恩西地平（Idhifa，通用名enasidenib）是一种口服靶向药物，用于治疗急性髓系白血病（AML），其作用机制为抑制异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的活性。IDH2基因突变会导致细胞内代谢异常，促使未成熟造血细胞（母细胞）堆积，影响正常血细胞生成。恩西地平通过抑制突变型IDH2，促进这些母细胞分化为健康的红细胞、白细胞和血小板，同时缓解骨髓内未成熟血细胞的过度积聚，从而改善病情。

　　恩西地平获美国FDA批准，用于治疗携带IDH2基因突变、经既往治疗后复发或难治的成人急性髓系白血病患者。约8%~19%的急性髓系白血病患者存在IDH2基因突变，恩西地平是首个获批的IDH2抑制剂，可靶向作用于R140Q、R172S、R172K等突变亚型。

　　一、起效时间与用药时长

　　在临床研究中，恩西地平的起效时间存在个体差异：50%的患者在用药约1.9个月时首次出现治疗应答（即肿瘤或相关指标改善），应答出现时间范围为0.5~7.5个月；另一半患者则需更长时间。达到最佳治疗应答的时间方面，50%的患者在持续用药3.7个月后实现，时间范围为0.6~11.2个月，其余患者需更久。

　　研究纳入的199例患者中，46例（23%）经治疗后病情得到有效控制。在安全性评估的214例患者中，50%用药时长超过4.3个月，整体用药时长范围为0.3~23.6个月。患者通常需持续服药直至疾病进展或出现无法耐受的不良反应，多数患者至少用药6个月，具体方案需遵医嘱。

　　二、治疗疗效

　　疗效数据来自一项单臂临床试验，纳入199例经实时IDH2检测确诊的复发或难治性AML患者。治疗至少6个月后，19%的患者达到完全缓解（无疾病迹象且血细胞计数完全恢复），中位缓解持续时间为8.2个月；4%的患者达到血细胞计数部分恢复的完全缓解，中位缓解持续时间为9.6个月。

　　研究入组时，157例患者因AML需接受红细胞或血小板输注，治疗后34%的患者不再需要输注血液制品，显示其可改善造血功能依赖。

　　三、服用方法与注意事项

　　恩西地平为口服片剂，仅获批用于成人，需严格遵医嘱：每日一次，建议固定时间服用，可随餐或空腹，用240毫升温水整片送服（勿掰开、压碎或咀嚼）。若漏服或未按时服药，当日可尽快补服一剂，次日恢复常规时间；严禁次日双倍剂量补服。

　　治疗前需进行血液检测排查风险；治疗前3个月至少每2周复查一次血液，监测不良反应。

　　四、不良反应与药物分类

　　常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高（胆汁中物质）及食欲减退。需注意，恩西地平不属于传统化疗药物，而是口服靶向药，通过精准抑制突变型IDH2发挥作用。医生会通过血液或骨髓样本检测IDH2基因突变，判断是否适用。

　　五、总结

　　恩西地平为IDH2突变的复发或难治性AML患者提供了靶向治疗选择，可促进健康血细胞生成、减少输血依赖，但疗效存在个体差异。其使用需以基因检测为基础，结合规范监测与个体化方案，以平衡疗效与安全性，为这类难治患者带来新的治疗可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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