万赛维是更昔洛韦的前体药物，一种口服抗病毒制剂，自获得批准以来，已成为预防和治疗巨细胞病毒感染及疾病的核心药物之一，主要适用于接受心脏、肾脏或肾-胰腺联合移植的成年及儿童患者，以及患有获得性免疫缺陷综合征的成年患者。该药物的治疗原理在于 ...
在胃肠道间质瘤（GIST）的治疗中，PDGFRA（血小板衍生生长因子受体α）外显子18突变，特别是D842V突变，长期以来被视为“不可成药”靶点。传统一线药物伊马替尼对这类突变几乎无效，客观缓解率（ORR）低于零点五个百分点，患者预后极差。阿伐普替尼（Ava ...
对于数以千万计的膀胱过度活动症患者而言，频繁的尿急、日间多次排尿与夜尿，以及可能伴随的急迫性尿失禁，严重侵扰着日常生活、社交与睡眠。传统口服药物虽有效，但诸如口干、便秘、视力模糊等副作用，常令患者难以坚持，导致治疗中断。维贝格龙的问世 ...
作为一种人类胰高血糖素样肽-1受体激动剂，索马鲁肽自2017年底以来已在全球多国获批，其核心适应症涵盖了成人2型糖尿病的血糖控制以及降低合并心血管疾病成人2型糖尿病患者的主要心血管不良事件风险，此外，在特定地区它也已被批准用于肥胖或超重成人的 ...
当巨细胞病毒感染成为移植后患者的核心威胁时，有效治疗的实现却被其自身的“存在形式”所限制。静脉注射更昔洛韦的疗效确切，却将患者牢牢绑定在医疗场所——无论是住院数周还是频繁往返门诊。这种“疗效”与“治疗发生的物理场景”的深度绑定，构成了 ...
奥希替尼 是一种不可逆的第三代口服表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其开发与批准上市标志着晚期非小细胞肺癌靶向治疗进入了一个新的阶段。它主要用于治疗既往因表皮生长因子受体敏感突变而接受表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现疾病进展 ...
阿达格拉西布 是一种高选择性、不可逆的KRAS G12C小分子抑制剂，于2022年12月在美国获批上市，用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，以及携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性结直肠癌成人患者。该药物通过与KRAS G12C突 ...
在肿瘤靶向治疗的发展史上，维罗非尼的出现，标志着一种治疗信念的首次大规模临床验证：针对一个明确的致癌驱动点突变（BRAF V600E），进行强效的单点药理学抑制，能够迅速扭转晚期黑色素瘤等疾病的进程。然而，与这一“精准打击”的胜利同时到来的，是 ...
凡德他尼是一种新型多靶点酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗不能进行手术切除的局部进展或转移的甲状腺髓样癌患者。该药物通过同时抑制血管内皮生长因子受体2（VEGFR2）、表皮生长因子受体（EGFR）和转染重排（RET）酪氨酸激酶活性，多靶点联合阻断信号传 ...
面对原发性血小板增多症，临床治疗长期在一个狭窄的通道中寻求平衡：一方面必须预防与极度升高的血小板计数相关的血栓与出血风险，另一方面又需规避以羟基脲为代表的细胞毒性药物对骨髓的潜在长期风险。这种“降血小板”与“保骨髓”之间的张力，构成了 ...
马法兰（美法仑）是一种双功能烷化剂、细胞周期非特异性抗肿瘤药，作为多发性骨髓瘤的首选药物，广泛应用于单一或联合化疗、造血干细胞移植前的预处理治疗以及不适合口服患者的姑息治疗。该药物通过烷化作用与DNA双链形成交联，干扰DNA复制和转录，抑制 ...
非酒精性脂肪性肝炎的治疗领域，曾长期陷于一种“证据悬置”的状态：尽管疾病负担沉重，但所有药物研发都在如何定义“有效”这一根本问题上徘徊。传统的血清学替代终点与临床硬终点之间关联模糊，而肝脏活检——这一诊断与分期的金标准——因其侵入性， ...
阿伐曲泊帕是全球首个FDA批准用于慢性肝病相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂，于2020年7月在中国上市，填补了国内该领域的用药空白。该药物主要适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者，通过刺激巨核细胞增殖 ...
面对FGFR2融合/重排型肝内胆管癌，现有FGFR抑制剂的疗效常如潮水般涨落——初始的高应答率，总被FGFR激酶结构域继发突变引发的获得性耐药所淹没。这种“响应-逃逸”的循环，揭示了可逆性抑制剂与靶点间短暂结合的固有脆弱性。 福巴替尼 的引入，代表了一 ...
在滤泡性淋巴瘤的异质性图谱中，EZH2基因的功能获得性突变识别出一个独特的分子亚群。然而，长期以来，这一发现主要停留于预后分层的学术意义，并未转化为差异化的临床干预路径。携带突变与野生型患者的治疗选择，在现实中遵循着同一套免疫化疗或靶向方 ...
厄达替尼是一种激酶抑制剂，专门用于治疗携带易感FGFR3基因变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，这些患者既往至少接受过一线全身治疗后疾病仍进展。该药物通过特异性抑制FGFR（成纤维细胞生长因子受体）的活性，阻断肿瘤细胞的信号传导通路，从而 ...
骨髓纤维化的治疗决策，常常陷入一个近乎无解的困境：现有疗法能在改善脾大与症状的同时，常不可避免地加重本已存在的血小板减少。对于血小板计数已然偏低的患者，这形成了“有效治疗”与“安全启动”之间的死结。帕克替尼的临床引入，其核心价值在于对 ...
在针对BRAF V600突变黑色素瘤的靶向战役中，一个关键的战术悖论逐渐显现：对BRAF节点的单点强效压制，会迅速引发肿瘤信号网络的动态反扑，导致MAPK通路通过反馈或旁路机制重新激活，疗效昙花一现。这种“抑制-逃逸”的循环，暴露了单药策略在控制复杂生 ...
波齐替尼是一种新型口服癌细胞抑制剂，于2022年在美国获批上市，专门用于治疗携带HER2基因20外显子插入突变的非小细胞肺癌患者，同时也在乳腺癌和胃癌治疗中展现出潜在价值。作为不可逆的泛-HER酪氨酸激酶抑制剂，波齐替尼能够有效抑制EGFR、T790M、HER1 ...
面对晚期甲状腺髓样癌，临床医生与患者曾长期处于一种被动应对的状态。这种源于甲状腺C细胞的神经内分泌肿瘤，进展轨迹难以预测，传统化疗几乎无效，有效的系统治疗选择长期阙如。 凡德他尼 的出现，首次改变了这一力量对比。它并非一个疗效温和的选项， ...
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