美替拉酮是一种口服的11β-羟化酶抑制剂，其作用机制在于特异性阻断肾上腺皮质醇生物合成的最后步骤，在肾上腺皮质束状带，胆固醇经过一系列酶促反应最终转化为皮质醇，其中11-脱氧皮质醇在11β-羟化酶的作用下转化为皮质醇是关键一步。美替拉酮通过竞争性抑制11β-羟化酶的活性，导致11-脱氧皮质醇在体内大量堆积，而皮质醇的生成显著减少。这种药理作用被用于两个主要目的：一是作为诊断工具，在库欣综合征的鉴别诊断中，通过给药前后检测血或尿中皮质醇及其前体物质的变化，来评估下丘脑-垂体-肾上腺轴的功能状态，帮助定位病因；二是作为治疗药物，用于控制库欣综合征患者过高的皮质醇水平，特别是那些不适合手术或手术未能治愈的患者，通过降低皮质醇来缓解症状。
作为治疗药物，它适用于控制由肾上腺皮质肿瘤、异位促肾上腺皮质激素综合征或垂体促肾上腺皮质激素腺瘤引起的库欣综合征患者的皮质醇增多症。由于皮质醇合成被抑制，机体可能通过负反馈机制代偿性增加促肾上腺皮质激素的分泌，从而可能削弱美替拉酮的疗效或导致前体物质堆积过多，因此有时需与其它作用机制的药物联用。常见的不良反应与皮质醇减少和盐皮质激素前体积累有关，包括恶心、呕吐、头晕、头痛、嗜睡、皮疹、高血压加重或低血钾（因前体物质具有盐皮质激素活性），以及多毛症（女性）。由于其干扰类固醇合成，可能导致肾上腺皮质功能不全，需监测相关症状。
在库欣综合征的治疗中，手术切除肿瘤是首选。美替拉酮等肾上腺类固醇生成抑制剂属于内科药物疗法，主要用于术前准备、术后皮质醇仍高或无法手术的患者。与酮康唑、米托坦、依托咪酯等其他作用机制的肾上腺类固醇生成抑制剂相比，美替拉酮起效相对较快，是口服制剂，但其对酶抑制的选择性导致前体物质蓄积，可能引起高血压和低血钾，这是其特有的副作用谱。与新一代的受体阻滞剂如帕瑞肽或库瑞坦相比，美替拉酮的作用更直接作用于肾上腺。其作为诊断工具的价值在历史上很重要，但随着检测技术的进步，其应用可能减少。美替拉酮的应用需要在内分泌专科医生严密监控下进行，需定期监测血皮质醇、电解质、肾上腺皮质功能以及药物不良反应，并根据激素水平调整剂量，以确保有效控制皮质醇的同时，最小化治疗相关的风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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