促甲状腺激素释放激素除了在下丘脑调控甲状腺轴外，还广泛分布于中枢神经系统，作为一种神经调质发挥作用，它能调节多种神经递质系统，包括增强胆碱能、多巴胺能和血清素能神经传递，并可能具有神经保护和神经营养作用。在小脑变性等疾病导致的共济失调中，涉及上述神经递质系统的功能障碍。他替瑞林是一种口服的促甲状腺激素释放激素类似物，其核心作用在于模拟并增强内源性促甲状腺激素释放激素的神经调节功能。他替瑞林通过激活中枢神经系统内的促甲状腺激素释放激素受体，可能改善神经元之间的信息传递，增强残存神经通路的功能，从而在一定程度上缓解运动协调障碍，改善步态和平衡能力，其作用不依赖于对甲状腺轴的刺激。

　　该药物在日本等国被批准用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调症状。临床研究显示，在接受他替瑞林治疗的脊髓小脑变性患者中，部分患者在共济失调量表评分、步态和姿势稳定性方面表现出一定程度的改善或稳定。常见的不良反应主要与其拟交感神经活性有关，包括恶心、呕吐、食欲不振、头晕、头痛、心悸、心动过速、血压升高、震颤、失眠、多汗等。由于可能引起心悸和血压升高，心血管疾病患者需慎用。

　　在脊髓小脑变性等神经系统变性疾病的治疗中，目前尚无能够阻止或逆转疾病进展的根本性疗法，治疗主要以对症和支持为主。他替瑞林作为一种症状改善剂，其作用机制与传统的康复训练、支持疗法不同，它试图从神经化学层面调节功能。与某些用于缓解帕金森病或痉挛状态的药物相比，他替瑞林是专门针对共济失调症状开发。然而，其疗效通常是适度的，主要在于改善部分运动功能和生活质量，并不能改变疾病的自然病程。其临床应用价值在于为这类缺乏有效治疗方法的患者提供了一种可能改善症状的药物选择，尤其适用于部分对治疗有反应的患者。但由于其可能引起明显的消化道和心血管系统副作用，治疗需从小剂量开始，逐渐递增，并在医生严密监测下进行，权衡症状改善的获益与不良反应带来的负担。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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