非小细胞肺癌（NSCLC）与甲状腺癌作为全球高发恶性肿瘤，其治疗长期受限于传统化疗与靶向药物的局限性。随着分子生物学研究的深入，受体酪氨酸激酶RET基因变异被证实为部分癌症的核心驱动因素。普吉华（普拉替尼）作为国内首个获批的高选择性RET抑制剂，以其精准的靶向机制与显著的临床疗效，为上述疾病的治疗带来了革命性突破。
RET基因突变可分为融合与点突变两类，前者常见于NSCLC（占比1%-2%）及甲状腺癌（乳头状癌5%-10%），后者则主导甲状腺髓样癌（MTC）的病理进程。普拉替尼通过特异性抑制RET激酶活性，阻断其下游信号通路的异常激活，从而遏制肿瘤细胞的增殖与转移。与传统多激酶抑制剂相比，普吉华对RET的选择性提升数十倍，有效避免“脱靶”效应，同时通过抑制原发与继发突变，显著降低耐药风险。
药监局批准普拉替尼用于三类核心适应症：1.局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC（需含铂化疗史）；2.晚期或转移性RET突变型MTC；3.放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌。值得注意的是，该药突破性拓展至12岁以上儿童患者群体，填补了儿科精准治疗的空白。
普吉华的成功标志着肿瘤治疗从“经验主义”向“分子分型”时代的深度迈进。其临床价值不仅体现在客观疗效的提升，更在于为罕见突变患者提供了生存希望。随着RET检测技术的普及与联合治疗方案的探索，普吉华有望在未来扩展至更多癌种，持续书写精准医疗的突破篇章。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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