司替戊醇作为一种新型抗癫痫药物，其独特的作用机制为治疗难治性癫痫患者提供了新的希望。该药物通过多重途径增强脑内GABA能神经抑制功能：一方面通过抑制GABA转氨酶的活性，减少GABA的分解代谢；另一方面通过阻断神经元突触前GABA再摄取，提高突触间隙GABA浓度。这种双重作用机制使其能够显著增强中枢神经系统的抑制性神经传导，从而有效控制癫痫发作。
该药主要适用于2岁及以上Dravet综合征患者的癫痫治疗，通常与氯巴占和丙戊酸联合使用。Dravet综合征是一种罕见的婴幼儿期发病的严重肌阵挛癫痫，对传统抗癫痫药物往往反应不佳。在关键临床试验中，与单独使用氯巴占和丙戊酸相比，加用司替戊醇可使癫痫发作频率显著降低，约50%的患者发作频率减少超过50%。更令人鼓舞的是，部分患者甚至可实现完全无发作。
司替戊醇的给药方案需要个体化调整。该药需每日两次口服，剂量需根据体重精确计算。由于药物通过肝脏代谢，与氯巴占、丙戊酸等合用时可能产生药物相互作用，需要密切监测血药浓度。常见不良反应包括食欲减退、镇静、共济失调等，多数患者可以耐受。与传统抗癫痫药物相比，司替戊醇针对Dravet综合征的病理生理机制更为精准，为这类难治性癫痫患者提供了有效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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