甲状腺髓样癌（MTC）与放射性碘难治型甲状腺癌长期面临治疗瓶颈，传统化疗与靶向药物因疗效有限、副作用显著而备受诟病。普吉华（普拉替尼）的上市，为这一领域带来了颠覆性变革——通过靶向RET致癌通路，实现从“症状控制”到“分子清除”的治疗升级。
RET突变在甲状腺癌中呈现双重特征：遗传性MTC中98%由胚系突变驱动，散发性MTC则半数源于后天突变；而放射性碘难治型甲状腺癌常因RET融合激活导致治疗耐受。普拉替尼通过高亲和力结合RET激酶域，同时抑制融合与突变亚型，切断下游MAPK与PI3K信号通路，从而瓦解肿瘤生存基础。体外实验显示，其对RET的抑制强度较其他激酶高出14-40倍，确保治疗专一性。
临床建议以400mg每日空腹单次给药，遇漏服需当日补服，呕吐后不追加剂量。针对常见副作用（如高血压、肝功能异常、出血事件），采用阶梯式剂量调整：首次减至300mg，后续依耐受度降至200mg、100mg，无法耐受时停药。特别强调妊娠禁用（胚胎毒性风险）及CYP3A抑制剂联合用药的风险控制，推荐服药期间监测血压与肝功能。
甲状腺癌的精准治疗正经历从“经验驱动”到“基因导航”的范式转换。普吉华通过破解RET突变密码，不仅延长了难治性患者的生存周期，更重塑了治疗决策的逻辑——以分子特征为核心，实现个体化的“量体裁衣”式干预。随着RET抑制剂联合免疫治疗等新方案的涌现，甲状腺癌有望从“慢性病管理”迈向“临床治愈”的新纪元。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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