生异常的自身抗体（冷凝集素），这种抗体在低温下能特异性结合红细胞表面抗原，并通过经典途径异常激活补体系统。持续的补体激活导致红细胞表面沉积 ...
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