阿考米迪是一种口服的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，近年来在多个地区获批用于治疗成人野生型或突变型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），这是一种由错误折叠的TTR蛋白形成淀粉样纤维并沉积于心肌组织，导致进行性心功能衰竭的罕见且严重的心脏病。该药物通过高亲和力地结合TTR四聚体，稳定其结构，防止其解离成不稳定的单体，从而从源头上抑制淀粉样纤维的形成和沉积，这种“分子胶水”般的作用机制，使阿考米迪能够直接针对疾病的病理核心环节，延缓或稳定疾病的自然进展。阿考米迪的上市标志着ATTR-CM的治疗从传统以缓解心衰症状为主的对症支持治疗，迈向了直接针对病因的病因性治疗新时代。

　　阿考米迪主要适用于成人野生型或遗传性ATTR-CM患者，以降低心血管相关死亡风险和心血管相关住院风险。关键临床研究显示，在为期30个月的随机、双盲、安慰剂对照试验中，接受阿考米迪治疗的患者全因死亡率相对风险降低约25%，心血管相关住院频率相对风险降低约50%，全因死亡率或首次心血管住院复合终点风险降低约36%。长期扩展研究进一步证实，持续用药患者的心血管死亡风险降低约34%，死亡和住院复合终点风险降低约48%，血清TTR水平持续升高，证实了药效的持续性。此外，阿考米迪还能显著改善NT-proBNP水平（心功能标志物）、6分钟步行距离（运动功能）及堪萨斯城心肌病问卷评分（生活质量），所有指标均达到高度统计学显著差异，为患者的长期预后带来了全面的改善。

　　阿考米迪的推荐剂量为每次712毫克，每日两次（间隔约12小时），日总剂量为1424毫克。本品为每片356毫克的薄膜衣片，需整片吞服，不得切割、压碎或咀嚼。服用方式灵活，可与食物同服或单独服用，吸收不受食物影响。需特别注意药物相互作用，阿考米迪主要通过UGT酶代谢，应避免与UGT酶诱导剂（如利福平、苯妥英、卡马西平）及强效CYP3A诱导剂（可能诱导UGT酶）同时使用，以免降低药物疗效；与CYP2C9敏感底物（如华法林）合用时，需提高监测频率，密切关注是否出现毒性反应。安全性方面，阿考米迪总体耐受性良好，最常见的不良反应为胃肠道反应（如腹泻、上腹痛），多为轻至中度且可通过标准医疗措施管理。此外，部分患者可能出现血清肌酐升高、eGFR降低或游离甲状腺素（T4）水平降低，但通常无临床症状，需定期监测肾功能和甲状腺功能。

　　阿考米迪的问世为ATTR-CM患者提供了延缓疾病进展、降低死亡风险并改善生活质量的重要治疗选择，其明确的疗效和良好的安全性，使其在全球ATTR-CM治疗指南中的地位不断提升。对于长期受ATTR-CM困扰的患者而言，阿考米迪不仅延缓了疾病进展，更帮助他们重获对生活的信心，从频繁住院到稳定生活，从活动受限到恢复日常活动。未来，随着对阿考米迪长期安全性和有效性的进一步研究，其在ATTR-CM治疗中的角色将更加重要，有望成为更多患者的“标准治疗”之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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