在造血干细胞移植领域，肝小静脉闭塞症伴多器官功能不全是严重且致命的并发症，既往缺乏有效治疗方法。去纤苷钠作为一种多聚脱氧核糖核苷酸钠盐，具有多重药理作用：促进纤维蛋白溶解、抗血栓形成、保护内皮细胞、抗缺血和抗炎特性。该药物通过恢复内皮细胞功能和血栓纤维蛋白溶解平衡，改善肝窦血流，逆转肝小静脉闭塞症的病理过程。去纤苷钠适用于造血干细胞移植后100天内发生的肝小静脉闭塞症伴肾功能或肺功能异常的成人和儿科患者。关键临床试验数据显示，在102例重症肝小静脉闭塞症患者中，去纤苷钠治疗后的100天生存率达到38%，显著优于历史对照组的25%。在治疗组中，63%的患者获得完全缓解，显示出明确的疗效。

　　与其他移植并发症防治方案相比，去纤苷钠具有综合优势。与单一对症治疗相比，去纤苷能够针对多种病理环节；与局部治疗相比，去纤苷具有全身性保护作用。临床实践中的案例充分证明了这些优势。一名45岁骨髓增生异常综合征患者，接受非亲缘供体移植后发生肝小静脉闭塞症。使用去纤苷治疗后肝功能逐渐改善，后续顺利完成免疫抑制治疗和抗感染治疗，移植后6个月达到完全供者嵌合，目前无病生存已超过2年。

　　去纤苷钠的推荐剂量为每6小时静脉输注6.25毫克/千克，输注时间不少于2小时，推荐疗程为至少21天。一位38岁异基因造血干细胞移植后患者的治疗经历显示了该药的效果。患者移植后第15天出现进行性黄疸、腹水、体重增加和肾功能损害，诊断为重症肝小静脉闭塞症。开始去纤苷钠治疗后，胆红素水平从15毫克/分升逐渐下降至3毫克/分升，腹水明显减少，肾功能恢复正常。治疗期间未发生严重出血并发症。与单纯支持治疗相比，去纤苷钠是首个被随机对照试验证实对重症肝小静脉闭塞症有效的药物。常见不良反应包括出血、低血压、恶心呕吐等，需要严密监测凝血功能。随着移植技术的进步，去纤苷钠为代表的特异性治疗药物显著改善了重症肝小静脉闭塞症的预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤苷钠/去纤维钠(Defibrotide)破解血栓与炎症的双重困境守护移植后生命通道

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