氨己烯酸片是一种不可逆的GABA转氨酶抑制剂，于2009年8月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗1个月至2岁婴儿的婴儿痉挛症，以及作为单一疗法或辅助疗法治疗难治性复杂性部分性癫痫发作的成人患者。该药物是首个获批用于婴儿痉挛症的药物治疗，为这一难治性癫痫综合征提供了新的治疗选择。婴儿痉挛症是一种罕见的癫痫性脑病，发病率约为1/2000-1/4000，传统抗癫痫药物对婴儿痉挛症的疗效有限，氨己烯酸片的上市填补了这一治疗空白。

　　氨己烯酸片的作用机制是通过不可逆地抑制GABA转氨酶，增加脑内GABA水平，从而增强GABA能神经传递，抑制癫痫发作。GABA是中枢神经系统的主要抑制性神经递质，其水平升高能够减少神经元过度兴奋，控制癫痫发作。在临床前研究中，氨己烯酸片显示出对GABA转氨酶的高选择性，对其他神经递质系统的影响较小，这有助于减少不良反应。此外，氨己烯酸片具有良好的血脑屏障穿透能力，能够快速达到治疗浓度，这是其区别于其他抗癫痫药物的独特优势。

　　在临床疗效方面，关键临床试验数据显示，氨己烯酸片治疗婴儿痉挛症患者的痉挛完全停止率达到35%-54%，其中部分患者达到长期无发作。对于难治性复杂性部分性癫痫发作的成人患者，氨己烯酸片作为辅助治疗的总缓解率达到50%以上，部分患者达到无发作。这些数据表明，氨己烯酸片在婴儿痉挛症和难治性癫痫患者中均具有显著的抗癫痫活性，能够有效控制癫痫发作，改善患者的生活质量。

　　氨己烯酸片的推荐剂量根据适应症和患者年龄有所不同。对于婴儿痉挛症患者，起始剂量为50毫克/公斤/天，分两次口服，根据临床反应和耐受性，可逐渐增加至100-150毫克/公斤/天。对于难治性复杂性部分性癫痫发作的成人患者，起始剂量为500毫克，每日两次，根据临床反应和耐受性，可逐渐增加至1500-3000毫克/天。药物应整片吞服，不可压碎、咀嚼或溶解。如果患者漏服一剂，应在下次常规服药时间服用下一剂，不应加倍剂量。

　　在安全性方面，氨己烯酸片最常见的不良反应包括嗜睡、疲劳、头晕、头痛、体重增加、视力模糊、周围性水肿等。其中，视力模糊是氨己烯酸片特有的不良反应，发生率约为30%-40%，可能与视网膜毒性有关。因此，在开始治疗前和治疗期间，应定期进行眼科检查，包括视野检查和视网膜电图，以监测视网膜毒性。如果出现视力模糊或其他视觉症状，应立即停药并咨询眼科医生。此外，氨己烯酸片还可能引起精神行为异常，如抑郁、焦虑、攻击性等，在治疗期间应密切监测患者的精神状态。

　　对于特殊人群，肾功能不全患者应慎用氨己烯酸片，必要时需调整剂量。肝功能不全患者也需慎用，但无需调整剂量。妊娠期和哺乳期妇女应避免使用氨己烯酸片，除非潜在获益大于风险。在药物相互作用方面，氨己烯酸片与其他抗癫痫药物合用时，可能增加中枢神经系统抑制的风险，应密切监测不良反应。

　　氨己烯酸片的上市为婴儿痉挛症和难治性癫痫患者提供了新的治疗选择，特别是对于传统抗癫痫药物治疗失败的患者，氨己烯酸片能够有效控制癫痫发作，改善患者的生活质量。然而，视力模糊和视网膜毒性等不良反应需要密切监测和管理，患者应在医生指导下规范用药，定期进行眼科检查，以确保治疗的安全性和有效性。随着临床应用的不断深入，氨己烯酸片有望在更多难治性癫痫综合征治疗中发挥作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：喜保宁/氨己烯酸片(Vigabatrin/Sabril)一款针对特定癫痫类型的药物

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