作为一种强效选择性口服BRAF激酶抑制剂,维罗非尼在治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤患者中实现了革命性突破,成为首个获批的针对该驱动基因的靶向药物,彻底改变了这类曾被认为预后极差的恶性肿瘤的治疗格局。该药物通过精准抑制突变型 ...
作为一种口服的更昔洛韦前体药物,万赛维在预防和治疗免疫缺陷患者,特别是实体器官移植和造血干细胞移植受者的巨细胞病毒感染中扮演了至关重要的角色,其口服给药方式极大地改善了患者的治疗便利性和依从性。该药物在体内通过酯酶水解迅速转化为活性成 ...
作为一种高选择性口服β3肾上腺素能受体激动剂, 维贝格龙 在治疗膀胱过度活动症伴有急迫性尿失禁、尿急和尿频症状的成人患者中展现了独特价值,为这类影响生活质量的常见泌尿系统疾病提供了新的治疗选择。该药物通过选择性激活膀胱逼尿肌中的β3肾上腺 ...
作为一种强效高选择性的口服KIT和PDGFRA激酶抑制剂,阿伐普替尼在治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括D842V突变)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者中确立了其基石地位,为这类对传统酪氨酸激酶抑制剂高度耐药的难治性亚型提供了首个高效靶向药物。 ...
作为一种口服的JAK2和FLT3激酶抑制剂,帕克替尼在治疗中度或高危原发性或继发性骨髓纤维化成人患者中展现了独特价值,特别是为那些伴有严重血小板减少症的患者提供了新的治疗选择。该药物通过抑制JAK2信号通路,阻断了导致骨髓纤维化、脾肿大和全身症状 ...
作为一种首创的口服EZH2抑制剂,达唯珂在治疗不适合完全切除的转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者中展现了革命性的治疗潜力,为这类罕见且侵袭性强的软组织肿瘤提供了首个靶向治疗选择。该药物通过抑制EZH2甲基转移酶的活性,阻断了其催化组蛋白H3第27位赖 ...
作为一种高选择性、不可逆的口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂,福巴替尼在治疗既往接受过治疗的、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者中展现了卓越疗效,为这类难治性肿瘤提供了强效的靶向治疗选择。该药物通过其丙烯酰胺结构与FGFR1-4的A ...
作为一种首创的口服甲状腺激素受体β激动剂,瑞司美替罗在治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎成人患者中实现了突破性进展,为这类目前缺乏获批药物的慢性肝病提供了首个靶向治疗选择。该药物通过选择性激活肝脏中富集的甲状腺激素受体β亚型,调控多 ...
A型血友病的常规管理长期依赖于频繁静脉输注凝血因子VIII(FVIII),这不仅给患者生活带来极大不便,且部分患者会产生抑制物,导致治疗失效。 艾美替珠单抗 的出现,标志着血友病治疗模式的重大变革。它是一款双特异性单克隆抗体,其设计并非直接替代缺 ...
作为一种口服的喹唑啉衍生物,安归宁在治疗原发性血小板增多症等骨髓增殖性肿瘤患者中确立了其独特地位,专门用于降低因巨核细胞过度增殖而导致的异常升高的血小板水平,从而预防血栓和出血等严重并发症。该药物通过抑制巨核细胞的成熟过程和血小板的生 ...
在癌症的靶向治疗中,单独攻击一个关键靶点有时就像试图用一根手指按住一个不断反弹的弹簧——压力稍懈,反弹即至。针对BRAF V600突变肿瘤的治疗,最初曾寄望于单一的BRAF抑制剂,但肿瘤细胞往往能通过激活下游的MEK等节点快速“绕行”,导致耐药。 曲美 ...
作为一种首创的、具有超长半衰期的HIV-1衣壳抑制剂,来那帕韦钠在治疗多重耐药HIV-1感染的成人患者中展现了革命性的治疗潜力,为这类传统治疗方案已宣告无效的患者提供了新的治疗选择。该药物通过干扰HIV-1衣壳蛋白的组装和拆卸,阻断了病毒复制周期中的 ...
在针对BRAF V600突变癌症的治疗探索中,医学界曾面临一个关键悖论:单一药物能有效初始抑制驱动突变,但肿瘤细胞总能迅速找到“备选路径”恢复生长。这一困境促使治疗策略发生了根本转变——从依赖单一靶点抑制,转向协同打击肿瘤信号网络的上下游节点。 ...
作为一种首创的高选择性口服磷脂酰肌醇3-激酶δ抑制剂,艾代拉里斯在联合利妥昔单抗治疗复发慢性淋巴细胞白血病患者中展现了显著疗效,为这类血液恶性肿瘤提供了新的治疗选择。该药物通过抑制PI3Kδ信号通路,阻断了B细胞受体下游的生存和增殖信号,从而 ...
当现有BTK抑制剂因耐药或毒性无法继续使用时,许多B细胞淋巴瘤患者面临着后续治疗选择有限的困境。无论是慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤还是华氏巨球蛋白血症,BTK靶点都是关键的驱动因素,但获得性耐药突变(如C481S)或不耐受常导致治疗中断。吡托 ...
作为一种强效口服原肌球蛋白受体激酶、ROS1和ALK抑制剂,罗圣全在治疗携带NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤成人及儿童患者中展现了革命性的广谱抗肿瘤活性,开创了“不限癌种”的精准治疗新模式。该药物通过抑制这些融合激酶的活性 ...
一个长达四十年的科学挑战,最终被 索托雷塞 攻克。在癌症研究领域,KRAS基因突变曾被视为“不可成药”的靶点,其蛋白表面光滑,缺乏传统小分子药物的结合口袋。其中,KRAS G12C这一特定亚型在非小细胞肺癌等多种实体瘤中常见,却长期无靶向药可用。索托 ...
作为一种口服的过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ双重激动剂,埃拉菲布拉诺在治疗对熊去氧胆酸反应不佳或不耐受的成人原发性胆汁性胆管炎患者中展现了独特疗效,为这类慢性胆汁淤积性肝病提供了新的治疗选择。该药物通过激活PPARα和PPARδ受体,调控多 ...
对于携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者而言,传统化疗效果有限,生存前景曾长期黯淡。FLT3内部串联重复突变是AML最常见的驱动突变之一,它如同一个失控的生长加速器,不断推动白血病细胞恶性增殖。 吉瑞替尼 的出现,专门针对这一“ ...
恩曲替尼代表了一类新型抗癌药物的核心突破:它的应用不取决于肿瘤在体内的原始位置,而是由肿瘤细胞中特定的基因错误驱动。无论是肺癌、甲状腺癌、肉瘤还是其他多种实体瘤,只要检测到NTRK1/2/3或ROS1基因融合,恩曲替尼都可能成为一种有效的治疗选择。 ...

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