福坦替尼是一种口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，其活性代谢产物通过高选择性抑制脾酪氨酸激酶的活性发挥作用。脾酪氨酸激酶是B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的关键信号分子。在免疫性血小板减少症的病理过程中，脾酪氨酸激酶的过度激活被认为在多个环节起推动作用：它促进B细胞产生抗血小板自身抗体；同时，当携带自身抗体的血小板被巨噬细胞表面的Fc受体识别时，脾酪氨酸激酶的激活会增强巨噬细胞的吞噬活性，加速血小板在脾脏等单核吞噬系统内的破坏。福他替尼通过抑制脾酪氨酸激酶，能够同时干预抗体的产生和血小板的破坏，从而减少血小板的免疫性清除，提升外周血中血小板计数。

　　该药物适用于治疗对既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成人患者。在关键临床研究中，对于既往接受过至少一种治疗（如皮质类固醇、免疫球蛋白）的慢性免疫性血小板减少症患者，福他替尼治疗组达到稳定血小板反应的患者比例显著高于安慰剂组。常见的不良反应主要包括腹泻、高血压、恶心、头晕、肝酶升高和中性粒细胞减少。其中，腹泻和高血压较为常见，通常可通过支持治疗或降压药管理。由于其可能引起肝毒性和骨髓抑制，治疗期间需定期监测肝功能和血常规。

　　在慢性免疫性血小板减少症的二线及后线治疗中，传统选择包括促血小板生成素受体激动剂、利妥昔单抗、脾切除等。福坦替尼作为口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，提供了一种全新作用机制的治疗选择。与需要注射的促血小板生成素受体激动剂相比，它为患者提供了口服给药的便利。与利妥昔单抗相比，其作用机制不同，且为口服小分子药物。与脾切除相比，它避免了手术的创伤和长期感染风险。福他替尼的作用同时针对抗体产生和血小板清除两个环节，理论上可能对更广泛的患者群体有效。然而，其腹泻和高血压等不良反应需要临床关注和管理。福他替尼的应用，丰富了免疫性血小板减少症的治疗策略，尤其为那些对一线治疗无效或不耐受、且希望避免手术或注射治疗的患者提供了新的口服选项，但其长期疗效和安全性仍需在更广泛的临床实践中观察。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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