1980年代至今，抗生素研发管线逐渐枯竭，大型制药公司纷纷撤出该领域。当实验室筛选的数千种化合物在多重耐药菌面前屡屡失效，科学家将目光投向一个被忽视的方向：不是设计更强效的杀菌分子，而是改变药物递送策略。 头孢地尔 的诞生源于对细菌铁代谢的 ...
在哮喘治疗领域，尤其是对于传统治疗方法难以控制的重度哮喘亚型，针对特定炎症通路的生物制剂的出现实现了治疗模式的革新，其中 瑞替珠单抗 作为针对白细胞介素-5的人源化单克隆抗体，为血液中嗜酸性粒细胞水平持续增高的重度哮喘患者提供了重要的追加 ...
在复发或难治性T细胞白血病淋巴瘤这一治疗选择极为有限且预后很差的血液肿瘤领域，一种全球首创的、以表观遗传调控复合体为靶点的口服药物为患者提供了新的治疗转机。 伐美妥司他 是一种新型的、强效的选择性组蛋白赖氨酸甲基转移酶抑制剂，其作用机制在 ...
血液科病房中，一位62岁新诊断急性髓系白血病患者的骨髓报告显示CD33强阳性表达，伴随NPM1突变但无FLT3-ITD。传统7+3方案虽可尝试，但其合并糖尿病和轻度肝功能异常显著增加了治疗风险。这一临床困境正是 吉妥珠单抗 （Gemtuzumab ozogamicin）精准定位 ...
在非酒精性脂肪性肝炎这一与全球肥胖流行密切相关的慢性肝病治疗领域，一种能够直接作用于肝脏细胞内部代谢核心的靶向药物首次为患者提供了通过口服途径改善肝脏炎症和纤维化的有效医疗手段。 瑞司美替罗 是一种甲状腺激素受体β的选择性激动剂，它之所 ...
在实体器官移植后需终身进行的免疫抑制治疗中，一项旨在避免传统药物肾毒性的创新方案通过选择性阻断T细胞活化的共刺激信号通路，为肾移植受者的长期管理带来了新的可能性。 贝拉西普 是一种选择性T细胞共刺激阻滞剂，其作用机制不同于主要依赖抑制钙调 ...
在儿科感染性疾病的防治领域，一种专门为最脆弱的婴儿群体设计的预防性药物深刻地改变了呼吸道合胞病毒感染相关的严重下呼吸道疾病的防治格局。 帕利珠单抗 是一种针对呼吸道合胞病毒融合蛋白的人源化单克隆抗体，它并非在感染发生后进行治疗，而是通过 ...
日前，世界卫生组织报告全球约有46.5万例新发耐药结核病例，其中仅32%获得适当治疗。在南非某偏远地区诊所，一位34岁的HIV阳性母亲被诊断为广泛耐药结核，已尝试过五种标准药物，痰涂片仍持续阳性，她的三个孩子面临感染风险。这类临床困境催生了 普托马 ...
当一位10岁男孩因注意力涣散、冲动行为被诊断为注意缺陷多动障碍(ADHD)时，其父母常面临两难选择：使用兴奋剂类药物可能带来食欲减退、睡眠障碍和潜在滥用风险；不治疗则学业与社交功能持续受损。 胍法辛 （Guanfacine）缓释制剂的临床应用为此类困境提 ...
在中枢神经系统疾病谱中，癫痫因其反复发作性、致残性和治疗复杂性，始终是神经科领域的重要挑战。对于部分患者而言，即便接受多种抗癫痫药物治疗，仍难以有效控制发作，这类情况被归为“药物难治性癫痫”。在此背景下，一种作用机制不同于传统抗癫痫药 ...
随着抗体药物偶联物技术的飞速发展，一款针对特定靶点的创新药物为晚期非小细胞肺癌的治疗格局带来了新的变数。达卓优单抗是一款将靶向抗体与强效化疗药物通过可切割连接子精密结合而成的抗体药物偶联物，它如同一枚精准制导的“生物导弹”，旨在高效杀 ...
在针对晚期胃或胃食管结合部腺癌的漫长探索中，一种以紧密连接蛋白为靶点的新型药物终于进入了临床应用的视野，佐妥昔单抗是一种靶向作用于紧密连接蛋白亚型的单克隆抗体药物，它的问世标志着靶向治疗在消化道肿瘤领域的又一次重要突破。该药物通过特异 ...
在激素受体阳性、人类表皮生长因子受体2阴性的晚期乳腺癌治疗中，PIK3CA基因突变是导致内分泌治疗耐药的关键因素之一， 伊纳沃利昔布 作为高选择性的PI3Kα亚型口服抑制剂，通过与内分泌药物氟维司群联合，为携带该突变的患者提供了强效且耐受性更优的精 ...
当晚期非小细胞肺癌患者经历EGFR抑制剂、ALK抑制剂乃至免疫检查点阻断治疗失败后，临床医生常面临治疗选择枯竭的困境。标准多西他赛化疗虽可延缓疾病进展，但中位无进展生存期仅4个月，且骨髓抑制和神经毒性显著影响生活质量。 德达博妥单抗 的出现 ...
瑞卢戈利 (Relugolix)作为首个口服GnRH受体拮抗剂，不再模拟而是阻断天然GnRH信号，实现24小时内抑制促性腺激素分泌，避免初始激素激增；更关键的是，其复方制剂通过添加低剂量雌孕激素反向添加疗法(add-back therapy)，在维持疗效的同时将骨密度年流失 ...
在急性髓系白血病的临床管理中，对于因高龄或严重并存疾病而无法耐受标准化疗的患者群体， 格拉吉布 的出现填补了这一治疗空白，它作为一类通过口服给药的刺猬信号通路靶向药物，通过与低剂量阿糖胞苷的联合应用，为上述患者提供了一种能够平衡疗效与安 ...
伊曲莫德 作为一种新型的口服靶向药物，为中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者提供了一种创新的治疗选择，它通过调节免疫细胞的迁移来发挥作用，旨在达到肠道炎症的长期缓解。其作用机制聚焦于鞘氨醇-1-磷酸受体。伊曲莫德是一种选择性鞘氨醇-1-磷酸受体 ...
1990年代，肿瘤生物学家在胶质瘤组织中首次发现IDH1基因的神秘突变，这一发现当时被视作学术好奇，无人预见它将颠覆白血病治疗格局。二十余年后，当实验室技术揭示这类突变不仅改变细胞代谢，更从根本上扰乱了造血系统的发育程序，药物研发者面临一个悖 ...
喷他脒 作为一种经典的抗微生物药物，在治疗某些严重且可能危及生命的原虫感染中仍占据着不可替代的地位，尤其是在免疫功能低下患者中预防和治疗肺孢子菌肺炎以及治疗内脏利什曼病和非洲人类锥虫病。其确切的作用机制因病原体而异，但主要涉及干扰原虫 ...
一、机会性感染背景下的特殊治疗需求 在免疫功能严重受损的人群中，如接受高强度化疗的血液病患者、晚期免疫缺陷状态者或长期使用广谱免疫抑制剂的个体，机体对常见病原体的防御能力显著下降，易发生由低致病性微生物引起的机会性感染。其中，由耶氏 ...
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