Dravet综合征是一种婴儿期起病的严重癫痫性脑病，通常由钠离子通道α1亚基基因突变所致，表现为多种难治性癫痫发作、认知发育迟缓或倒退。常规抗癫痫药物往往效果不佳。司替戊醇是一种具有多重抗癫痫作用的药物，它能增强γ-氨基丁酸介导的抑制性神经传递（通过变构调节GABAA受体），并可能抑制神经元电压依赖性钠通道，减少神经元异常放电。司替戊醇通常不与氯巴定联合，用于治疗对其他抗癫痫药物疗效不足的Dravet综合征患者的癫痫发作。
该联合方案中，司替戊醇的剂量需根据体重精确计算，每日分两至三次服用。临床研究证实，在添加司替戊醇和氯巴定治疗后，超过百分之七十的Dravet综合征患儿其抽搐性发作频率可减少百分之五十以上，部分患儿甚至可实现无发作。一名3岁Dravet综合征女童，既往使用丙戊酸、托吡酯等多种药物仍每周出现数次强直-阵挛发作，发育迟缓。在加用司替戊醇和氯巴定联合治疗后，其癫痫发作频率在四周内显著减少至每月偶发一次，警觉性和互动能力也有所改善。司替戊醇联合氯巴定方案被认为是Dravet综合征的标准有效治疗组合之一。其主要风险包括食欲减退、体重减轻、镇静、共济失调等，需密切监测血药浓度及各项指标。
司替戊醇与氯巴定的联合应用，显著改善了对Dravet综合征患儿癫痫发作的控制，是该疾病治疗中的重要进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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