芦曲泊帕（商品名：Mulpleta，通用名：Lusutrombopag）是一种口服小分子血小板生成素受体激动剂，于2018年获美国食品药品监督管理局批准，用于治疗计划接受侵入性操作的慢性肝病成人患者的血小板减少症。该药物通过特异性激活血小板生成素受体，促进巨核细胞增殖分化，从而增加血小板计数，降低侵入性操作的出血风险。

　　慢性肝病患者常因门静脉高压导致脾功能亢进、血小板生成素合成减少以及骨髓抑制等因素，出现不同程度的血小板减少。当血小板计数低于每微升五万个时，侵入性操作如肝活检、经颈静脉肝内门体分流术、内镜治疗等存在较高的出血风险。传统上多采用血小板输注进行术前准备，但存在过敏反应、输血相关急性肺损伤及血小板输注无效等风险。芦曲泊帕作为一种药物提升血小板的治疗选择，为这类患者提供了新的管理策略。

　　芦曲泊帕作为第二代血小板生成素受体激动剂，具有高度的受体选择性。药物以非肽类小分子的形式，通过与血小板生成素受体的跨膜结构域结合，激活JAK-STAT信号通路，刺激巨核细胞增殖分化，促进血小板生成。与第一代药物相比，芦曲泊帕对血小板生成素受体的选择性更强，对造血干细胞等其他细胞的影响较小。口服给药后，药物在四至六小时达到血药峰浓度，半衰期约二十六至三十小时，支持每日一次给药方案。

　　临床研究数据为芦曲泊帕的疗效和安全性提供了有力支持。两项关键性三期临床试验L-PLUS 1和L-PLUS 2均采用随机、双盲、安慰剂对照设计。研究纳入计划接受侵入性操作的慢性肝病相关血小板减少症患者，基线血小板计数在每微升二万至五万个之间。结果显示，芦曲泊帕组有显著更高比例的患者无需在侵入性操作前输注血小板，且血小板计数维持在每微升五万个以上。具体数据表明，在接受芦曲泊帕治疗的患者中，约百分之六十五至七十九能够避免术前血小板输注，而安慰剂组这一比例仅为百分之十三至三十三。血小板计数通常在开始治疗后三至五天内开始上升，八至十四天达到峰值，有效维持时间足够覆盖大多数侵入性操作的时间窗口。

　　在安全性方面，芦曲泊帕整体耐受性良好。最常见的不良反应包括头痛、恶心和疲劳，大多数为轻度至中度。需要关注的血栓风险数据显示，芦曲泊帕组与安慰剂组相比未显著增加门静脉血栓形成或其他血栓事件的发生率。然而，对于有血栓高风险因素的患者，如已知的遗传性血栓形成倾向或活动性恶性肿瘤，应谨慎使用并加强监测。肝功能损害程度对药物代谢影响有限，但重度肝功能不全患者仍需密切监测血小板计数变化。肾功能不全患者一般无需调整剂量。

　　芦曲泊帕的标准给药方案为每日一次口服三毫克，连续服用七天。治疗应在计划侵入性操作前八至十四天开始，以确保血小板计数在操作时达到目标水平。治疗期间需要密切监测血小板计数，通常在用药第三天、第七天及侵入性操作前进行检测。如果血小板计数超过每微升二十万个，应考虑暂停给药或调整剂量。完成七天的治疗后，大多数患者血小板计数会在两周内逐渐下降至基线水平。

　　与血小板输注相比，芦曲泊帕具有多个优势。首先，它避免了输血相关风险，包括过敏反应、感染传播和输血相关急性肺损伤。其次，药物提升的血小板具有更好的功能状态，而输注的血小板可能存在储存损伤。第三，芦曲泊帕治疗为门诊患者提供了便利，减少了住院需求和相关医疗成本。此外，药物提升的血小板计数持续时间更长，为侵入性操作提供了更宽裕的时间窗口。

　　特殊人群的用药需要特别关注。老年患者由于肝功能减退的可能性增加，应密切监测血小板计数和肝功能。目前尚无充分数据支持在儿童患者中的使用。妊娠期和哺乳期妇女应权衡利弊后使用，因为药物可能通过胎盘或乳汁分泌。与其他药物相互作用方面，芦曲泊帕主要通过CYP酶系代谢，与强效CYP诱导剂或抑制剂合用时可能需要调整剂量。

　　芦曲泊帕的临床应用显著改善了慢性肝病患者侵入性操作前的管理策略。通过提供一种有效且相对安全的药物提升血小板选择，它减少了对血小板输注的依赖，优化了医疗资源配置。随着对慢性肝病相关血小板减少症认识的深入和治疗经验的积累，芦曲泊帕有望在更广泛的临床场景中得到应用。未来研究方向包括探索其在其他原因引起的血小板减少症中的疗效，开发更精准的用药指导策略，以及评估其长期治疗的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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