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  • 奥鲁他尼布(Rezlidhia/Olutasidenib)靶向突变异柠檬酸脱氢酶治疗复发难治性白血病

    奥鲁他尼布(Rezlidhia/Olutasidenib)靶向突变异柠檬酸脱氢酶治疗

       奥鲁他尼布 的出现,为携带特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病患者提供了一种新的靶向治疗途径,它通过直接作用于驱动白血病发生的代谢异常来发挥抗肿瘤效应。该药物是一种选择性、强效的突变型异柠檬酸脱氢酶抑制剂。在正常的细胞代谢中,异柠 ...

  • 伊曲莫德(Etrasimod/Velsipity)高选择性S1P受体调节剂在溃疡性结肠炎治疗中发挥作用

    伊曲莫德(Etrasimod/Velsipity)高选择性S1P受体调节剂在溃疡性结

      一、免疫细胞迁移失衡:溃疡性结肠炎的关键病理环节   溃疡性结肠炎是一种以结肠黏膜慢性炎症为特征的自身免疫性疾病,其发生与免疫系统对肠道共生菌群或自身抗原的异常反应密切相关。在疾病活动期,大量活化的T淋巴细胞从次级淋巴器官进入血液循环, ...

  • 拉泽替尼(Leclaza/Lazertinib)用于治疗表皮生长因子受体突变非小细胞肺癌!

    拉泽替尼(Leclaza/Lazertinib)用于治疗表皮生长因子受体突变非小

       拉泽替尼 的研发旨在应对表皮生长因子受体突变阳性非小细胞肺癌治疗中的耐药性挑战,它作为一种高效的第三代表皮生长因子受体抑制剂,能够有效抑制常见的敏感突变和关键的耐药突变,并为脑转移患者带来获益。其作用机制具有高度的选择性和效力。拉泽替 ...

  • 沃拉西德尼(Voranigo/lucivorasidenib)是靶向突变异柠檬酸脱氢酶治疗低级别脑胶质瘤的口服药物

    沃拉西德尼(Voranigo/lucivorasidenib)是靶向突变异柠檬酸脱氢酶

       沃拉西德尼 的临床应用,为治疗携带特定基因突变且无法接受根治性手术的低级别脑胶质瘤成年患者提供了一种创新的靶向治疗选择,标志着针对此类脑肿瘤的治疗进入了精准医学时代。其作用机制聚焦于肿瘤细胞代谢的异常。沃拉西地尼是一种选择性、强效的突 ...

  • 英菲格拉替尼(Truseltiq/Infigratinib)靶向FGFR通路的高选择性抑制剂在胆管癌治疗中的应用

    英菲格拉替尼(Truseltiq/Infigratinib)靶向FGFR通路的高选择性抑

      在实体瘤的精准治疗进程中,成纤维细胞生长因子受体(FGFR)信号通路异常逐渐被确认为多种癌症的关键驱动因素。其中,英菲格拉替尼(Infigratinib)作为一种高选择性、可逆的FGFR1–3酪氨酸激酶抑制剂,在携带FGFR2基因融合或重排的晚期胆管癌患者中展现 ...

  • 伐度司他/维达司他(lucivadadu)口服HIF-PHI类药物重塑慢性肾病患者铁代谢与红细胞生成平衡

    伐度司他/维达司他(lucivadadu)口服HIF-PHI类药物重塑慢性肾病患

      氧气感知机制曾被视为基础生物学的边缘领域,直到2019年诺贝尔生理学或医学奖揭示其在疾病治疗中的革命性价值。慢性肾病患者的贫血困境恰是这一科学突破的临床映照:当肾脏损伤导致促红细胞生成素(EPO)生成不足,传统治疗依赖外源性EPO注射,却难以模 ...

  • 托沃非尼/托沃拉非尼(Ojemda/tovorafenib)靶向MAPK通路治疗儿童低级别胶质瘤

    托沃非尼/托沃拉非尼(Ojemda/tovorafenib)靶向MAPK通路治疗儿童

      在相当比例的儿童低级别胶质瘤中,存在BRAF基因的KIAA1549-BRAF融合或BRAF V600E等突变,导致下游的MAPK通路持续异常激活,驱动肿瘤细胞的增殖和存活。托沃非尼是一种口服、强效、选择性II型BRAF抑制剂,其作用机制主要针对儿童低级别胶质瘤中常见的MAPK ...

