氯苯唑酸葡胺（商品名：维达全，通用名：Tafamidis）是全球首个获批用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物。该药物通过特异性稳定转甲状腺素蛋白四聚体结构，延缓疾病进展，改善患者预后。2019年美国食品药品监督管理局批准其用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，标志着该疾病治疗从单纯对症支持转向疾病修饰治疗的重要突破。

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是由于转甲状腺素蛋白四聚体解离为单体后错误折叠，形成淀粉样纤维沉积于心肌组织所致。氯苯唑酸葡胺作为转甲状腺素蛋白稳定剂，可高选择性与转甲状腺素蛋白结合，稳定其四聚体结构，抑制解离和淀粉样纤维形成。药物口服后在胃肠道迅速吸收，生物利用度高，每日一次给药可维持稳定的血药浓度。通过这种机制特异性干预，药物能减少心脏淀粉样物质的进一步沉积，延缓心肌功能恶化。

　　关键性临床研究ATTR-ACT是一项全球多中心随机双盲安慰剂对照试验，纳入441例转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者，其中包括遗传型和野生型患者。经过30个月治疗，氯苯唑酸葡胺组全因死亡率较安慰剂组降低30%，心血管相关住院率降低32%。在六分钟步行距离测试中，治疗组患者运动耐量下降速度显著减缓。堪萨斯城心肌病问卷总体症状评分显示，治疗组生活质量改善更明显。亚组分析显示，无论是遗传型还是野生型患者，无论是早期还是晚期疾病阶段，均能从治疗中获益。

　　长期扩展研究进一步证实了药物的持久疗效。接受氯苯苯唑酸葡胺治疗长达4.5年的患者持续显示生存获益，且安全性与初始研究期间一致。真实世界研究数据也支持临床试验结果，显示药物在常规临床实践中能有效延缓疾病进展，改善患者功能状态和生活质量。特别值得注意的是，早期开始治疗的患者获益更为显著，强调了早期诊断和及时干预的重要性。

　　该药物的推荐剂量为每日一次口服61毫克，不受进食影响。对于无法吞咽胶囊的患者，可打开胶囊将内容物与软性食物混合后服用。治疗前需通过核素显像、心脏磁共振或心肌活检结合基因检测明确ATTR-CM诊断，并评估疾病严重程度。治疗期间应定期监测心功能、运动耐量和生活质量指标，评估治疗反应。

　　安全性方面，氯苯唑酸葡胺总体耐受性良好。常见不良反应包括腹泻、腹痛、尿路感染和阴道感染，大多数为轻度至中度。严重不良事件发生率与安慰剂相当。药物相互作用较少，主要通过葡萄糖醛酸化代谢，与CYP450酶系相互作用风险低。特殊人群用药需注意：轻度至中度肝功能不全患者无需调整剂量，重度肝功能不全患者慎用；肾功能不全患者通常无需调整剂量；老年患者无需特殊剂量调整；妊娠期和哺乳期用药安全性尚未确立。

　　氯苯唑酸葡胺的成功开发彻底改变了转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的治疗格局。作为疾病修饰治疗药物，它不仅改善了患者的临床症状和生活质量，更重要的是延缓了疾病进展，延长了患者生存期。随着对疾病认识的深入和治疗经验的积累，早期诊断和及时干预已成为改善患者预后的关键。该药物的临床应用推动了多学科诊疗模式在淀粉样变性管理中的发展，提高了对这一罕见病的整体诊疗水平。未来研究方向包括探索更优化的治疗方案、开发新型转甲状腺素蛋白稳定剂，以及研究联合治疗策略，为患者提供更全面有效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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