马瓦卡坦是一种首创的、口服、小分子心肌肌球蛋白变构调节剂，其作用机制直接针对肥厚型心肌病，特别是梗阻性肥厚型心肌病的核心分子病理生理。在梗阻性肥厚型心肌病患者中，心肌肌节相关蛋白的基因突变导致心肌肌球蛋白与肌动蛋白之间的相互作用失衡，肌球蛋白处于过度活跃的状态，表现为肌球蛋白头与肌动蛋白的结合时间异常延长，造成心肌过度收缩、能量利用效率低下、舒张功能受损，最终导致左心室流出道梗阻、心输出量减少和心力衰竭症状。迈凡妥通过选择性、可逆地结合心肌肌球蛋白的特定区域，将其稳定在一个能量节约的超松弛状态，从而减少肌球蛋白与肌动蛋白的有效横桥数量，降低心肌的过度收缩力，改善舒张功能，减轻左心室流出道梗阻，增加心输出量，从分子层面纠正功能异常，而非传统药物的负性肌力或扩血管作用。

　　该药物适用于治疗有症状的纽约心脏病协会分级为II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善功能能力和症状。在关键临床试验中，与安慰剂相比，接受马瓦卡坦治疗的患者在运动能力、症状评分、左心室流出道压差和生物标志物水平等方面均显示出显著且具有临床意义的改善。由于其作用机制是降低心肌收缩力，因此最严重的不良反应是可能引起心力衰竭。治疗期间必须通过超声心动图密切监测左心室射血分数，并在射血分数低于正常范围时暂停或中断治疗。其他常见不良反应包括头晕、晕厥和疲劳。

　　在梗阻性肥厚型心肌病的药物治疗中，传统的选择是使用β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂或丙吡胺等，通过负性肌力和减慢心率来减轻梗阻和症状。迈凡妥代表了一种革命性的、直接针对疾病分子根源的治疗方法。与传统药物相比，它并非广泛性地抑制心肌或传导系统，而是更精准地纠正肌节水平的过度收缩。这为药物治疗提供了全新的范式。然而，其降低收缩力的本质也带来了诱发心力衰竭的独特风险，因此其处方和使用受到严格监管，通常需要在经过认证的医疗机构、由经验丰富的医生进行，并要求患者签署患者-医生协议，以确保对左心室射血分数进行强制性的定期监测。迈凡妥的获批，标志着肥厚型心肌病治疗进入了精准靶向疾病分子机制的时代，为症状性梗阻性肥厚型心肌病患者提供了改变疾病病理生理的创新治疗选择，但其临床应用必须建立在严格的风险管控体系之上。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 马瓦卡坦 https://www.kangbixing.com/drug/Camzyos/