美国食品和药品管理局批准的 威罗菲尼 Zelboraf，用于治疗有BRAF V600突变的罕见非朗格汉斯组织细胞疾病（Erdheim-Chester Disease, ECD)。 该批准是基于一项在16岁及以上病人中开展的开放性、单臂、多中心、多群体的临床试验。试验包括22位BRAF V60 ...
阿昔替尼 （Axitinib、Inlyta）是辉瑞（Pfizer）公司研发的一款酪氨酸激酶抑制剂TKI，于2012年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市。阿昔替尼是作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR)1，2和3的强效和高选择性酪氨酸激酶抑制剂，抑制肿瘤生长、血管新 ...
坦罗莫司 TORISEL（temsirolimus）是mTOR（雷帕霉素的哺乳动物靶标）的抑制剂。坦罗莫司与细胞内蛋白质（FKBP-12）结合，蛋白质 - 药物复合物抑制控制细胞分裂的mTOR活性。mTOR活性的抑制导致处理的肿瘤细胞中G1生长停滞。当mTOR被抑制时，其阻断PI3激 ...
维莫非尼 是一种低分子量、口服用的BRAF丝氨酸苏氨酸激酶激活酶抑制剂，选择性抑制致癌性BRAF激酶。维莫非尼在众多BRAF表达阳性的转移性黑色素瘤中均显示高抗癌疗效。基于此前的治疗疗效，以及有证据表明激活的BRAF激酶在多种类型癌症的细胞生长失调中 ...
多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞疾病，发生率约占所有血液系统恶性肿瘤的10%，其死亡率约占血液系统恶性疾病死亡事件的20％。硼替佐米是常见的蛋白酶体型抑制剂，能够抑制细胞的传导。为了减少这种病人用药的不良作用，改善生活质量，属于护理工作的 ...
研究 地拉罗司 对伴有铁过载的再生障碍性贫血（AA）患者的祛铁疗效及安全性。分析64例伴铁过载的AA患者经地拉罗司治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。 所有患者地拉罗司的起始剂量为20.0 mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18.6±3.60）mg·kg-1· ...
瑞戈非尼 片（Stivarga）是一种新型口服多激酶抑制剂，用于转移性结直肠癌（CRC）、胃肠道间质瘤（GIST）及肝细胞癌（HCC）患者的治疗。该药已在美国、欧盟、日本等90多个国家和地区批准使用，于2017年3月24日获CFDA批准上市许可，用于转移性结直肠癌和 ...
2017年，美国FDA批准一款名为Emflaza（ 地夫可特 ）的药物用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者。这是全球一款获批用于治疗杜氏肌营养不良症的糖皮质激素。 杜氏肌营养不良DMD是一种以肌肉无力及萎缩为特征的疾病，由编码肌营养不良蛋白的基因突变而引起为 ...
2019年欧洲肿瘤内科学会亚洲年会（ESMO-Asia）上，辉瑞（Pfizer）公布了第二代EGFR靶向药物 达克替尼 （dacomitinib，Vizimpro）治疗非小细胞肺癌（NSCLC）III期ARCHER 1050研究亚洲患者亚组分析的疗效和耐受性结果。 ARCHER 1050是一项随机、开放标 ...
奥西替尼 是不可逆的第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，可同时抑制EGFR敏感突变和EGFR-T790M耐药突变，与第一代和第二代EGFR-TKIs相比，其穿透血脑屏障的能力更强，对合并中枢神经系统转移的患者具有很好的疗效。 2017年3月，奥西替尼在中国首次获批用于 ...
骨髓增生异常综合征(MDS)患者中，5%会发生异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)突变。Enasidenib( 恩西地平 )是一种选择性口服突变型IDH2抑制剂，单药治疗复发/难治急性髓系白血病(R/R AML)中具有显着活性。本研究旨在评估恩西地平单药治疗或联合阿扎胞苷(AZA)治疗高危IDH2 ...
罗米地辛 （Romidepsin）是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，已被证明作为单一药物对复发性或难治性外周 T 细胞淋巴瘤 (PTCL) 具有活性。环磷酰胺、多柔比星、长春新碱和泼尼松 (CHOP) 联合疗法被广泛用作 PTCL 的一线治疗；但是，该方案的疗效有限。Ib期和II期 ...
吉列替尼 是一种激酶抑制剂。2018年11月28日，美国FDA批准其用于治疗复发或难治性FLT3突变的急性髓系白血病(AML)成年患者。吉列替尼可抑制多种受体酪氨酸激酶，包括FMS样酪氨酸激酶3 (FLT3)。吉列替尼在表达FLT3的外源细胞(包括FLT3- ITD、FLT-TKD等)中 ...
卵巢癌是发源自女性卵巢的癌症，会产生会入侵以及转移到其他部位的异常细胞。卵巢癌初期症状不明显，随病情进展，才会出现许多癌症的典型症状，包括胀气、腹胀、骨盆痛等。癌症较容易扩散到腹膜、淋巴结、肺脏、肝脏等部位。 制药公司ClovisOncology近日 ...
外周T细胞淋巴瘤(PTCLs)是非霍奇金淋巴瘤的一种，其表现多样，复发或难治性患者预后差，目前尚无标准治疗方案。本研究评价新型组蛋白去乙酰化酶抑制剂 贝利司他 单药治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤的疗效和耐受性。 对象和方法：接受至少一线全身治疗 ...
尼拉帕尼 Niraparib（Zejula）是FDA批准的首个无需BRCA突变或其他生物标志物检测，就可用於治疗的PARP抑制剂，可阻断涉及修复受损DNA的酶，通过阻断该酶，癌细胞内的DNA不被修复，导致细胞死亡，并可能导致肿瘤生长的减慢或停止。 2017年3月，FDA批 ...
厄达替尼 (Erdafitinib/Balversa)是一种激酶抑制剂，可根据体外数据结合并抑制FGFR1，FGFR2，FGFR3和FGFR4的酶活性。厄达替尼(Erdafitinib)还与RET,CSF1R,PDGFRA,PDGFRB,FLT4，KIT和VEGFR2结合。厄达替尼(Erdafitinib)抑制FGFR磷酸化和信号传导，并降低表达F ...
LENVIMA（ 仑伐替尼 ）是一个多靶点的药物，其是卫材研发的一种口服多RTK抑制剂，抑制参与肿瘤增殖的其他促血管生成和致癌信号通路相关RTK（包括血小板衍生生长因子[PDGF]的受体PDGFR，KIT 和RET）外，还能够选择性抑制血管内皮生长因子（ VEGF）受体（V ...
两个II期研究评估了 维莫德吉 的疗效，一种在儿童和成人复发髓母细胞瘤(MB)中约束Smoothened蛋白（SMO）的“音速小子”旁路抑制剂。入组到PBTC-025B试验的成年患者和入组到PBTC-032试验的儿童患者接受 维莫德吉 (150-300 mg/d)的治疗。维持八周 治疗后符合标 ...
拉帕替尼 是一种口服的小分子表皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。主要用于联合卡培他滨治疗ErbB-2过度表达的,既往接受过包括蒽环类,紫杉醇,曲妥珠单抗(赫赛汀)治疗的晚期或转移性乳腺癌.服用时需注意不良反应。拉帕替尼是小分子4-苯胺基喹唑啉类受体酪氨酸 ...
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