  • 塞瓦替尼/塞伐替尼(Hyrnuo/Sevabertinib)强效抑制EGFR外显子20插入突变延缓肺癌进展

    塞瓦替尼/塞伐替尼(Hyrnuo/Sevabertinib)强效抑制EGFR外显子20插

       塞瓦替尼 是表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,专门设计用于靶向治疗携带表皮生长因子受体外显子20插入突变的非小细胞肺癌,与常见的表皮生长因子受体敏感突变不同,外显子20插入突变会导致受体蛋白空间构象发生改变,形成狭窄的药物结合口袋,使得大 ...

  • 替那帕诺/替纳帕诺(IBSRELA/Tenapanor)局部作用于肠腔的非系统性药物治疗便秘型肠易激综合征

    替那帕诺/替纳帕诺(IBSRELA/Tenapanor)局部作用于肠腔的非系统性

      肠易激综合征伴便秘(IBS-C)的病理生理基础远非简单的肠道蠕动减慢,而是涉及肠腔环境、内脏感知和脑-肠轴交互的复杂网络失衡。当患者反复经历排便困难与慢性腹痛,传统治疗常陷入两难:渗透性泻药过度使用引发电解质紊乱,促分泌剂导致不可预测的腹泻, ...

  • 替索单抗/维替索妥尤单抗(Tivdak/tisotumab)向组织因子的抗体偶联药物用于晚期宫颈癌治疗

    替索单抗/维替索妥尤单抗(Tivdak/tisotumab)向组织因子的抗体偶

      晚期宫颈癌治疗长期处于创新药物匮乏的困境。尽管HPV疫苗预防大幅降低了新发病例,但对已进展至转移阶段的患者,40余年来治疗格局几乎停滞——铂类为基础的化疗仍是主力,但缓解持续时间短,中位生存期不足一年。当科学家在2010年代初发现90%以上宫颈癌 ...

  • 阿扎胞苷(Onureg/azacitidine)通过DNA去甲基化与直接细胞毒性双重作用治疗白血病

    阿扎胞苷(Onureg/azacitidine)通过DNA去甲基化与直接细胞毒性双

       阿扎胞苷 是一种核苷代谢抑制剂,具有双重作用机制:一方面,作为DNA甲基转移酶的底物类似物,它能被掺入到细胞的DNA中,与DNA甲基转移酶共价结合,导致该酶失活并被降解,从而引起DNA整体低甲基化。在骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病等疾病中,存 ...

  • 宗格替尼/宗艾替尼(Hernexeos/Zongertinib)实现从HER2突变抑制到生存获益

    宗格替尼/宗艾替尼(Hernexeos/Zongertinib)实现从HER2突变抑制到

      HER2突变是非小细胞肺癌(NSCLC)中一类明确的驱动变异,约占所有NSCLC病例的2%-4%,却长期面临治疗选择匮乏的困境。这类突变以激酶域点突变(如G776delinsVC、V777L)和外显子20插入为主,可导致HER2激酶持续活化,通过PI3K-AKT-mTOR、RAS-RAF-MEK等通路 ...

  • 奥普杜拉格(Opdualag)联合免疫检查点抑制增强黑色素瘤治疗应答

    奥普杜拉格(Opdualag)联合免疫检查点抑制增强黑色素瘤治疗应答

       奥普杜拉格 是一种固定剂量的复方注射制剂,包含两种具有协同作用的免疫检查点抑制剂:PD-1抑制剂纳武利尤单抗和LAG-3抑制剂瑞拉利尤单抗,程序性死亡配体1和淋巴细胞活化基因3蛋白是T细胞表面的两种不同的免疫检查点受体,当它们分别与肿瘤细胞或抗原 ...

