磷酸盐奥司他丁片（通用名：osilodrostat）是一种口服、高选择性、强效的11β-羟化酶抑制剂，通过抑制皮质醇合成通路中的关键酶，用于治疗成人内源性库欣病。该药物已在包括美国、欧盟、日本在内的国家和地区获批。对于垂体手术未治愈或复发、不适宜手术的库欣病患者，奥西洛司他提供了一种通过直接作用于肾上腺来降低皮质醇水平的药物治疗选择。其目标是使患者的24小时尿游离皮质醇水平恢复正常，从而缓解因长期皮质醇过量引起的多种严重并发症。

　　库欣病源于垂体腺瘤过度分泌促肾上腺皮质激素，进而刺激肾上腺皮质增生并过量产生皮质醇。磷酸盐奥司他丁片的作用靶点是肾上腺皮质醇生物合成路径中的最后一步。它通过抑制11β-羟化酶（由CYP11B1基因编码），阻断11-脱氧皮质醇向皮质醇的转化，同时还抑制醛固酮合成中的关键酶18-羟化酶。这种抑制作用直接发生在肾上腺，能有效降低血液循环中的皮质醇水平，而不直接影响垂体的促肾上腺皮质激素分泌。

　　在一项关键的III期临床研究中，奥西洛司他治疗活动性库欣病患者，显示出高效的控制率。研究采用灵活的剂量滴定方案以优化疗效和安全性。结果显示，治疗24周时，高达83%的患者达到了尿游离皮质醇水平正常的治疗终点。与此同时，患者的临床症状和体征，如体重、血压、体脂分布、生活质量和抑郁评分等，均得到显著改善。皮质醇的快速降低为患者带来了明确的临床获益。

　　磷酸盐奥司他丁片的治疗需要从小剂量开始，并根据尿游离皮质醇水平和耐受性逐步滴定增加。起始剂量通常为每日两次，每次2毫克。最大剂量可达每日两次，每次30毫克。由于其抑制皮质醇合成的作用，可能引发肾上腺皮质功能不全，表现为疲劳、恶心、头痛、低血压等。因此，治疗期间需密切监测相关症状，并准备在应激状况或出现肾上腺皮质功能不全时使用糖皮质激素进行替代治疗。其他常见不良反应包括肾上腺雄激素前体积累导致的女性多毛症、痤疮，以及低钾血症、高血压、水肿和心电图QT间期延长（与低钾血症相关）等。

　　与既往的肾上腺靶向药物（如酮康唑、美替拉酮）相比，奥西洛司他是首个被批准专门用于库欣病、作用机制高度明确的11β-羟化酶抑制剂。其疗效数据在严格控制的临床研究中得到证实，且为口服给药。相较于作用于垂体的药物（如帕瑞肽），奥西洛司他直接作用于肾上腺这一“下游”器官，为治疗提供了不同的策略选择。医生会根据患者的具体情况、药物可及性、耐受性和治疗目标，选择最合适的药物或组合。奥西洛司他的加入，丰富了库欣病的药物治疗手段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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