NTRK1、2、3基因编码的TRKA、TRKB、TRKC蛋白激酶，与各自不同的配体结合后激活，通过RAS/MAPK、PI3K/AKT、PLCγ下游途径影响细胞增殖、分化、代谢和凋亡。当NTRK基因与其他基因发生重排后，表达嵌合性癌蛋白，其特征是非配体依赖性的激活，从而导致癌症 ...
德国制药巨头拜耳（Bayer）公司研制的 瑞格非尼 ，被中国食品药品监督管理局（CFDA）正式批准上市的时间是2017年12月，用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者。目前瑞格非尼还可以治疗胃肠道间质瘤和结直肠癌，疗效显着，深受患者信赖。 瑞 ...
神经母细胞瘤（NB）是儿童最常见的颅外实体肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8%~10%，占儿童肿瘤相关性死亡的15%，中位诊断年龄~2岁。根据危险因素，可将NB分为低、中、高危组。低、中危患者预后较好，5年生存率超过90%；高危患者约占NB的一半，可出现反复的复发， ...
美国FDA批准辉瑞公司研制的 克唑替尼 （赛可瑞，Xalkori，Crizotinib）用于1岁及以上患有不可切除、复发或难治性炎症性间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性肌纤维母细胞瘤的成人和儿童患者，为肿瘤患者带来新治疗希望。 克唑替尼 基于在两项多中心、单臂、开放 ...
艾伯维和罗氏联合开发的 维奈克拉 （维奈克拉）是一款口服BCL2抑制剂。BCL2家族蛋白在细胞凋亡（apoptosis）过程中起到重要作用。大部分AML干细胞高度表达BCL2并且依赖它生存，而且高水平的BCL2表达与AML患者对化疗应答不良和不良预后相关。日前，维奈克 ...
劳拉替尼 （lorlatinib），又名劳拉替尼，是一款3代ALK抑制剂，专门设计以用于抑制最常见可导致对当前药物耐药的肿瘤突变和肿瘤脑转移问题，并且可以透过血脑屏障发挥作用。劳拉替尼用于治疗接受第一代ALK抑制剂克唑替尼及至少一种其他ALK抑制剂治疗转 ...
维奈托克 是第一款选择性抑制BCL-2蛋白的药物。选择性作用于BCL-2，对BCL-2具有高亲和力，对BCL-XL,MCL-1等(其他BCL-2 家族抗凋亡蛋白)的亲和力较低。BCL-2过表达通过隔离促凋亡蛋白而使肿瘤细胞避免凋亡，而维奈托克选择性与BCL-2结合，取代促凋亡蛋白 ...
维罗非尼 是一种低分子量，可口服的BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶突变形式的抑制剂，包括BRAF V600E。维罗非尼还在相似浓度下抑制其他激酶如CRAF、ARAF、野生型BRAF、SRMS、ACK1、MAP4K5和FGR。包括V600E在内的BRAF基因中的一些突变导致组成型活化的BRAF蛋白， ...
美国FDA批准了 克唑替尼 ，治疗ALK阳性的炎性肌纤维母细胞瘤1岁及以上儿童和成人患者，要求患者肿瘤无法切除、或肿瘤复发、或其他疗法难治。在临床试验中，克唑替尼的有效率高达86%。 炎性肌纤维母细胞瘤是一种罕见肿瘤，主要发生在儿童和年轻成人中。常 ...
普纳替尼 (Ponatinib)是第3代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，适用于治疗慢性期(CP)、加速期(AP)和急变期(BP)以及伴T315I突变的CML患者。TOPASE是一个由40家CML中心参与的在法国启动的真实世界观察研究。在此报告了截至2020年2月14日研究纳入的前75例患者的更新 ...
肾细胞癌（RCC）患者接受治疗性肾切除术后，仍有疾病复发（约1/3）的风险。研究者进行了一项3期、双盲、安慰剂（PB）对照、组间研究以确定mTOR抑制剂 依维莫司 （EVE）辅助治疗对无复发生存期（RFS）的影响。 未接受治疗的、无转移、完全切除的中高（pT1 ...
在乳腺癌中，约70%的患者为激素受体阳性（HR+）、表皮生长因子受体-2阴性（HER2-），是乳腺癌中最常见的类型。对于HR+/HER2-晚期乳腺癌，各大指南均推荐内分泌治疗作为首选，随着mTOR抑制剂、CDK4/6抑制剂的问世与应用，晚期乳腺癌治疗已经进入抑制剂联合内 ...
维罗非尼（ 维莫非尼 ）是一种激酶抑制剂，用于治疗具有BRAF V600突变的Erdheim-Chester(ECD)患者和具有BRAF V600E突变的黑素瘤患者。 有研究者进行了一项研究，评估了 维莫非尼 同时联合和序贯利妥昔单抗治疗HCL患者的疗效和安全性。该研究（HCL-PG ...
在 普纳替尼 （帕纳替尼）的PACE试验中，23%急变期慢性髓系白血病（CML）患者达到主要遗传学缓解，12个月总生存率为20%。迄今尚无挽救性化疗联合普纳替尼的前瞻性评价。 MATCHPOINT是一项确定普纳替尼联合传统化疗（氟达拉滨、阿糖胞苷、伊达比星及G ...
卡博替尼 治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌 (COSMIC-311试验)：一项随机、双盲、安慰剂对照、3期临床试验目的是评估酪氨酸激酶抑制剂卡博替尼在接受血管内皮生长因子受体（VEGFR）靶向治疗后疾病进展且没有合适治疗标准的放射性碘难治性分化型甲状腺癌（RR- ...
2019年5月24日FDA批准 阿培利司 （商品名Piqray）与氟维司群联用治疗男性和绝经后女性的激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌。2022年4月5日，FDA加速批准了阿培利司（商品名Vijoice）用于有严重PIK3 ...
密妥坦 的适应症：无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。密妥坦的用法用量：对于18岁以下的儿童，此药的疗效及安全性尚未完全确定，医生会视乎患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。成人每 ...
肾上腺皮质癌(Adrenocortical carcinoma,ACC)是罕见的内分泌恶性肿瘤，预后较差。手术完全切除是目前首选治疗方法。但由于肾上腺皮质癌早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去手术机会，只能采用 米托坦 单用或与细胞毒性药物联用的治疗方案。 ...
阿培利司 是诺华公司2019年上市的选择性PI3Kα抑制剂，阿培利司是一种与氟维司群联合用于治疗绝经后妇女和男性的药物，具有激素受体（HR）阳性，人表皮生长因子受体2（HER2）阴性，PIK3CA突变，在基于内分泌的方案进展或之后，通过FDA批准的测试检测到 ...
目前多发性骨髓瘤虽然有多种化疗和支持治疗，但疗效仍不甚满意。大剂量化疗加造血干细胞移植能获得较好的缓解率，但它同样伴有各种并发症和较高的死亡率，且不适合于老年患者。为了在改善治疗结果的同时减少治疗的风险，各种新的治疗方法正在被研究并用 ...
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