免疫性血小板减少症是一种由自身免疫介导的血小板破坏增加和生成不足所致的出血性疾病。对于对一线治疗（如糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白）反应不佳、无效或复发以及不适合脾切除的患者，长期稳定的血小板管理是治疗难点。艾曲泊帕作为首个口服的小分子血小板生成素受体激动剂，通过直接刺激骨髓造血，增加血小板生成，为这部分患者提供了重要的长期治疗选择，改变了免疫性血小板减少症的治疗格局。

　　艾曲泊帕的作用机制是通过与骨髓巨核细胞表面的血小板生成素受体跨膜结构域结合，激活下游的JAK-STAT和MAPK信号通路。这种激活模拟了天然血小板生成素的效应，促进巨核细胞的增殖、分化和成熟，从而增加血小板的产生。与阿伐曲泊帕不同，艾曲泊帕是金属离子螯合剂，需在空腹状态下与食物分开服用以避免影响吸收。大量的临床研究数据表明，在慢性免疫性血小板减少症患者中，艾曲泊帕能显著提升并维持血小板计数在安全水平，减少出血事件，并降低对伴随用药（如激素）的依赖。

　　该药主要用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳的慢性免疫性血小板减少症成年患者。此外，它也获批用于治疗重型再生障碍性贫血、慢性丙型肝炎相关血小板减少症等。治疗免疫性血小板减少症时，通常每日一次空腹口服，起始剂量固定，后续根据血小板计数反应进行个体化调整，目标是将血小板计数维持在安全范围。常见不良反应包括头痛、恶心、腹泻、肝功能异常等。需要特别关注的是肝功能监测和血栓形成风险的评估，治疗期间需定期复查。

　　在药效与药物对比方面，艾曲泊帕是慢性免疫性血小板减少症二线治疗的里程碑式药物。与传统二线治疗如脾切除术相比，它是一种可逆的药物治疗，避免了手术风险和潜在的感染风险。与同为血小板生成素受体激动剂的罗米司亭（皮下注射）相比，两者疗效相当，但艾曲泊帕的口服给药方式为患者提供了更大的便利性和隐私性，更易被长期接受。与利妥昔单抗相比，艾曲泊帕起效通常更快，但作用机制不同，前者为免疫调节。艾曲泊帕的成功，使得长期、稳定地管理慢性免疫性血小板减少症成为可能，显著改善了患者的出血风险和生活质量，并成为后续开发其他口服血小板生成素受体激动剂的标杆。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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