埃拉菲布拉诺是一种口服的双重过氧化物酶体增殖物激活受体α/δ激动剂，为原发性胆汁性胆管炎的治疗提供了新的作用机制。该药物通过同步激活PPARα和PPARδ受体，在多环节调节胆汁淤积性肝病的病理生理过程：激活PPARα可促进脂肪酸氧化，改善脂质代谢紊乱；激活PPARδ则能抑制胆汁酸合成，减少毒性胆汁酸积聚，同时发挥抗炎和抗纤维化作用。这种多重机制使其能够全面干预疾病进程。
该药适用于对熊去氧胆酸反应不足或无法耐受的成人原发性胆汁性胆管炎患者。在三期临床试验中，与安慰剂相比，埃拉菲布拉诺治疗组有显著更高比例的患者达到主要终点——血清碱性磷酸酶恢复正常且总胆红素未升高。同时，在瘙痒症状改善和生活质量评分方面也显示出优势。这些结果提示药物不仅能改善生化指标，还能带来临床获益。
埃拉菲布拉诺的推荐剂量为每日一次口服，常见不良反应包括瘙痒、皮疹、体重增加等，多数为轻度。需要特别关注的是药物可能引起的肌酸激酶升高和周围水肿，治疗期间需定期监测相关指标。与熊去氧胆酸单药治疗相比，埃拉菲布拉诺为反应不足患者提供了有效的联合治疗选择，两者作用机制互补，可能产生协同效应。临床实践表明，在严格监测下使用，该药能有效改善原发性胆汁性胆管炎患者的长期预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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