他替瑞林是一种合成的促甲状腺激素释放激素类似物,其主要临床应用是改善脊髓小脑变性患者的共济失调症状。脊髓小脑变性是一组以小脑、脑干和脊髓变性萎缩为特征的神经系统变性疾病,临床主要表现为进行性的步态不稳、肢体协调障碍、构音不清和眼球震颤等共济失调症状,目前尚无治愈方法。他替瑞林的作用机制尚未完全阐明,但认为其在中枢神经系统中发挥多重作用,它不仅具有微弱的内源性促甲状腺激素释放激素样作用,可能促进乙酰胆碱等神经递质的释放,更被认为具有神经保护和神经营养作用,可能通过稳定神经元细胞膜或调节钙离子通道等功能,改善受损小脑浦肯野细胞的功能,从而在一定程度上缓解共济失调症状。

该药物为口服制剂,需每日服用。临床研究数据显示,在接受他替瑞林治疗的脊髓小脑变性患者中,部分患者的共济失调评分量表得分得到改善,表明在站立、步行、言语等方面的协调性有一定程度的好转。一个典型病例是一位患有遗传性脊髓小脑变性的中年患者,病情持续进展,行走日益困难,言语含糊不清。在开始他替瑞林治疗后,患者自觉双腿较前有力,行走时的摇晃感有所减轻,家属也反映其言语清晰度有了一定提升,虽然疾病仍在缓慢进展,但症状的改善无疑提升了患者的日常生活能力和信心。
需要明确的是,他替瑞林并非根治性药物,其疗效主要体现在对症改善,且个体差异较大。与其他一些仅限于支持康复训练的对症处理相比,他替瑞林是少数被认为能对共济失调核心症状产生积极影响的药物之一。其不良反应通常较轻,可能包括胃肠道不适、头晕、睡眠障碍等。对于这类目前缺乏有效治疗手段的神经系统变性疾病,他替瑞林为患者提供了一种可能改善生活质量的药物治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)为脊髓小脑共济失调患者提供中枢促甲状腺素释放激素类似物治疗


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