面对肌萎缩侧索硬化症这一目前无法治愈的神经系统退行性疾病，治疗的核心目标在于延缓疾病进展、维持功能并延长生存期。ALBRIOZA的出现，为这一极具挑战性的目标提供了新的武器。它是一种由苯丁酸钠和牛磺酸二醇按固定比例组成的复方制剂，旨在从内质网应激和线粒体功能障碍这两个关键病理通路入手，保护运动神经元。它不是试图修复已损伤的神经元，而是致力于为尚存的神经元细胞创造一个更有利的生存环境，以减缓其衰退速度。理解其如何协同作用以对抗神经细胞死亡的核心机制，明确其在ALS整体管理中的地位，对于患者及家庭在疾病管理中做出重要决策具有关键意义。

　　ALBRIOZA的治疗原理，基于对ALS病理生理中两个相互关联的细胞死亡通路的协同干预。在ALS中，运动神经元会经历内质网应激和线粒体功能紊乱，最终导致细胞凋亡。Albrioza的两种成分各司其职，又协同增效：苯丁酸钠作为一种化学伴侣，有助于帮助错误折叠的蛋白质在内质网中正确折叠，从而减轻内质网应激；同时，它还能上调线粒体解偶联蛋白，改善线粒体功能。牛磺酸二醇则是一种线粒体靶向抗氧化剂，能够特异性在线粒体中积累，直接清除那里过量产生的有害活性氧，减轻氧化应激对线粒体的损伤。这两种成分联用，旨在从蛋白稳态和能量代谢/氧化应激两个层面，为运动神经元提供双重保护，从而延缓其死亡进程，达到减缓疾病临床进展的目的。

　　ALBRIOZA适用于治疗成人肌萎缩侧索硬化症。其适应症基于在ALS患者中进行的临床研究，旨在延缓患者的功能衰退。是否启用该药，应由神经科专科医生根据患者的具体情况，包括疾病分期、功能状态、进展速度及合并用药等进行综合评估。它通常作为ALS综合管理的一部分，与利鲁唑等其他疾病修饰疗法、对症支持治疗及多学科康复共同使用。

　　Albrioza的使用方法为口服给药，有特定的剂量递增方案以确保耐受性。治疗起始时，推荐采用剂量递增方案以减少胃肠道不良反应。具体为：前3周，每日一次，每次服用1包；第4至5周，增加至每日一次，每次2包；从第6周开始，达到维持剂量，即每日一次，每次3包。每包药物需溶于约100毫升室温水中，搅拌均匀后立即饮用。常见的不良反应包括腹泻、腹痛、恶心等胃肠道症状，通常发生在治疗初期，多数可随治疗继续或对症处理而缓解。治疗期间需定期监测肝肾功能。患者不应自行调整剂量，任何更改都应在医生指导下进行。

　　在功能药效上，Albrioza的核心目标是减缓ALS患者功能衰退的速率。关键临床试验数据显示，与安慰剂相比，接受Albrioza治疗的ALS患者，在评估功能衰退的修订版肌萎缩侧索硬化症功能评分量表上，得分下降速度更慢，差异具有统计学和临床意义。这意味着治疗有助于患者更长时间地保留日常活动能力，如行走、自我进食、穿衣等。研究也显示其可能对延长生存期有积极影响。其价值在于为患者争取更多有质量、有功能的时间。

　　在现有的ALS疾病修饰治疗药物中，Albrioza提供了新的作用机制和联合治疗的可能性。与经典的利鲁唑相比，其作用靶点不同，利鲁唑主要通过调节谷氨酸能神经传递发挥作用，而Albrioza侧重于细胞内的内质网和线粒体保护，两者机制互补，可联合使用。与另一种疾病修饰药依达拉奉相比，依达拉奉主要针对氧化应激，而Albrioza具有双重作用机制，且为口服给药，便利性更高。Albrioza的加入，为ALS患者提供了除利鲁唑和依达拉奉之外的另一个口服治疗选择，丰富了治疗策略。

　　从临床实践角度看，其价值具体体现在疾病管理中。一位确诊ALS一年、疾病处于快速进展期的患者，在服用利鲁唑的基础上，加用了Albrioza。治疗初期有轻度腹泻，经调整饮食和对症处理后好转。治疗6个月后随访，其ALSFRS-R评分下降速度较治疗前明显放缓，上肢和呼吸功能维持相对稳定，生活自理能力得以更长时间保留。虽然疾病仍在缓慢进展，但患者和家属感觉功能衰退的速度“变慢了”，为家庭适应和照护规划赢得了宝贵时间。这个实际案例反映了Albrioza在延缓功能衰退方面的潜在获益。

　　总而言之，Albrioza是ALS治疗领域一个重要的新增选项，它通过创新的双重作用机制，为保护运动神经元、延缓疾病进展提供了新的路径。对于ALS患者，在神经科医生的专业指导下，将其纳入包含多学科管理的综合治疗计划，是争取延缓功能丧失、维持生活质量的重要策略。治疗需尽早开始并长期坚持，同时积极管理不良反应。Albrioza代表了ALS治疗从单一靶点到多通路协同干预的探索方向，尽管疾病依然严峻，但它为患者和医生带来了更多的希望和工具。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：Albrioza(AMX0035/PB-TURSO)是治疗杜氏肌营养不良症的重要突破

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