吉妥珠单抗 是一种靶向CD33抗原的抗体药物偶联物，其研发与上市历程颇具故事性，最初获批后曾退市，经调整方案和深入验证后重新回归，目前用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，以及与特定化疗方案联合用于治疗2岁及以上儿童的难治性或复发 ...
瑞卢戈利 是一种复方口服片剂，已获批用于治疗绝经前女性与子宫肌瘤相关的中重度症状，其组合成分通过独特的多重作用机制实现对病情的有效控制。这种药物将两种不同作用途径的抑制成分结合，为这一困扰大量育龄期女性的常见疾病提供了一个非手术的长期 ...
达卓优 ，其药物通用名为德达博妥单抗，是一种针对特定靶点的抗体药物偶联物，已获得批准用于治疗既往接受过系统治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者。这款药物的诞生，标志着针对这一难治性肺癌亚型，我们拥有了一个更为精准和强效的治疗选择 ...
瑞维美尼 作为一款口服Menin抑制剂，其在携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病治疗中展现出独特价值，通过阻断Menin与MLL1蛋白的相互作用，直接干预由NPM1突变所引发的HOX基因异常高表达这一核心致癌依赖通路，为这部分缺乏专属靶向药物的患者群体 ...
瑞维美尼 是一种口服小分子Menin抑制剂，通过高选择性地阻断Menin蛋白与KMT2A融合蛋白之间的相互作用，抑制HOXA基因簇等下游致癌通路的异常转录，从而发挥抗白血病作用，专门用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病成人及儿科患者。该药通常以2 ...
宗艾替尼作为全球首个获批用于HER2突变非小细胞肺癌的口服靶向药物，其临床意义不仅在于为经治患者提供了高效便捷的治疗方案，更在于其展现出的卓越中枢神经系统活性，能够有效穿透血脑屏障并抑制颅内病灶的生长，为合并脑转移这一预后极差的患者亚群带 ...
宗艾替尼是一种口服、高选择性、不可逆的HER2酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗携带HER2激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者，其通过共价结合机制精准抑制HER2激酶结构域的异常活性，从而阻断下游致癌信号传导，为既往接受过至少一种系 ...
替索单抗 （Tisotumab vedotin）是一种靶向组织因子（TF）的抗体偶联药物（ADC），已获美国FDA完全批准用于治疗化疗后进展的复发或转移性宫颈癌。作为首个在该领域显示总生存期获益的ADC药物，它通过“精准导航+高效爆破”的双重机制，为预后极差的二线 ...
替纳帕诺 （Tenapanor）是一种首创的、极小吸收的口服小分子药物，通过抑制肠道上皮细胞的钠/氢交换蛋白3（NHE3）发挥作用，已获批用于治疗便秘型肠易激综合征（IBS-C）及慢性肾病透析患者的高磷血症。其独特之处在于几乎不进入血液（生物利用度0.5%） ...
伐度司他 （Vadadustat）是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，获批用于治疗慢性肾病（CKD）透析患者的贫血，是全球首个将“缺氧生理机制”转化为口服药物的创新疗法。它通过模拟人体高原缺氧反应，内源性促进红细胞生成，旨在替代传统 ...
英菲格拉替尼 （Infigratinib）是一种口服高选择性FGFR1-3酪氨酸激酶抑制剂，曾获美国FDA加速批准用于治疗既往经治的、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，为这一罕见且凶险的肿瘤类型提供了首个针对性的靶向选择。尽管后续因确证性研究 ...
伊曲莫德 （Etrasimod）是一种口服选择性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，已获美国FDA及欧盟批准用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者，其亚洲及中国临床研究数据亦显示出高黏膜愈合率，标志着UC治疗进入了高效口服靶向时代。该药通过精准 ...
伏索利肽 是一种重组C型利钠肽（CNP）类似物，作为首个针对软骨发育不全（ACH）病因的靶向药物，它通过重启被抑制的骨骼生长板活性，帮助患儿实现身高的线性增长。该药适用于5岁及以上、骨骺未闭合的ACH儿童，每日一次皮下注射，标志着ACH治疗从单纯的 ...
阿考米迪 是一种口服强效转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，专为治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）而研发。该药通过牢牢“锁住”TTR蛋白的四聚体结构，阻止其解离成单体并沉积为淀粉样物质，从而从源头上延缓疾病进展，降低患者的心血管死亡和 ...
西诺氨酯（曾用名苯巴那酯）是新一代抗癫痫发作药物（ASM），凭借独特的“抑制兴奋+增强抑制”双通道机制，在控制成人局灶性癫痫发作方面展现出卓越疗效，尤其为长期难治的患者提供了突破性的解决方案。该药不仅被批准用于添加治疗，也可作为单药治疗， ...
依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊（俗称 Trikafta ）是囊性纤维化（CF）治疗领域的里程碑式药物，作为首个针对CFTR蛋白功能缺陷的三联调节剂，它从根本上改变了这一遗传病的治疗范式。该组合通过“校正+增效”的多靶点机制，修复了最常见的F508del突变导致 ...
托沃拉非尼（曾用名托沃非尼）是一种口服高选择性II型RAF激酶抑制剂，专为携带特定基因变异的儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者设计。作为首个获批用于BRAF融合及重排型pLGG的靶向药物，它打破了传统RAF抑制剂仅针对V600突变的局限，为复发或难治性患儿提供 ...
多达维普龙 （dordaviprone，ONC201）是一种口服小分子ClpP激动剂/D2受体拮抗剂，于2025年8月获FDA加速批准，用于治疗H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤（DMG）的成人与儿童（≥1岁）患者。这是全球首个针对这一致命脑瘤的靶向药物，打破了此前仅靠放疗的僵 ...
吡托布鲁替尼 （pirtobrutinib）是首个非共价（可逆）BTK抑制剂，于2023年获FDA加速批准，用于既往接受过共价BTK抑制剂（如伊布替尼、泽布替尼）治疗后进展的复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）及慢性淋巴细胞白血病（CLL/SLL）。它解决了BTK抑制剂领域“ ...
奈拉滨 （nelarabine）是一种嘌呤核苷类似物前药，专用于治疗至少两种化疗方案失败后的复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）及T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）的成人与儿童（≥1岁）患者。作为T细胞特异性的细胞毒药物，它常被视为造血干细胞移 ...
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