在儿童癫痫的治疗领域，婴儿痉挛症是一种灾难性的年龄相关性癫痫性脑病，以特殊的痉挛发作、脑电图高度失律和发育停滞或倒退为特征，亟需快速有效的治疗以改善神经发育预后。氨己烯酸作为一种不可逆的γ-氨基丁酸转氨酶抑制剂，因其对婴儿痉挛症，特别是结节性硬化症相关类型的显著疗效，而成为该领域的重要治疗药物。其作用机制独特，通过选择性增强大脑中主要的抑制性神经递质γ-氨基丁酸的浓度，来发挥抗癫痫作用。

　　氨己烯酸片的抗癫痫原理在于它能不可逆地抑制γ-氨基丁酸转氨酶，此酶负责分解神经元突触间隙的γ-氨基丁酸。酶活性的抑制导致脑内，尤其是大脑皮层和灰质中的γ-氨基丁酸水平显著且持续升高，从而增强神经抑制功能，控制异常放电。关键临床研究证实，对于婴儿痉挛症，氨己烯酸能有效控制临床痉挛发作，并使大部分患儿的脑电图高度失律模式得到改善。在结节性硬化症相关的婴儿痉挛症中，其疗效尤为突出，常被视为一线治疗选择。

　　该药主要用于治疗婴儿痉挛症，特别是对结节性硬化症相关的患者。此外，也用于治疗对其他多种抗癫痫药物疗效不佳的难治性复杂部分性发作。氨己烯酸为口服给药，剂量需根据体重计算并严格遵医嘱调整。治疗婴儿痉挛症时，通常需要快速达到有效剂量以尽快控制发作。使用此药时必须严格遵循一个重要的安全警告：由于其可能导致不可逆的向心性视野缺损，所有长期使用者都必须定期接受专业视野检查。其他常见不良反应包括嗜睡、乏力、头痛、体重增加等。

　　在功能药效与药物对比方面，氨己烯酸片是治疗婴儿痉挛症的几个核心药物之一。与促肾上腺皮质激素相比，氨己烯酸口服方便，无皮质类固醇相关的一系列全身性严重副作用（如高血压、高血糖、免疫抑制），在结节性硬化症患儿中疗效更优。与其他抗癫痫药物如丙戊酸、托吡酯等相比，氨己烯酸在控制婴儿痉挛症的痉挛发作和脑电图改善方面具有特定优势，尤其是针对特定病因。然而，其独特的视野损伤风险是选择使用时必须权衡的关键因素，这要求治疗必须在专科医生严密监控下进行，并对风险和获益进行充分评估。因此，氨己烯酸是一种疗效显著但需严格管理其特定毒性的专科药物，为控制婴儿痉挛症这一难治性癫痫提供了有力的武器。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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