  • 武特里西兰(Amvuttra/vutrisiran)通过RNA干扰机制治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病

    武特里西兰(Amvuttra/vutrisiran)通过RNA干扰机制治疗遗传性转甲

       武特里西兰 是一种采用RNA干扰技术研发的皮下注射药物,其作用机制旨在从基因表达层面干预遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的疾病进程。该疾病主要由肝脏产生的错误折叠转甲状腺素蛋白在心脏、神经等组织中沉积形成淀粉样纤维所致。武特里西兰作为一种小 ...

  • 托沃非尼/托沃拉非尼(Ojemda/tovorafenib)针对儿科神经胶质肿瘤的变构激酶抑制疗法重塑治疗耐受

    托沃非尼/托沃拉非尼(Ojemda/tovorafenib)针对儿科神经胶质肿瘤

      儿童脑肿瘤治疗长期面临两难困境:既要彻底清除病灶,又要最大限度保护发育中神经系统的完整性。传统放化疗虽能控制肿瘤,却常导致认知功能下降、内分泌紊乱及继发恶性肿瘤等远期毒性,对幼龄患儿尤为严峻。当分子生物学揭示儿童低级别胶质瘤(pLGG)中 ...

  • 宗格替尼/宗艾替尼(Hernexeos)高选择性抑制HER2激活环突变延缓肺癌进展

    宗格替尼/宗艾替尼(Hernexeos)高选择性抑制HER2激活环突变延缓肺

       宗格替尼 的研发主要针对存在HER2外显子20插入突变等特定激活变异的非小细胞肺癌,HER2基因的某些突变,特别是外显子20插入突变,会导致HER2受体酪氨酸激酶发生不依赖于配体的持续激活,驱动肿瘤生长,且这类突变对既往的泛HER2抑制剂及部分多靶点药物 ...

  • 恩西地平(idhifa/Enasidenib)靶向2-羟基戊二酸过量积累实现白血病表观遗传重塑

    恩西地平(idhifa/Enasidenib)靶向2-羟基戊二酸过量积累实现白血

      血液科医师在显微镜下观察骨髓涂片时,常会注意到一类特殊形态:大量停滞在早幼粒至中幼粒阶段的细胞,胞核不分叶或分叶不全,胞质颗粒异常,这种分化阻滞现象是急性髓系白血病(AML)的典型特征。传统化疗通过杀伤快速分裂的细胞强制清除这些异常克隆, ...

  • 瓦达度他/维达司他(lucivadadu)模拟缺氧反应通路纠正慢性肾病贫血

    瓦达度他/维达司他(lucivadadu)模拟缺氧反应通路纠正慢性肾病贫

       伐度司他 是低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂,其作用机制在于巧妙地模拟并放大人体在缺氧状态下的自然生理反应,在慢性肾脏病患者中,由于肾脏产生促红细胞生成素的功能受损,导致贫血。正常情况下,低氧会抑制脯氨酰羟化酶的活性,使低氧诱导因子-α亚 ...

  • 替沃扎尼(Fotivda/Tivozanib)针对VEGFR-1/2/3通路的长效抑制重塑转移性肾细胞癌

    替沃扎尼(Fotivda/Tivozanib)针对VEGFR-1/2/3通路的长效抑制重塑

      在晚期肾细胞癌的系统治疗格局中,血管内皮生长因子受体(VEGFR)信号通路长期被视为核心干预靶点。肿瘤依赖新生血管供给营养与氧气,而VEGF与其受体的结合可激活下游促血管生成级联反应,驱动肿瘤生长与转移。 替沃扎尼 (Tivozanib)作为一种口服、高 ...

  • Daraxonrasib(RMC-6236)靶向KRASG12D抑制多种实体瘤生长

    Daraxonrasib(RMC-6236)靶向KRASG12D抑制多种实体瘤生长

       RMC-6236 是一种在研的强效、选择性KRAS G12D抑制剂,其作用机制标志着继KRAS G12C之后,针对另一个最常见KRAS突变亚型的靶向药物研发取得关键进展,KRAS G12D突变广泛存在于胰腺癌、结直肠癌、非小细胞肺癌等多种实体瘤中,其突变蛋白处于持续激活状态 ...

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