舒替利单抗于2022年2月4日获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批用于治疗冷凝集素病成人患者的补体C1s抑制剂。这一创新药物的问世，标志着冷凝集素病治疗领域迎来了重要的突破性进展，为这类罕见病患者提供了全新的治疗选择。

　　舒替利单抗是一种人源化单克隆抗体，通过选择性靶向补体经典途径中的C1s蛋白发挥作用。冷凝集素病是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，由补体经典途径异常激活导致红细胞在血管外和血管内被破坏。舒替利单抗通过抑制C1s蛋白，阻断补体经典途径的激活，从而抑制红细胞的破坏，改善溶血症状。这种精准靶向机制使得舒替利单抗能够有效控制溶血，同时不影响补体旁路途径和凝集素途径，保留了机体对感染的防御能力，显著提高了治疗的安全性。

　　在关键临床试验中，舒替利单抗展现出了令人瞩目的疗效数据。CARDINAL研究纳入24例近期接受过输血或血红蛋白≤10g/dL的冷凝集素病患者，结果显示治疗26周时，53.8%的患者达到血红蛋白水平≥12g/dL或较基线升高≥2g/dL且无输血，且无需其他冷凝集素病特异性治疗。此外，患者的溶血标志物显著改善，乳酸脱氢酶水平较基线降低76.8%，总胆红素水平较基线降低70.3%。在另一项研究中，舒替利单抗治疗1周内即可显著改善溶血，治疗26周时血红蛋白水平较基线平均升高3.1g/dL，且疗效持续维持。这些数据充分证明了舒替利单抗在冷凝集素病治疗中的显著疗效。

　　舒替利单抗采用静脉输注给药，推荐剂量为基于体重的负荷剂量，随后每周一次维持剂量。药物在体内的消除半衰期为18-22天，支持每周一次的给药方案。在安全性方面，舒替利单抗常见的不良反应包括头痛、高血压、尿路感染、呼吸道感染、四肢疼痛等，这些反应多为轻度至中度，大多数患者能够耐受。需要注意的是，舒替利单抗可能增加严重感染风险，需密切监测感染体征和症状。此外，舒替利单抗可能引起输液相关反应，需在输注过程中密切监测患者情况。

　　舒替利单抗的获批上市，为冷凝集素病患者提供了重要的治疗选择。与传统治疗相比，舒替利单抗具有更高的靶向性和特异性，能够有效控制溶血，减少输血需求，改善患者生活质量。与其他免疫抑制剂相比，舒替利单抗不影响整体免疫功能，感染风险较低。目前，舒替利单抗已被纳入多个罕见病治疗指南，推荐用于冷凝集素病患者的治疗，为临床医生提供了重要的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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