沃克佐戈是一种针对特定儿科群体的创新药物，近年来在多个地区获批用于增加骨骺未闭合的软骨发育不全儿科患者的线性生长，这是一种由FGFR3基因变异导致的罕见遗传性骨骼疾病，患者表现为严重的不成比例矮小（四肢特别短小），未经治疗的患儿成年后平均身高低于130厘米，且常伴有肥胖、高血压、脑积水、限制性肺疾病、中耳功能异常等多种并发症，严重影响生活质量。该药物通过拮抗FGFR3基因变异后信号通路的过度激活，平衡基因变异带来的影响，尽可能降低对生长发育的抑制作用，这种从分子层面干预疾病源头的设计，使伏索利肽在软骨发育不全治疗中具有里程碑意义。伏索利肽的上市为软骨发育不全患儿带来了新的希望，其明确的促生长效果和相对温和的耐受性，使其在全球软骨发育不全治疗指南中的地位不断提升。

　　沃克佐戈主要适用于骨骺未闭合的软骨发育不全儿科患者，旨在增加其线性生长。关键临床研究显示，在每日一次皮下注射伏索利肽治疗的患儿中，年生长速率较基线提高约1.5～2.0厘米，这一改善幅度在软骨发育不全患儿中十分显著，且疗效呈剂量依赖性，推荐的目标剂量为每日15微克/千克体重。给药方案灵活，支持每日一次皮下注射，注射部位可选择腹部、大腿或上臂，需定期轮换注射部位以避免局部不良反应。安全性方面，伏索利肽总体耐受性良好，最常见的不良反应包括注射部位红斑、肿胀、皮疹、呕吐、荨麻疹、关节痛和血压下降，多为轻至中度且可通过标准医疗措施管理。需特别警惕的是低血压风险，尤其是在治疗初期或剂量递增阶段，为降低血压下降及相关症状（头晕、乏力和/或恶心）的风险，应指导患者在给药前充分补水并保证充足进食。

　　沃克佐戈的推荐剂量基于患者的实际体重，每日一次皮下注射，若可能，应在每日大致相同的时间注射。漏服剂量若在原定给药时间的12小时内可补服，超过12小时则跳过漏服剂量，按常规给药时间进行下一次每日给药。生长监测方面，需每3～6个月定期监测和评估患者的体重、生长情况和身体发育状况，根据患者的实际体重调整剂量，一旦确认患者无进一步生长潜力（表现为骨骺闭合），应永久停用伏索利肽。此外，伏索利肽在肾功能不全患者中的安全性和有效性尚未评估，不推荐估算肾小球滤过率＜60毫升/分钟/1.73平方米的患者使用。

　　沃克佐戈的问世为软骨发育不全患儿提供了促进线性生长、改善整体预后的重要治疗选择，其明确的促生长效果和相对温和的耐受性，使其在全球软骨发育不全治疗指南中的地位不断提升。对于长期受软骨发育不全困扰的患儿而言，伏索利肽不仅增加了身高，更帮助他们重获对未来的信心，从活动受限到恢复日常活动，从频繁就医到稳定生活。未来，随着对伏索利肽长期安全性和有效性的进一步研究，其在软骨发育不全治疗中的角色将更加重要，有望成为更多患儿的“标准治疗”之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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