武特里西兰是一种双链小干扰RNA药物，于2022年6月在美国获准用于医疗用途，2022年9月在欧盟获批，2024年6月在澳大利亚获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病。该药物通过RNA干扰机制，精准靶向转甲状腺素蛋白基因表达，从基因层面抑制致病蛋白的产生，为这一罕见疾病患者提供了全新的治疗选择。

　　在治疗原理方面，武特里西兰采用创新的RNA干扰技术。转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种因TTR蛋白错误折叠形成淀粉样纤维沉积于神经和心脏组织，导致神经与心脏渐进性衰竭的疾病。武特里西兰通过皮下注射的siRNA分子，精准靶向TTR mRNA，触发细胞内RNA干扰机制，高效降解mRNA，从而抑制TTR蛋白合成。这一机制从基因源头"掐断"了致病蛋白的"生产线"，直接干预疾病进程，尤其在遗传性多发性神经病中，实现了对神经病变进展的强力遏制。

　　武特里西兰适用于成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病患者，可单独使用或与其他药物联合使用。在用法用量方面，推荐剂量为25mg，每3个月皮下注射一次。若错过剂量，应尽快补服，从最近一次用药开始每3个月恢复用药。治疗期间需监测注射部位反应，警惕过敏反应，并定期评估神经病变进展、心脏功能及肝功能指标。对于特殊人群，轻度至中度肾功能损害患者无需调整剂量，重度肾功能损害患者不建议使用；轻度肝功能损害患者无需调整剂量，中度或重度肝功能损害患者尚未研究。

　　武特里西兰在安全性方面需要特别关注。常见不良反应包括关节痛、呼吸困难、维生素A减少、注射部位反应、房室传导阻滞等。由于药物会导致血清维生素A水平下降，建议服用武特里西兰的患者补充维生素A，并定期进行眼科检查。在临床研究中，武特里西兰展现出良好的耐受性，治疗中断率较低。与传统支持疗法相比，武特里西兰在根本性延缓疾病进展与提升生存获益方面展现出压倒性优势，为ATTRv患者提供了延缓疾病恶化、延长功能存续的全新可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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