ALBRIOZA于2022年6月13日获得加拿大卫生部批准上市,成为全球首个获批用于治疗肌萎缩侧索硬化的药物,适用于延缓疾病进展。这一创新药物的问世,标志着肌萎缩侧索硬化治疗领域迎来了重要的突破。
ALBRIOZA是一种由苯丁酸钠和牛磺熊去氧胆酸组成的复方制剂,通过双重作用机制发挥神经保护作用。苯丁酸钠通过上调内源性神经保护因子,减少内质网应激和氧化应激,保护神经元免受损伤。牛磺熊去氧胆酸通过抑制线粒体凋亡通路,减少线粒体功能障碍,改善能量代谢。在肌萎缩侧索硬化患者中,这两种成分协同作用,能够延缓运动神经元退行性变,减缓疾病进展。相比单一成分,Albrioza的双重作用机制使其在神经保护方面具有更强的效果。
在关键临床试验中,Albrioza展现出了令人瞩目的疗效数据。CENTAUR研究纳入137例肌萎缩侧索硬化患者,结果显示Albrioza治疗24周后,肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版评分下降速度较安慰剂组减缓2.32分/月,相当于疾病进展减缓25%。在长期开放标签扩展研究中,Albrioza治疗的中位总生存期达到25.0个月,显著优于安慰剂组的18.5个月。这些数据充分证明了Albrioza在延缓肌萎缩侧索硬化进展中的显著疗效。
ALBRIOZA的推荐剂量为3g苯丁酸钠和1g牛磺熊去氧胆酸口服,每日一次,早晚各半量,可与食物同服或空腹服用。药物应整包倒入水中搅拌溶解后服用。在安全性方面,Albrioza常见的不良反应包括腹泻、恶心、腹痛、疲劳等,这些反应多为轻度至中度,大多数患者能够耐受。需要注意的是,Albrioza可能引起肝功能异常,需定期监测肝功能。此外,Albrioza可能引起胃肠道不适,建议从小剂量开始逐渐增加至目标剂量。
Albrioza的获批上市,为肌萎缩侧索硬化患者提供了重要的治疗选择。与传统支持治疗相比,Albrioza能够延缓疾病进展,延长患者生存时间。与其他治疗药物相比,Albrioza的双重作用机制使其在神经保护方面具有独特优势。目前,Albrioza已被纳入多个肌萎缩侧索硬化治疗指南,推荐用于延缓疾病进展,为临床医生提供了重要的治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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