康奈非尼 （BRAFTOVI）作为一种专门针对BRAF V600E突变的靶向治疗药物，展现出了其在治疗BRAF突变结直肠癌中的独特优越性。 BRAF V600E突变是结直肠癌中一种常见的基因突变，约占转移性结直肠癌的10%-15%。这种突变会导致BRAF激酶持续活化，进而刺 ...
他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST），这一新兴的治疗药物，正以其独特的药理机制和显著的疗效，为脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar Ataxia,SCA）患者带来了前所未有的希望与光明。 脊髓小脑性共济失调，作为一类遗传性神经系统疾病，主要影响小 ...
阿那白滞素 ，也被称为KINERET或ANAKINRA，是一种通过基因重组技术生成的人白细胞介素-1（IL-1）受体拮抗剂。它通过抑制IL-1的活性，减轻炎症反应，从而缓解多种疾病的症状。最初，阿那白滞素被广泛应用于类风湿关节炎的治疗，并显示出良好的疗效。然而 ...
苏可欣（商品名），其活性成分为 阿伐曲泊帕 (DOPTELET)，便是这样一颗耀眼的星辰，它为饱受慢性肝病相关血小板减少症困扰的患者带来了前所未有的治疗希望。 慢性肝病，这一隐匿而复杂的疾病，常常伴随着一系列并发症，其中血小板减少症尤为棘手。血 ...
阿那莫林 （Anamorelin）是一种口服的选择性胃饥饿素（ghrelin）受体激动剂，通过模拟胃肠道分泌出的胃饥饿素，刺激食欲调控途径，增加患者的食欲和食物摄入量，从而改善恶病质症状。该药物被批准用于治疗对化疗引起的癌症恶病质有反应的成年恶性肿瘤患 ...
普拉替尼 ，商品名为普吉华，是中国首个获批上市的选择性RET抑制剂。由Blueprint Medicines开发，基石药业获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权。普拉替尼通过抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖，且对RET的选择性显 ...
胆管癌作为一种致死率较高的恶性肿瘤，其治疗一直面临巨大挑战。传统治疗手段如手术和化疗往往效果有限，特别是对于晚期或已发生转移的胆管癌患者，更是缺乏有效的治疗选项。然而，随着新药研发的进步，尤其是靶向药物的出现，为胆管癌的治疗带来了新的 ...
IDH1是一种在细胞代谢过程中发挥关键作用的酶，当其发生突变时，会导致细胞内积累一种叫做2-羟基戊二酸（2-HG）的代谢产物。这种代谢产物会干扰正常的细胞分化过程，进而促进白血病细胞的积累。 艾伏尼布 通过可逆性地与突变的IDH1结合，降低2-HG水平， ...
KRAS是一种在多种癌症中常见的突变基因，尤其是在非小细胞肺癌中，KRAS突变的患者比例高达约25%。在这些突变中，G12C突变最为常见，约占33.6%。由于KRAS突变的存在，患者的疾病进展往往更为迅速，预后较差，且对传统的化疗药物和靶向治疗药物的反应较差 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib），或称拉克替尼，便是这样一颗在结直肠癌治疗领域内闪耀的新星。近年来，随着分子靶向治疗和免疫治疗的飞速发展，拉罗替尼以其卓越的疗效和独特的机制，为众多结直肠癌患者带来了前所未有的治疗希望。 结直肠癌，作为消 ...
普雷西替尼 （PRALSETINIB），这一名字或许对许多人而言尚显陌生，但它却以其卓越的疗效，在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗领域掀起了波澜，特别是对于那些携带RET基因突变的患者而言，它无疑是黑暗中的一束璀璨光芒。 非小细胞肺癌作为肺癌的主 ...
索托拉西布 （AMG510），一种针对KRAS P.G12C突变的小分子抑制剂，以其独特的机制和显著的疗效，在KRAS P.G12C突变型晚期实体瘤的治疗中脱颖而出，为患者带来了新的希望。 KRAS P.G12C突变是多种实体瘤，特别是非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌中常 ...
恩西地平 （IDHIFA/ENASIDENIB）作为一种针对IDH1突变阳性白血病患者的创新药物，自问世以来便备受瞩目。然而，尽管恩西地平在临床试验和实际治疗中展现出了显著的疗效，但其疗效并非适用于所有IDH1突变阳性白血病患者。 恩西地平是一种口服的异柠 ...
厄达替尼 （BALVERSA/ERDAFITINIB），作为一种创新的靶向治疗药物，以其卓越的疗效在膀胱癌的治疗领域中脱颖而出，为众多患者带来了前所未有的希望与光明。 膀胱癌，作为泌尿系统中最常见的恶性肿瘤之一，其发病率和死亡率在全球范围内均居高不下。 ...
密妥坦 主要通过破坏肾上腺皮质细胞的线粒体和激活细胞凋亡来抑制肿瘤生长。它的结构与杀虫药DDT和DDD相似，能够导致肾上腺皮质萎缩和坏死，进而减少肾上腺皮质激素及其代谢产物的水平。这种机制使得密妥坦特别适用于治疗由肾上腺皮质增生或肿瘤引起的 ...
拉克替尼 是全球首个不区分肿瘤来源、仅针对特定基因突变（NTRK基因融合）的靶向治疗药物。2018年11月26日，该药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗成人和儿童具有NTRK基因融合的实体瘤。这一里程碑式的突破，标志着癌症治疗进入了新 ...
恩西地平 （Idhifa/Enasidenib）是一种针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的抑制剂，标志着首次将致癌代谢物合成抑制作为治疗策略引入市场。与传统的癌症治疗方法如化疗和免疫疗法不同，恩西地平属于代谢疗法。它通过降低细胞内致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG ...
KRAS基因是一种常见的致癌基因，其突变在多种肿瘤中均有发现，特别是在胰腺癌中，约90%的胰腺导管腺癌患者携带KRAS突变，其中KRAS P.G12C突变约占这些突变的1%至2%。KRAS P.G12C突变通过激活MAPK、PI3K-AKT-mTOR等信号通路，促进细胞增殖和分化，从而驱 ...
氘可来昔替尼 是一款选择性酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂，其通过抑制TYK2的活性，进而阻断免疫信号传导，减少炎症细胞因子的产生，从而减轻银屑病的炎症反应。TYK2在免疫系统中扮演着重要角色，它参与多种细胞因子受体的信号传导，如IL-23、IL-12和IFN-α ...
卢可替尼乳膏 （商品名：Opzelura），作为鲁索替尼（ruxolitinib）的外用制剂，在非节段性白癜风的治疗领域内，正以其显著的疗效，点亮了无数患者的康复之路。 非节段性白癜风，这一色素脱失性皮肤病，以其复杂的发病机制和不确定的病程，长期以来 ...
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