索拉非尼 作为全球首个获批用于晚期肝细胞癌系统治疗的分子靶向药物，其通过同时抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管生成的多重作用机制，开启了肝细胞癌靶向治疗的时代，并在晚期肾细胞癌和放射性碘难治性分化型甲状腺癌的治疗中也占有一席之地。索拉非尼是一 ...
在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的驱动基因图谱中，KRAS突变曾长期被视为“不可成药”的孤岛。这种高频突变（约占NSCLC的25%）通过持续激活下游MAPK信号通路，驱动肿瘤增殖与转移，但因KRAS蛋白表面光滑、缺乏可结合口袋，传统靶向药研发屡屡碰壁。直到索托 ...
瑞戈非尼 是一种口服多激酶抑制剂，通过广泛作用于肿瘤细胞增殖、血管生成和肿瘤微环境中涉及的一系列激酶靶点，为已接受过标准治疗后进展的转移性结直肠癌患者提供了后续的治疗机会，并也适用于某些晚期胃肠道间质瘤和肝细胞癌患者。瑞戈非尼的作用机 ...
在肿瘤精准治疗的版图上，NTRK、ROS1、ALK融合基因像散落的“密码碎片”——它们在不同癌种中触发相似的致癌信号，却因突变逃逸与脑转移屏障让传统靶向药屡屡碰壁。一位ROS1融合阳性的肺癌患者，经历克唑替尼耐药后脑转移灶疯长；一位NTRK融合的婴儿纤维 ...
阿培利司 是磷脂酰肌醇3-激酶α选择性抑制剂，其通过精准抑制在激素受体阳性乳腺癌中经常异常激活的一条关键信号通路，与内分泌治疗联合，为特定基因突变患者提供了新的治疗方向。磷脂酰肌醇3-激酶α/蛋白激酶B/哺乳动物雷帕霉素靶蛋白通路在细胞生长、 ...
一、胆管癌的治疗困境与新方向 胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的罕见恶性肿瘤，因早期症状隐匿，约60%的患者确诊时已处于晚期（局部进展或转移），5年生存率不足10%。传统治疗以手术、化疗为主，但手术可切除率低（仅约30%），而吉西他滨联合顺铂的 ...
吉瑞替尼 是一种强效、高选择性的口服FLT3抑制剂，其设计旨在精准克服一种在急性髓系白血病中常见的基因突变所带来的不良预后，为复发或难治性患者提供了针对性的治疗希望。FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变是急性髓系白血病中最常见的基因突变之一， ...
卡帕替尼 是一种高选择性的口服小分子间质上皮转化因子抑制剂，其通过精准靶向一种特定的基因变异形式，为非小细胞肺癌患者中一个相对罕见的驱动基因突变亚群带来了高效的治疗选择。卡马替尼的作用机理明确针对间质上皮转化因子外显子14跳跃突变，这种 ...
炎症是机体应对损伤与感染的重要防御反应，但当炎症信号失调，尤其是白细胞介素1（IL1）家族过度活化时，可诱发多种自身炎症性疾病与自身免疫性疾病。这类疾病常表现为反复发热、皮疹、关节痛及器官受累，常规抗炎或免疫抑制治疗效果有限。阿那白滞素是 ...
尼达尼布 作为一种口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其通过同时作用于多个与纤维化和血管生成密切相关的通路，为特发性肺纤维化等难治性纤维化肺疾病患者提供了一种能够延缓疾病进展的治疗选项。尼达尼布的核心作用机制在于抑制血小板源性生长因子受 ...
白血病作为血液系统常见的恶性肿瘤，其治疗一直是医学界面临的重大挑战。传统化疗虽有一定疗效，但存在毒性大、易复发等问题。近年来，随着靶向治疗和免疫治疗的快速发展，白血病治疗迎来了新的曙光。其中，抗体药物偶联物（ADC）吉妥珠单抗的问世，为急 ...
依鲁替尼 是全球首个获批的布鲁顿酪氨酸激酶口服抑制剂，其作用机制高度特异，通过选择性且不可逆地抑制一个对B细胞发育和功能至关重要的酶，从而为多种B细胞恶性肿瘤及某些自身免疫性疾病开启了靶向治疗的新篇章。在正常B细胞中，布鲁顿酪氨酸激酶是B ...
导语：在儿童中枢神经系统肿瘤中，低级别胶质瘤是最常见的类型之一。尽管多数患儿通过手术和传统化疗能够获得长期生存，但肿瘤易复发、传统治疗副作用大等问题，始终是临床面临的挑战。近年来，随着分子靶向治疗的发展，针对特定基因突变的药物为这类患 ...
在晚期前列腺癌的治疗进程中，内分泌治疗是常用手段，但随着病情发展，不少患者会进展为去势抵抗性前列腺癌。此时，除大众较为熟知的某类治疗药物外，恩杂鲁胺作为另一种口服治疗药物，在应对这类难治性前列腺癌中展现出良好效果，为患者提供了新的治疗 ...
巴瑞克替尼 是一种口服的小分子药物，属于Janus激酶抑制剂，通过精准抑制细胞内关键的信号传导分子，为多种自身免疫性疾病和炎症性疾病的治疗提供了新的方向。Janus激酶是细胞内一对重要的酶，负责传递多种细胞因子（如白介素-6、干扰素、白介素-12/23 ...
内分泌系统功能的精细调控是维持人体内环境稳定的关键，当特定激素分泌失衡时，可能引发一系列临床综合征。 美替拉酮 作为一种选择性酶抑制剂，在内分泌疾病的诊疗领域中具有独特地位，其主要价值在于对肾上腺皮质醇生物合成路径的精确干预。 美替 ...
恶性肿瘤的治疗策略已从基于发病部位的分类，逐步转向以驱动基因变异为核心的分型诊疗。恩曲替尼作为一种新型口服靶向药物，其设计初衷并非针对单一器官来源的肿瘤，而是精准作用于两种特定的基因异常——NTRK基因融合与ROS1基因融合。这种“异病同治” ...
阿伐曲波帕 是一种口服的小分子血小板生成素受体激动剂，通过模拟人体内天然的血小板生成素作用，为慢性肝病患者相关血小板减少症以及特定类型的血小板减少症患者提供了一种提升血小板计数的有效手段。与需要通过皮下注射给药的第一代血小板生成素受体 ...
维莫德吉 是一种口服小分子靶向治疗药物，其在医学领域的应用代表了针对特定类型恶性肿瘤的精准治疗策略的重要进展。该药物主要用于治疗手术和放疗均难以实施的局部晚期基底细胞癌，以及已发生转移的基底细胞癌。其核心作用在于通过高度选择性地抑制细 ...
索托拉西布 作为一种首创的、高选择性的小分子药物，其诞生标志着针对特定基因驱动突变“不可成药”靶点的重大进展，为携带特定基因异常的晚期非小细胞肺癌患者带来了精准的治疗选择。其作用靶点非常明确，即针对一种名为KRAS的基因所发生的特定点突变 ...
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