进行性家族性肝内胆汁淤积症是一组罕见的、常染色体隐性遗传的儿童肝病，由于基因缺陷导致胆汁形成和流动障碍，造成胆汁酸在体内蓄积，引发严重的、顽固性瘙痒、黄疸和生长迟缓，最终可进展为肝硬化和肝功能衰竭。奥维昔巴特是一种创新的口服药物，其作用靶点位于胆汁酸代谢的回肠末端。它是一种回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂。正常情况下，回肠胆汁酸转运蛋白负责将绝大部分排入肠道的胆汁酸重吸收回血液，进行肝肠循环。奥维昔巴特通过抑制回肠胆汁酸转运蛋白的功能，阻断了胆汁酸的重吸收，使得更多的胆汁酸随粪便排出体外，从而有效降低体内尤其是血液中胆汁酸的水平，从根源上减轻胆汁酸蓄积对皮肤神经末梢的刺激，缓解瘙痒。
奥维昔巴特适用于治疗三个月及以上年龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症患者。其核心治疗目标是缓解难以忍受的瘙痒，并降低血清胆汁酸水平。关键临床试验证实，与安慰剂相比，接受奥维昔巴特治疗的患儿瘙痒程度显著减轻，睡眠质量和生活质量得到改善，血清胆汁酸水平也明显下降。该药物为口服胶囊，对于不能吞咽胶囊的幼儿，可以打开胶囊将微丸与食物混合服用，便利性高。常见的不良反应包括腹泻、腹痛、呕吐等，这与其药理作用导致更多胆汁酸进入结肠有关，但通常可随用药时间延长而减轻或耐受。一个临床案例中，一位患有进行性家族性肝内胆汁淤积症的幼童，因全身剧烈瘙痒导致皮肤严重抓损、夜不能寐，生长发育落后。在开始奥维昔巴特治疗后数周，瘙痒症状明显缓解，患儿得以安睡，食欲改善，体重开始增长，为延缓肝移植争取了宝贵时间。
因此，奥维昔巴特通过其独特的作用机制，为进行性家族性肝内胆汁淤积症患者提供了一种直接对因、非移植性的对症治疗选择，显著改善了这类患儿的核心症状和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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